HTA在发达国家医保体系中的发展及对我国的启示

李佳晋 黄天笑 孙育杰 喻 陆

（1北京大学未来技术学院 北京 100871；2西安交通大学未来技术学院 西安 710049；3国药集团国药医疗公司 北京 100029；4北京大学先进技术研究院 北京 100871）

1 导语

卫生技术评估（health technology assessment，HTA）起源于20世纪70年代的美国，如今已被许多国家和地区应用。在传统概念中，HTA基于循证医学，整合了卫生经济学、社会学、医学伦理学以及其他相关学科的原理和方法，以全面系统的方式评估卫生技术的综合价值，包括有效性、安全性和经济性。2020年，O'Rourke团队对HTA进行了重新定义，将其视为一个多学科评估过程，采用明确的方法来确定卫生技术在其生命周期的各个阶段的价值。其主要目标是为卫生决策提供关键信息，从而推动公平、高效和高质量的卫生系统的建立[1]。

多国的实践经验表明，HTA的参与对医保系统更有效应对健康问题至关重要。而对这些宝贵实践经验进行学习借鉴，将会对迎接医疗费用不断上涨、医疗技术快速发展和老龄化加速等挑战产生重要助力。英国、法国因为HTA发展的成熟而被特别关注[2,3]，美国为HTA概念的起源地[4]，瑞典为国家型HTA机构的起源地[5]，德国与加拿大则因其独特的机构体系而被纳入考虑[6]。本文旨在探讨HTA在英、美、法、德、瑞典与加拿大等六国医保体系中的运用，涵盖其HTA机构介绍与在医保体系中应用的技术流程，为我国HTA的进一步引入、融合与运用提供有益参考。

2 资料与方法

2名研究者独自按照文献检索策略提取文献资料，根据纳入与排除标准筛选文献，最终将纳入文献合并且重复核对2次。如遇不明确文献，则咨询相关专家协助判断。

2.1 资料纳入与排除标准

纳入标准：纳入公开发表的完整的有关各国医保体系运用HTA的实践报告，其报告内容针对卫生技术评估，且报告了技术的机构或技术流程至少一个方面的内容；纳入已发表的有关HTA在英、美、法、德、瑞典与加拿大等六国医保体系中实际运用的综述；纳入各国医保与HTA机构官网发布的公告。排除标准：重复发表的文献；会议摘要、研究方案等内容不全的研究。

2.2 文献检索策略

计算机检索Web of Science、CNKI、Pub Med、Embase、WANFANG数据库，检索时限均为建库至2023年11月1日，检索方式为在高级检索界面通过“检索表达式”进行主题检索。检索表达式为(＂Health Technology Assessment＂ OR ＂HTA＂) AND(＂Heal thc are System＂ OR＂Healthcare Insurance＂ OR＂Medical Insurance＂ OR ＂Health Coverage＂) AND (＂England＂OR ＂America＂ OR ＂France＂ OR＂Germany＂ OR ＂Sweden＂ OR＂Canada＂)等。检索来自各国HTA相关权威机构官网。

2.3 文献检索结果

在Web of Science数据库中共检索到82篇相关文献，在CNKI（中国知网）中找到44篇文献，在PubMed中检索到50篇文献，在Embase中检索到104篇文献，在WANFANG（万方）数据库中检索30篇文献。经过合并去重后，共获得310篇相关文献。在导入EndNote软件进行筛重后，得到178篇相关文献。通过对这些文献的标题和摘要进行仔细阅读，并排除与本文主题无关的文献后，获得了79篇相关文献。在通读全文的基础上，进一步筛选出符合纳入标准的42篇文献，并排除不符合排除标准的3篇文献。最终，共有39篇文献被纳入本文。在撰写过程中，为了保障本文内容的完整性，研究者又添加了15篇于各国权威机构官网发布的文章（见图1）。

图1 文献筛选流程图

3 文献回顾

通过分析检索到的文献，文献回顾部分将分别介绍英、美、法、德、瑞、加等六国进行HTA的主要机构及其具体的技术流程。

3.1 英国的HTA机构及其技术流程

英国的国际临床卫生技术评估机构（NICE）成立于1999年[7]，其主要任务便是评估药品和技术的临床和经济效益，为国民卫生服务系统（NHS）提供技术指导，也就是为英国医疗保健服务的主体提供技术指导，确定哪些药品可以纳入NHS系统。多年来，受益于NICE的支持，英国在应用HTA进行医保目录遴选过程中积攒了丰富的经验，把药品的成本—效果分析结果作为衡量药品是否纳入医保报销的主要标准，将临床疗效与经济性摆在医保目录遴选的首要位置，在有限的NHS预算约束下使患者获益最大化。通常，除了药品以外，进行HTA的项目还包括医疗设备、诊断技术、外科技术、医药产品以外的治疗技术、筛查工具和系统护理[8]。下面介绍英国HTA的技术流程。

