痔疾病患者报告临床结局评估量表初探*

张一诺，白煜君，徐丽，陈思儒，师伟

1 山东中医药大学，山东 济南 250014； 2 山东第一医科大学附属省立医院，山东 济南 250021；3 山东中医药大学附属医院，山东 济南 250014

痔是由于肛垫病理性肥大、移位及肛周皮下血管丛血液淤滞形成的团块，是最常见的肛门良性疾病，严重影响患者的生存质量、心理健康及社会能力［1］。中医学注重辨证论治，采用中药内服外用和手术综合治疗“痔病”能较好减轻患者临床症状。但目前缺乏针对痔疾病患者规范、全面的中医临床疗效评估体系。患者报告结局（patient reported outcome，PRO）是基于心理学理论和方法为基础的量表测评形式，以患者主观报告为测量点，这与中医重视患者主观感受、自觉症状的特点相契合，目前PRO已经应用于多种慢性疾病的中医临床疗效评估中，并且已成为现代中医临床疗效评价的有益补充［2-3］。

本研究根据《中医肛肠科常见病诊疗指南》［4］、PRO研究目标及制作指南，参考社会研究方法学，在医生客观检查、痔患者自评及心理学问卷调查法基础上，结合中医辨证分型，形成PRO的痔疾病疗效评估量表。本研究运用克隆巴赫系数法、探索性因素分析、判别分析等统计学方法全面评估量表性能。

1 资料与方法

1.1 病例来源病例来源于山东第一医科大学附属省立医院及山东中医药大学附属医院就诊的门诊及住院病例。

1.2 纳入标准1）参照《中医肛肠科常见病诊疗指南》［4］中痔的诊疗指南相关标准；2）自愿参加本研究，并已经阅读知情同意书。知情同意书的内容包括本次研究的目的、意义和方法，本研究收集到的研究对象相关信息等。

1.3 排除标准1）存在认知或其他损害（如视力等）而影响完成自我报告者。2）合并有其他疾病而影响痔疾病症状及体征采集者。3）拒绝参与本研究者。

1.4 量表词条格式设置条目池选项运用等级评分法，每个等级用描述性词条表示，量表词条格式设置见表1。

表1 量表词条格式

1.5 量表的构建根据PRO研究目标及制作指南［5］（FDA-2006），参考社会研究方法学，在医生客观检查、痔患者自评及心理学问卷调查方法［6］基础上，提出基于PRO的痔疗效评估量表。痔疗效评估量表包括症状、心理、社会、满意度4个领域［7］，共23个条目，其中症状领域9个条目、心理领域6个条目、社会领域3个条目、满意度领域5个条目。量表条目池内容见表2。

表2 各领域条目池

1.6 量表性质根据研究目的，参照2012年中华中医药学会发布的《中医肛肠科常见病诊疗指南》［4］中相关痔诊疗指南，确定本量表属于疾病专表，用于痔病患者。明确测量概念为“痔患者临床报告结局”，属于评定量表，主要说明痔病患者疗效评估情况。评定方式属于自评量表［8］，由患者完成。

1.7 调查方法本研究采用问卷调查法，以问卷形式对临床确诊痔的患者随机进行现场调查及临床资料采集。所有调查员均在测试前接受培训，熟悉研究目的、方法和量表条目。临床调查员对符合纳入标准的痔患者发放问卷进行调查，受试者本人阅读知情同意书后自愿填写问卷。患者填写完毕后现场回收调查表，并审核调查量表，防止缺失项的出现，对有项目缺失和逻辑错误的答卷提醒患者及时进行补填和修正。

1.8 统计学方法将数据录入Excel，建立“痔疾病患者报告结局调查问卷”信息采集数据库。使用SPSS 26.0软件进行数据分析，以克隆巴赫α系数（Cronbach's α）和奇偶分半系数评价量表的信度［9］；以因素相关矩阵检验、探索性因素分析评价量表的效度［10］；在此基础上构建判别函数，判别患者的辨证分型。

2 结果

2.1 病例来源及筛选本研究中符合纳入及排除标准的门诊及住院病例265例，剔除采集信息不全者4例，共纳入有效研究病例261例。

2.2 纳入病例的人口学特征分析本调查中男125人（52.11%），女136人（47.89%）；年龄16～76岁，平均（41.25±13.52）岁，以青年人为主，占58.62%（153/261）。大部分患者BMI正常，占54.03%（141/261）。见表3。本研究病例符合本量表病例要求［11］。

表3 纳入病例的人口学特征

2.3 现状分析为量表选项赋值A=1，B=2，C=3，D=4，计算各领域平均值。症状领域平均值为2.1201，介于选项“B偶尔”和“C发作较频繁”之间，说明被调研患者躯体症状较明显；心理领域平均值为2.23，介于选项”B偶尔”和“C经常”之间，说明痔疾病影响患者情绪，给患者带来较大心理负担；社会领域平均值为1.78，介于“A不会”和“B有一点儿因素”之间，说明痔疾病在一定程度上会影响患者的社会关系和工作学习；满意度领域平均值为1.91，其中19～21题介于“A不会”和“B有一点儿因素”之间，说明药物不易治愈、手术痛苦及手术复发在一定程度上会影响患者对诊疗的满意度；22～23题介于“A满意”和“B比较满意”之间，说明药物保守治疗及手术治疗满意度较高，确有疗效。见表4。