英国HTA主要分为三种：单一技术鉴定（STA），是对单一药物、技术应用于单一适应症的评估；多技术鉴定（MTA），是对单一或多种药物、技术应用于多种适应症的评估；快速技术鉴定（FTA），是对满足一定要求的药物、技术的快速评估。FTA审评程序是在STA标准审评程序的基础上建立的，适用于所有可进行STA或MTA审评的项目。通常，STA的最短审评时间为43周，MTA的最短审评时间为60周，而FTA的最短审评时间为32周[9]。

英国HTA流程可分成3个阶段，分别为审视期、评估期和批准期[10]。审视期判定项目是否有必要进行评估；评估期和批准期对项目进行评估，并给出最终建议。建议分为5类，包括：推荐、限制使用、仅在研究中使用、用于癌症药物基金和不推荐使用[11]。

在审视期阶段，NICE根据卫生部提供的建议评估项目清单进行文献检索和证据评估。这个阶段的内容包括目标人群、对比方案、潜在亚组人群、健康产出测量等。之后，NICE邀请顾问和评论者对草案进行评价，并召开研讨会讨论草案及评审人员意见，生成最终审视结果，上报给卫生部[12]。

在评估期阶段，一旦NICE接收到卫生部开展HTA的正式决定，便开始对项目进行全面评估。医药企业需要按照NICE提供的模板，在规定时间内提交相关证据，包括项目已发布的成本效益研究和药物经济学模型等信息。在药物经济学评估中，英国着重用到了ICER（增量成本效果比）和QALY（每质量调整生命年）两个概念，ICER是成本效果分析中使用的一个统计量，用于比较两个或多个行动方案的相对成本和结果（通常以健康效果衡量）。它通过将两种可能干预措施的成本差异除以它们效果的差异来计算；QALY是衡量疾病负担的一个指标，一个QALY等于一年的完美健康状态，QALY模型要求将健康状态赋予一个介于0（死亡）和1（完美健康）之间的值，并根据在每种健康状态下度过的时间调整这些值。2022年，为保证各医药项目能被更精准地评估，英国新的HTA方法引入严重疾病的权重系数，其算法是：在严重疾病临床试验比较过程中，计算两组QALY相差的绝对值或QALY相差百分比，绝对QALY值相差在12～18区间或QALY相差比例在0.85和0.95范围内，使用1.2的效益调整系数。当绝对QALY值相差≥18或QALY值相差比例≥0.95时，则使用1.7的效益调整系数。上述两种情况如果换算到成本效果阈值大约分别为每QALY36000英镑（或欧元）和每QALY50000英镑（或欧元）。再采用“机会成本中性”原则，将不同的效益调整系数重新分配给不同的疾病[13]。

此外，评审人员也可以向NICE提交报告，这些报告应反映评估委员会和NHS系统内患者和临床医生所关心的问题。NICE会将提交的材料送交给审查小组，以确保评估资料的准确性和完整性。当项目申请进行FTA时，外部审查小组会对提交的材料进行审核。如果不符合FTA的申请要求，项目将按照STA的程序进行审查。

在批准期阶段，审查小组完成了评估和提交分析报告后，NICE将召开第一次评估委员会会议,可能的委员成员包括医学专家、卫生经济专家、流行病专家、患者代表、护理专业人员、伦理专家、技术评估专家。在会上，委员们审查文件，综合评估药物或技术的临床效果和成本效益，进而决定是否需要进行评估咨询或最终评估。若委员会初步不建议使用，或需要更多决策信息，则进行评估咨询文档（ACD）。相反，若现有证据足以支持决策，将直接形成最终评估文档（FAD）[14]。当企业或评审人员提交了新的证据材料时，只有在项目负责人签字同意后，才能以附件的形式加入评审。评审人员进行评估咨询审查，随后召开第二次委员会会议，根据之前的协商结果形成最终评估，得出结果。评审人员可以对最终评估的结果提出上诉，上诉理由包括NICE在进行评估时未公平行事或超出其权限[15]。上诉委员会只考虑这两个理由的上诉，不会考虑其他理由。如果上诉委员会接受上诉理由，NICE将要求评估委员会重新审查最终推荐结果。

最终，HTA项目负责人将FAD与总结报告提交给NICE指南制定负责人，以确认评估是否符合卫生部要求。满足要求后，NICE发布评估并上报给卫生部。一旦NICE推荐某治疗方案并获卫生部批准，NHS须在3个月内提供相应服务[16]。

3.2 美国的HTA机构及其技术流程

美国是第一个开展HTA工作并建立HTA组织的国家。自1972年美国国会颁布技术评估法案以来，HTA在美国迅速发展，为医疗技术准入、管理、价格制定及药品耗材报销提供关键证据支撑。美国的HTA体系由公立和私立机构共同构成，公立机构根据HTA报告制定全国范围内的卫生政策，而私立机构则对保险范围和决策提供更全面的依据。美国的卫生保健研究和质量机构（AHRQ）与医疗证据发展与覆盖咨询委员会（MEDCAC）的设立进一步促进了HTA的发展，AHRQ作为联邦政府资助的主要公立HTA机构，公开发布其研究结果，供研究人员和机构使用，从而为保险范围决策提供科学可靠依据。MEDCAC则负责对AHRQ的HTA结果提供无偏见的当前审议。该委员会参与审查和评估医学文献、技术评估、公众证词，并审查有关医疗项目和服务（已被Medicare覆盖或可能符合覆盖条件的）的益处、危害和适当性的数据和信息。此评估过程实际上涉及判断可用证据的力度，并基于这些证据向医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）提出建议。总体而言，美国的HTA在医疗保险体系中扮演着关键角色，为政策制定提供了重要的科学依据，并为全球其他国家提供了宝贵的经验和借鉴[17]。下面将详细介绍美国HTA的技术流程。

AHRQ的HTA程序为CMS提供技术评估。这些评估被CMS用于指导其针对Medicare计划的国家覆盖决策，并为Medicare运营商提供信息。AHRQ的技术评估程序采用最先进的方法来评估医疗干预的临床效用。技术评估基于对文献的系统性审查，结合适当的定性和定量方法来综合多项研究的数据。这些评估由AHRQ的循证实践中心（EPC）程序进行，或者由AHRQ的内部员工完成。潜在的技术评估主题可能会经历AHRQ的正式主题细化过程。当CMS请求主题细化时，会由邀请的利益相关者审查潜在技术评估的关键问题和总体范围，并将结果文件公开征求公众意见。为了全面公开审查，AHRQ的技术评估程序会在其网站上发布草案报告。为了符合2003年《Medicare处方药、改进和现代化法案》规定的Medicare覆盖决策时间表，草案技术评估报告将在有限时间内供公众审查。草案报告发布前一周，将在CMS Medicare覆盖和AHRQ有效健康保健邮件分发名单上发出通知。每份报告在网站上公开审查总共3周时间。AHRQ的技术评估程序支持并致力于其审查过程的透明度。因此，从2009年3月18日开始，受邀同行审查意见和公众审查意见将在相关最终报告在网站上发布后的3个月内公开发布在技术评估程序网站上。报告作者对评论的回应将发布在与相关评论相同的网页上[18]。

3.3 法国的HTA机构及其技术流程

在法国，HTA的主要机构是国家卫生管理局（HAS），它是一个财政自主且独立于政府的公共机构。HAS与国家健康保险基金（CNAM），也就是法国的官方医疗保险机构保持密切联系，其职责包括评估药品、医疗器械及诊疗过程、出版指南，以及对医疗机构和医师进行认证[19]。HAS下设两个重要机构：透明委员会（TC）和国家医疗设备和卫生技术评估委员会（CNEDiMTS）。TC主要负责对医药产品的实际临床效益和临床附加值进行评估，并就药品是否纳入医保目录及合理使用提供建议[20]。CNEDiMTS则负责评估与医疗保险相关的医疗设备和健康技术[21]。这些机构共同参与法国的HTA评估体系，用于指导药物、医疗技术和医疗设备的使用和纳入医保目录的决策。下面介绍法国HTA的技术流程。