表4 量表各领域赋值情况

2.4 信度检验本量表信度检验以同质性信度（Cronbach's α系数法）和分半信度（Split-Half）作为信度指标。

2.4.1 同质性信度Cronbach'sα系数是评价量表内部一致性的首选方法，也是考评量表信度的经典方法。α＞0.8表示内部一致性极好，α在0.6～0.8表示较好，而低于0.6表示内部一致性较差［12］。各维度的Cronbach's α系数为0.669～0.843，总量表的Cronbach's α系数为0.855，这说明量表的各个维度内部和各个维度之间的一致性较好。见表5。

表5 量表的同质性信度

2.4.2 分半信度结果表明，Spearman-Browm分半信度为0.691，Guttman分半信度为0.677，在可接受范围内。综合两个指标分析，本量表的信度较高，比较稳定和可靠。见表6。

表6 量表的分半信度

2.5 效度检验结构效度是指量表能测量到理论上的构想或者特质的程度，即研究者所构想的量表结构与测量结果的吻合程度，目前最常用的评价方法是因子分析法［13-15］。

2.5.1 因素相关矩阵检验［16-17］各领域之间的相关系数为0.261～0.536，各领域与总量表的相关系数为0.643～0.758，均具有较高相关水平，说明本量表的各个领域较好反映了量表所要测查的内容，达到了独立性和归属性的统一，具有较好的结构效度。见表7。

表7 量表的相关系数矩阵

2.5.2 探索性因素分析［18］本量表的KMO充足性检验系数为0.832，Bartlett球形检验的χ2值为2122.516，自由度为253，P=0.000，表明数据适宜做因素分析。

2.5.3 量表的探索性因素分析本量表的探索性因素分析采用主成分分析法，并采用最大方差法进行旋转分析。在因子个数的选择方面，根据特征值＞1，最大因子载荷＞0.4［19］的要求，析出了6个因素，这6个因素能解释全部60.118的总变异。见表8。

表8 量表探索性因素分析结果

条目19在公因子3和公因子4的因素负荷值皆大于0.4，考虑到该条目为满意度影响因素，且公因子4的因素负荷值大于公因子3，故将其归于公因子4。条目22在公因子4和公因子5的因素负荷值皆大于0.4，考虑到该条目为药物保守治疗满意度，且公因子4的因素负荷值大于公因子5，故将其归于公因子4。

公因子1包括条目10～15，主要为患者痔疾病对患者心理的影响；公因子2包括条目3～7，主要为痔患者排便相关症状；公因子3包括条目16～18，主要为痔疾病对患者社会关系、环境的影响；公因子4包括条目19～23，主要为痔患者对治疗的满意度及其影响因素；公因子5包括条目8、9，主要为痔患者肛门摩擦、脱出症状；公因子6包括条目1、2，主要为痔患者便血疼痛症状。公因子2、5、6皆为症状领域，故可合并。因此，6个公因子可合并为4个大方面，分别为症状、心理、社会和满意度。因子分析结果表明：此结构与理论模型基本一致，结构清晰，具有良好的结构效度。

2.6 判别分析判别分析是多元统计分析中判断样本所属类型的常用方法之一。

在此问卷中，有已确定辨证分型的261例患者，以261例患者的一般信息和症状、社会、心理、满意度方面的数据为判别准则，建立一个可以用于判别辨证分型的判别函数，以期用于判别未知辨证分型的患者的辨证分型［20］。

2.6.1 线性回归分析［21］输出结果中的VIF值代表共线性的诊断结果。当VIF＜5时，代表各自变量指标之间没有严格的多重共线性。本调查中所有自变量指标VIF值均＜5，各自变量之间没有严重的多重共线性，可以进行判别分析。

2.6.2 数据筛选此判别分析中去除了对辨证分型无影响的性别、身高、体质量等一般信息，采用剩余的26项数据包括年龄、婚姻状况、BMI指标和各题项等级资料作为自变量指标进行判别分析。运用费希尔线性判别函数和未标准化的典则判别函数，两函数的判别结果基本相似无较大区别。

2.6.3 Fisher判别函数［22］在SPSS 26.0软件导入261例样本数据，采用全部代入法进行判别分析，建立判别函数模型，经分析提示产生判别函数3个（Y1、Y2、Y3），经检验提示2个判别函数均具有统计学差异（Y1=55.5，P＜0.01；Y2=24.6，P＜0.01）［23］。在Fisher判别分析中，判别方程的解释量可以用其方差所占的比例来衡量。