首先介绍主要负责医保药物目录遴选部分的透明委员会。在法国，一旦药品获准上市，药品生产企业可以提交申请，以将药品纳入医保报销目录，此时HTA过程会启动。TC将通过两个关键评级指标对药品进行评估，即临床效益水平（SMR）和临床效益改善程度（ASMR）。

SMR主要用于评估药品的实际临床效益，根据药品的临床治疗效果、疾病严重程度、在治疗决策中的重要性、是否有替代品、治疗属性以及对卫生系统的影响，将SMR分为SMRⅠ（重要）、SMRⅡ（适度）、SMRⅢ（轻微）和SMRⅣ（不足）四个级别。药品的SMR等级反映了该药是否应该纳入医疗保障目录或是否需要引起临床关注。ASMR主要用于评估药品的临床效益改善程度，根据效益的大小，ASMR分为ASMRⅠ（主要改善）、ASMR Ⅱ（重要改善）、ASMR Ⅲ（适度改善）、ASMR Ⅳ（较少改善）和ASMR Ⅴ（无改善）五个级别。药品的ASMR等级反映了该药与已有药品相比是否能够改善患者的临床状态[22]。

通过HTA和利益相关方建议，评估药品价值，确定其是否纳入医保报销目录。药品纳入后，根据价格和偿付比例决定报销。每五年，TC会重新评估报销目录中的药品，根据结果调整医保决策。若药品价值不足或无治疗进展，卫生部可降低偿付比例或从目录删除，决策将在药品报销状态到期前公布。药企可对评估提出上诉，需在一个月内回应。

由TC进行的SMR和ASMR评估在医疗产品定价和偿付方面提供了重要的参考依据。SMR等级影响药品的偿付比例，而ASMR等级则影响产品的定价。根据ASMR等级，药品分为高创新门诊药品（外部参考定价，包括ASMRⅠ、Ⅱ、Ⅲ级药品）和非创新门诊药品（内部参考定价，包括ASMRⅤ级药品），以及低创新门诊药品。高创新门诊药品可以通过“快速通道”加速纳入偿付体系，药品生产企业可以自主定价，但价格应与主要欧盟市场国家相一致。CNAM根据SMR等级和疾病严重程度制定不同的报销比例：SMRⅣ级的药品报销比例为0；治疗的疾病严重程度较低且为SMRⅠ级的药品以及SMRⅡ、Ⅲ级的药品（无论所治疗的疾病严重程度是低还是高）的报销比例为35%；治疗的疾病严重程度较高且为SMRⅠ级的药品其报销比例为65%；某些不可替代且昂贵的药品以及部分慢性疾病或者严重疾病患者治疗药物的报销比例为100%[22,23]。

而CNEDiMTS的评估流程是一个细致且复杂的过程，设计了多个阶段以确保医疗设备和健康技术的全面科学评估。这个流程的第一步是由制造商、分销商或服务提供商向CNEDiMTS及医疗产品经济委员会（CEPS）提交申请材料。在评估中，如果涉及效率方面的考量，CNEDiMTS会与经济与公共卫生评估委员会（CEESP）进行合作。接下来，HAS的医疗设备评估部门将对制造商提交的申请文件进行深入分析，并研究相关已发表的文献，基于这些资料起草一个初步文件。之后，CNEDiMTS负责对医疗设备进行实际临床效益（ACB）和临床附加价值（CAV）的评估，这是确定设备是否应由医疗保险支付的关键。此外，评估流程中包含一个重要的听证阶段，制造商可以在此阶段提交书面意见或要求与CNEDiMTS进行面对面的听证。这个阶段是互动和沟通的关键时刻，允许制造商对评估过程中的任何问题或顾虑进行阐述。最后，CNEDiMTS会综合以上所有评估和听证结果，向CNAM、CEPS和卫生部提出最终建议，并在HAS网站上进行公布。这个流程确保了在医疗设备和健康技术获得法国医疗保险报销前，都经过了严格的评估和审查[24]。