2.6.4 典则判别函数第1个判别函数方差所占比例为55.5%，说明其可解释样本55.5%的信息；第2个判别函数方差所占比例24.6%，联合1、2判别函数可以解释样本80.1%的信息，利用1、2这两个函数可以实现大多数样本辨证分型的判别；当联合运用3个判别函数时，所有的样本均可以得到解释。当使用第1个判别模型无法实现样本类别的明确判断时，可结合第2个判别式进行判断，依次类推。见表9。

表9 典则判别函数

各典型判别函数在各类别（即4个辨证分型）的中心值。以判别函数Y1为例，其在辨证分型风伤肠络的中心得分是-1.001，在辨证分型湿热下注的中心得分是-0.360，在辨证分型气滞血瘀的中心得分是0.285，在辨证分型脾虚气陷的中心得分是1.132。在此基础上，可以通过比较样本函数值与4个辨证分型中心值的距离来判别其归属，离某个中心越近，即将该样本判别为该类别。见表10。

表10 典则判别函数在各类别的中心值

运用Y1和Y2判别函数对样本进行分组示意，据此可以较清晰地分辨各个组别。4个等级样本在空间上具有较好的可分性，同一等级样本聚集性较强，有助于样本辨证分型的判别。见图2。

图2 典则判别函数组中心图

2.6.5 Fisher判别分析自检精度分析以上述3个判别函数为依据，判定261个样本的归属类别。261个建模数据中，4个等级的判别精度分别为71.1%、52.2%、50.6%、65.3%，总判别精度为57.5%。见表11。

表11 Fisher判别分析自检精度分析

261例患者的辨证分型判别分析结果正确率为57.5%，4个等级的正确判别率分别为71.1%、52.2%、50.6%、65.3%，正确率有待提升［24］，分析原因：1）所用辨证分型样本数据为患者根据选项描述自行判断填写，不同患者的理解能力不同，可能存在认知误差以致辨证分型不准确，导致判别函数的准确性降低。2）问卷题目设置可能与中医辨证分型的内在联系不强，或区分各证型患者特征的特异性问题较少，导致判别函数的准确性降低。

2.7 痔临床疗效满意度评估22题为“根据你的病情，你对目前的药物保守治疗满意吗？”各选项频率分布。22题均值为1.91，介于“1=满意”与“2=比较满意”之间。103人对药物保守治疗满意，占39.46%；108人对药物保守治疗比较满意，占41.38%。23题为“根据你的病情，你对目前的手术治疗满意吗？”。23题均值为1.68，介于“1=满意”与“2=比较满意”之间。118人对手术治疗满意，占45.21%；123人对手术治疗比较满意，占47.1%。见表12。

表12 满意度分布情况［n（%）］

药物、手术治疗临床效果显著，痔患者对药物保守治疗、手术治疗满意度均较高。量表参与疗效评价更能突出中医药优势［25-26］，在此基础上进行治疗方案筛选和标准优化，采用中医学中药辨证内服外用和手术法综合治疗痔病，能更进一步提升痔患者治疗满意度［27-28］。基于中医学同现代医学理论体系的差异性，国际通用量表对患者情况的关注有所差异，能否全面并客观评价中医药疗效，有待商榷。本量表以中医学理论为指导，以实际临床资料为主要依据，将临床疗效评价具体化、可视化，从而具有对临床的反向指导意义，且症状、心理、社会、满意度多领域分类，能够多维度反应患者诊疗评价，为临床疗效评价提供更全面有效的评价工具。

3 讨论

3.1 存在的不足

3.1.1 样本量需要进一步扩大本研究样本量虽然达到了因子分析的最低要求，大于量表条目的5倍［29］，但由于因子分析时，由于症状领域构成较多，未能析出为1个因子。因此，考虑可以通过增加样本量，争取达到10倍于条目的样本量［30］，则建立的模型相对较稳定。

3.1.2 缺乏多地区的临床观察本研究仅限于山东中医药大学附属医院及山东第一医科大学附属省立医院，未开展多地域的量表调查，对于量表在中国地区的使用相对较局限，需要进一步数据的验证。

3.2 对今后本领域研究工作的设想、建议扩大样本量及调研范围，进行全国范围内多中心多地域的调查，进一步评估和优化量表性能，制定量表全国常规；优化条目量化，采用经典李克特（Likert）量表［31］评分标准；研究痔不同类型的专用量表；开发不同语言版本。

总之，该量表在痔临床疗效评价方面具有较好的可操作性，并具有较好的信度、效度及判别分析价值，能够较全面、客观、简便地评价痔临床疗效，较有效地进行痔治疗方案筛选和标准优化。然而本研究的样本量有待进一步扩大，且缺乏多地区的临床观察，样本代表性存在一定局限性。今后需要在临床应用中继续进行大样本的测试以不断完善本量表的性能，为治疗痔疾病提供一种更为客观、全面、简便的评价工具。