3.4 德国的HTA机构及其技术流程

在德国，国家层面有三大重要的HTA机构，分别是德国医学文献与信息研究所（DIMDI）、联邦联合委员会（G-BA）、卫生保健质量和效率研究院（IQWiG）。其中，DIMDI下设机构德国卫生技术评估局（DAHTA）在HTA过程中具有重要作用，其主要职责是建立信息化数据库，该数据库中主要包含DIMDI和其他德国医疗保健机构（如IQWiG）的HTA报告[25]。2020年，DIMDI的主要职能部门与德国联邦药品和医疗器械管理局（BfArM）合并，合并的目的是结合双方的资源共促医疗保健系统的数字化。G-BA独立于政府，由国家法定健康保险医师协会、国家法定健康保险牙医协会、德国医院联盟和联邦医保基金协会组成。它的主要任务是组织或委托其他机构进行HTA，并根据评估结果、利益相关方的建议以及其他证据来制定卫生决策[26]。IQWiG是由G-BA于2004年下设的独立HTA机构，它的职责包括进行HTA，并编写独立的循证报告，涵盖医疗产品、非药物治疗方法、诊断和筛查方法、治疗指南以及疾病管理方案等领域，为G-BA提供决策参考[27]。下面介绍德国HTA的技术流程。

G-BA通过HTA参与医疗保险政策制定时，遵循一个多步骤、涉及多方参与的综合流程。这一流程开始于议题的确定，确定后与其他机构（如IQWiG）合作来收集和评估数据。IQWiG在执行HTA时，遵循一个精细且系统化的技术流程。首先，IQWiG从政府机构、医疗专家或公众的建议中选择和确定评估话题。随后，机构进行系统性的文献回顾，收集和分析现有的科学研究和证据，确保决策基于最佳可用的科学数据。接下来，IQWiG对健康技术的有效性、安全性、成本效益及患者相关结果进行综合评估。在此过程中，可能会涉及专家咨询和公开意见征集，以确保评估包括所有相关视角和信息。评估完成后，IQWiG将编写一份详细报告提交给G-BA，总结其发现和建议[28]。G-BA根据评估决定是否将技术或服务纳入医保覆盖，制定相关政策和指南，并公开决策以确保透明和公众参与。最后，G-BA会监督政策实施效果，并按需调整，以保证医疗服务质量与效率[29]。

在药物报销方面，德国几乎所有上市药品均有资格获得医保报销，并定期接受再评估以调整其报销价格。特别是对于创新药，会根据是否具有额外临床效益进行价格调整。这一政策旨在确保药品价格反映医疗进展，同时控制成本，确保患者获得最新有效药物[30]。药品价格形成机制分为参考价格定价（主要用于仿制药）和创新药定价。自2011年起，新药（除特定低销售额药品外）在上市首年可自主定价。这期间，药企需提交证明药品额外效益的材料，作为与国家法定医疗保险基金协会（GKV-SV）谈判新价格的基础[31]。创新药定价涉及HTA，由G-BA委托IQWiG进行。评估结果决定药品价格，无额外效益药品将依参考药品定价，有额外效益者与GKV-SV协商确定价格。如一年内未达成共识，药企可向仲裁委员会求助，以确定最终价格。自2011年医药行业改革法案后，德国确立了透明的创新药评估体系，所有结果公开于IQWiG网站，确保公众了解定价过程[27]。

3.5 瑞典的HTA机构及其技术流程

瑞典是第一个建立国家级HTA机构的国家，在1987年就建立了瑞典卫生技术评估委员会（SBU）。政府指定董事会对SBU进行管理，并且规定SBU在评估时应优先考虑大多数人关心的健康问题（如背痛、肥胖、高血压等），而药品评估不在SBU的优先级设置范围内[32]。在瑞典，药品评估是由另外的专业组织来负责的，该组织是一个隶属于卫生与社会福利部的政府机构— 牙科及药品福利管理局（TLV），其职责是确定药品福利计划覆盖的药品目录以及制定药品的定价和报销政策，然后由TLV与省议会（医疗保健提供方）共同审议药品的定价与报销流程[33]。下面介绍瑞典HTA的技术流程。

瑞典SBU评估健康问题过程始于确定评估主题，人员来源包括政府机构、专业人员及SBU委员会。其目的在于判定治疗方法的有效性，采用标准化格式如PICO，将评估视为项目。SBU组建跨学科工作组，收集、评估、比较科学文献以回答特定问题，如最佳治疗方法、诊断方式或社会服务支援措施，进行科学材料的深入评估，包括定量回顾（元分析或综合分析）和定性回顾（元综合分析）。评估按照GRADE原则和GRADE CERQual原则进行。GRADE原则是一种系统性的方法，用于评估医学领域中临床研究的证据质量，并制定相应的治疗和干预建议。GRADE原则考虑了研究设计、证据的一致性、直接性、精确性和可能的偏见。基于这些因素，它将证据质量分为四个等级：高、中、低和非常低。GRADE CERQual原则是GRADE方法的一个扩展，专门用于评估定性研究的证据质量。此外，健康经济学和伦理评估也是过程的重要部分[34]。特别值得一提的是，SBU在其评估中还采用了核心结果集（COS）。COS是指在针对特定状况的所有临床试验中最基本的结果。COS的开发过程包含了来自利益相关者的意见，其中患者的参与在COS的开发中占据核心地位[35]。HTA的评价部分，独立于评估环节，考虑评估结果与更广因素（如卫生政策、价值观、患者证词）结合，决定是否将新技术纳入医保报销。通常称为审议性评价，涉及多视角，以形成全面建议。审查环节同样关键，SBU采用伦理框架，允许广泛利益相关者审查建议，确保评估公正、透明，并允许提出上诉[36]。

瑞典的药品是否能够纳入医保药品目录是由TLV决定的。首先，药品生产企业向TLV提交准入申请文件，文件中需要说明药品的临床疗效、增量成本效益比（ICER）、边际效益和边际成本（与现有公认的最佳疗法相比），以及对社会的总期望成本，同时给出药品的报价[33]。然后，在接下来的3个月内，TLV按照《药品福利法案》规定的报销准入标准，基于人人平等、优先考虑最需要的患者（即疾病严重者）和成本效益最大化的原则进行评估。满足《药品福利法案》的药品（消除烟瘾和自然疗法的非处方药除外）便可以进入医保药品目录[37]。

值得特别关注的是，瑞典的成本效益是从社会角度进行分析的。TLV收集与该药品有关的所有成本（药品成本、药品副作用成本等）与效益（对健康的有益作用、节省成本等）进行权衡，并经省议会、药品福利委员会与TLV共同审议后，再由TLV结合各利益相关方的意见做出接受或者拒绝药品纳入医保药品目录的决策。

若TLV做出拒绝的决策，药品企业可以通过降低价格或提交新证据的方式再次提出准入申请；TLV应在接到完整申请的120天内宣布决策，并将决策在TLV官网进行公示[37-39]。TLV也会对纳入报销目录的药品进行重新评估（由TLV做出修改报销和定价状态或从福利方案中完全删除的决定，且药品生产企业可以对TLV的决定进行上诉）[40]。

3.6 加拿大的HTA机构及其技术流程

在加拿大，HTA体系是协同管理和支持医保体系的关键组成部分，这一体系以国家层面的联邦卫生技术评估署（CADTH）和各省HTA机构为主体，还包括大学、科研院所以及基于医院的HTA机构等。CADTH是一个独立的非营利机构，前身是加拿大卫生技术评估协调办公室，与卫生行政部门有着紧密的联系，主要作用是为卫生决策者提供客观的决策证据支持。CADTH由代表联邦、省和地方（不含魁北克省）卫生部门的委员会进行管理，并协调各省HTA机构，避免或减少重复评估。CADTH的HTA部门主要开展非肿瘤药评估、肿瘤药评估、药物优化使用等三类药物评估（卫生技术评估等由卫生技术再评估负责）[41,42]。CADTH的HTA工作有助于加拿大的医保体系更好地平衡可获得性、成本效益和质量，以确保公众获得高质量的医疗服务。加拿大的医疗设备、器械等由卫生技术再评估进行，故不予本文中呈现。下面介绍加拿大HTA的技术流程。

加拿大HTA的评估流程主要包括三个重要环节：（1）议题设定。由联邦、省、地区卫生副部长任命的代表以及社会公众人员共13人组成的理事会负责确定CADTH的年度评估项目主题；（2）HTA小组专业评估。基于具体研究问题组建多学科研究团队，制定评估方案，收集研究所需要的数据与资料，撰写报告初稿；（3）专家委员会审议及推荐。由CADTH内外部组建的专家对报告初稿进行同行评审，项目评估结果传播[43]。

HTA小组专业评估的主要评估工作包括非肿瘤药物评估、肿瘤药物评估以及药物优化使用等三个方面，关注维度包括评估背景、临床需求、安全性、有效性、患者视角、经济性、管理融合性、合规性、伦理性以及环境影响等。评估过程包括评估准备、接受申请、咨询医生和病人团体、临床评审和经济学评审、专家委员会初审、推荐意见初稿公示、专家委员会终审以及最终推荐意见公布等八个主要环节，通常耗时一年到两年。为提高评估效率，CADTH等评估机构已研发并应用了快速技术评估模型，以将评估周期缩短至150天左右[41-45]。

CADTH基于循证证据进行评估，运用多维度决策分析（MCDA），关注药物的安全性、有效性和经济性。评审专家为各维度和指标分配权重，使用0至3的定量打分，并提供详细描述。这些评分结果在药品报销建议报告中反映，确保评估科学全面。CADTH的工作确保医保体系对新药物进行基于科学证据和多维度决策分析的全面评估。

4 各国经验带给我们的启示

HTA在我国医保体系已经有了一些应用，但仍处于发展阶段，且依旧存在局限性。在符合我国国情的基础之上，对以上国家的经验进行部分迁移学习可以为HTA在我国医保领域的进一步应用提供导向型思路。

4.1 我国HTA在医保体系的发展现状与局限性

HTA在我国医保体系中发挥着重要作用，支持医保制度改革措施和决策过程。自20世纪90年代起，多个学术机构建立HTA研究中心，推动理论和应用研究。2018年9月，国家卫健委设立了国家级HTA中心—国家药物和卫生技术综合评估中心，并联合国家儿童医学中心、国家癌症中心等建设分中心和评价基地,推动卫生技术评估工作的开展[46]。国家医疗保障局借助HTA提升医保治理能力，包括医保目录调整、医用耗材管理和扩大支付范围等方面[47]。

表1 各国医保体系中HTA应用现状的对比

首先，专家团队运用HTA原则，综合考虑药品的安全性、有效性和性价比，对年度药品目录进行调整。2018年，国家医保局在基本医保目录的更新流程中强化HTA的作用，并由专业机构提供高水平的卫生技术评估报告辅助医保目录的准入决策[48]。同年，我国首次基于HTA科学循证更新了国家医保药品报销目录（NRDL），其中包括17种抗癌药，平均降价达56.7%。国家医疗保障局还要求药企提供全面证据，参与价格谈判，形成“信封价”，标志着从定性评估向基于HTA的定量评估转变[49]。类似地，HTA也应用于基本医疗保险医用耗材管理。组织临床、医用耗材管理、医保管理、卫生技术评估和经济学等领域的专家，对符合申报条件的医用耗材进行评审。这涉及对创新产品和与现有品种相比有改进的产品进行多维度综合价值判断试点，为后续类似医用耗材的评审提供借鉴[50]。

总之，HTA在我国的医疗保险系统中发挥着关键作用，协助决策过程，评估卫生技术的有效性和成本效率，并支持医疗保险目录的动态调整。其多学科方法和基于证据的评估是我国持续的医保改革和医疗资源有效配置的重要技术工具。虽然我国在医保体系内已经开始应用HTA并取得一定的成效，但目前的应用仍面临一些局限性。

首先，我国的HTA体系尚未完全成熟，特别是在综合考虑经济、伦理和社会影响方面，方法论和评估体系需要进一步发展和完善，尤其是医用耗材方面，大多数仍然建立在委员会决议或专家意见的基础上，缺乏规范的评价指标[51]。其次，HTA的参与主体相对有限，多为政府和部分医疗机构，缺少相关利益方公开透明地参与，导致利益调整困难，同时也缺乏患者和广大公众的广泛参与。此外，HTA在地方层面的应用不足，导致评估结果可能不完全适应各地区的具体情况。同时，HTA应用于医疗保险领域也面临着价值取舍的问题，从国际经验看，各个国家应用HTA的领域不甚相同，有些国家专注于指南，有些国家专注于药物遴选与医用耗材；不同国家医保报销决策中的HTA侧重点也存在差异。就药物遴选部分来说，有些国家更关注疾病严重程度和药物疗效,也有些国家专注成本效益[52]；各国HTA技术流程中值得借鉴的点与内容占比也不同。还有，HTA在医疗决策中的实际影响力有待加强，其在体制机制建设上仍存在欠缺，一是缺乏有效的机制组织开展HTA研究，部门协调、工作流程优化、整合性证据开发等均为制约因素;二是由于制度性安排缺失，HTA的决策转化和应用机制尚未建立，致使其评估结果未能充分应用于医疗政策制定和资源分配[46]。三是HTA的独立性和专业性亟待提高，以提高评估的客观性和公信力。

4.2 对各国经验进行符合国情的学习借鉴

针对以上局限性，我国可以借鉴国际经验，结合国情，进一步发展和完善医保体系中HTA的方法论和评估体系。

4.2.1 临床效果与成本效益的并重。学习英国的HTA经验，强调在评估医疗技术时同时考虑临床效果和成本效益以及所对应的人群差异。英国利用QALY模型，有效衡量治疗效果与成本的关系，这一方法在NICE的HTA中发挥着关键作用。QALY结合了生命质量和寿命延长两方面，为不同医疗干预的成本效益提供客观依据。NICE使用QALY作为核心指标，优化医疗资源配置，实现公共卫生投资的最大化效益。在后疫情时代与老龄化压力并重的前提条件下，我国医疗资源相对有限，亟须科学的成本效益分析来助于提高评估药物、医疗技术、医用耗材等的性价比，进而提高资源的利用率、使用效率和公平性。此外，QALY模型在我国已经开始被用于卫生经济学评价中[54]，基于经济效益也是我国HTA评估计划发展的一环，这也在一定程度上说明了迁移学习QALY模型至我国HTA评估过程中的可行性。因而研究者认为，对于英国该方面的学习应是我国HTA对外借鉴的第一步。

4.2.2 综合评估方法的完善。我国可以借鉴瑞典在药物与医疗技术综合评估方面的先进方法，将临床效果、经济成本、伦理影响以及对社会的广泛影响等均纳入我们的评估体系中。鉴于我国庞大的人口基数和地区间经济差异的现实，全面考量医疗干预的多方面效果对于作出精确且公正的政策决策至关重要。为实现这一目标，首先要构建全流程的HTA组织管理路径，从政策上建立全方位的HTA医保决策转化机制[46]，明确“是什么”“为什么”“怎么做”“谁来做”；同时，技术的跟进也是尤为重要的，我们可以采用如“My Positive Health（MPH）”蜘蛛网可视化工具以及机器学习等高级技术手段，提高评估效率与精度，以实现在医疗保险领域更全面、综合的HTA[53]；人才与资源的投入也是十分重要的，要通过国家科研基金支持、专项财政拨款等形式为开展HTA活动提供充足的经费保障，也要加强多学科背景的专业评估人才队伍建设，提高国家层面上开展HTA的专业能力和水平[46]。此外，我国可以针对特定疾病负担和健康需求（如高血压、糖尿病、冠心病）等进行HTA，以节省资源、提高效率、积累经验。

4.2.3 多方参与和代表性的提升。鉴于我国的政府、医疗机构、患者群体、制药公司等各方利益相关者众多，学习德国和法国的模式，加强各利益相关方在医疗决策过程中的参与度，将可以更好地平衡各方利益，确保决策的广泛代表性和透明度，提高社会认可度和实施效果。在我国目前的国情下，可以依据不同地域的特点，建立区域性HTA委员会，让更多的利益相关方参与。

4.2.4 公私部门角色的平衡。参考加拿大的公私结合模式，我国可以优化公共和私人部门在医疗技术评估中的作用。这对于应对我国医疗保健系统的多样性和复杂性非常重要。明确各部门的职责和合作机制，可实现高效与公正的平衡，提高整体医疗水平。同时，我国可以鼓励私营部门参与医疗技术的研发和创新，以促进更多高质量医疗技术的引入。

4.2.5 地方层面的自主性和灵活性。借鉴加拿大省级HTA机构的实践，我国可以鼓励各地区根据自身特点制定医疗政策和评估标准，增强地方层面的自主性和针对性。由于我国地域广泛、医疗资源和需求分布不均，因地制宜的政策制定将更好地满足不同地区的实际需求，提高政策的实施效果。这也可以促进医疗资源的优化配置，更好地满足地方层面的健康需求。

4.2.6 独立性与专业性的结合。美国独立非营利机构如ICER的模式通过结合政府监管与专业机构的专业性，提高了HTA评估的客观性和公信力。我国可以通过建立独立的HTA机构或引入第三方评估机制，增加评估结果的科学性和公正性，提高社会信任度。这需要确保HTA机构的专业性和独立性，同时加强政府监管，以确保评估的客观性。

通过以上策略的实施，我国可以更有效地在医保体系中运用HTA，提升医疗服务的质量和效率，同时确保医疗资源的合理分配和医疗决策的科学性。这将有助于推动我国医疗保障事业发展，提高公众健康水平，增进民生福祉。