AI制药：行业方兴未艾应用端百花齐放

王柄根

今年8 月，人工智能（AI）制药初创企业英矽智能科技（上海）有限公司宣布，其通过生成式人工智能筛选靶点，并设计的抗特发性肺纤维化小分子候选药物INS018_055，已完成Ⅱ期临床试验首例患者给药。

消息一经发出，便引起了AI 制药行业的广泛关注。事实上，2022 年底，当ChatGPT 引发的人工智能浪潮席卷全球时，AI制药就被推向了新的风口。

所谓AI 制药即利用大数据、云计算等人工智能技术手段辅助药物发现、药物管理等药物研发的多个环节。长期以来，药物研发领域流传着“双十定律”，即从新药研发开始到最终获批上市需要平均耗时十年，投入成本约十亿美元。有专家认为，随着AI 参与到药物研发环节，“双十定律”或将打破。

传统的药物研发研发周期长、资金投入大、研发风险高，而AI 制药通过AI 技术赋能可以快速精准地确定靶点、筛选最佳化合物分子、预测药代动力学性质，可大幅缩短药物研发各环节所需周期、降低企业在研发新药时的成本投入，同时提高药物研发的成功率、降低新药研发风险，提升企业的投资回报率。

应用端百花齐放

中国“十四五”医药工业发展规划中指出要“坚持创新引领”，对医药工业创新研发提出进一步转型要求，在复杂的国际形势下，通过鼓励创新研发投入、AI先进技术赋能，调动制药领域创新的积极性和资本市场热度；AI技术的迭代推进了AI制药的发展进程，作为AI制药行业发展的根本，AI技术在制药流程中参与的环节越多、在各环节内渗透的程度越高，药物研发的效率也越高。

当前，AI制药应用端百花齐放。一方面，AI 正在构建诊疗新生态，从AI+设备、AI+临床全流程、AI+关键临床决策、AI+全生命周期健康管理多管齐下，从医疗需求出发结合AI 促进应用端精准落地。例如冠脉CTA 诊断，CT扫描后通过影像进行狭窄与斑块检测，并实现结构化报告自动生成，提高冠脉重建成功率和效率。AI 决策赛道可以通过AI 模型进行器官数字孪生，根据心功能计算模型模拟心脏在各种手术方案中对应的治疗效果以实现个性化治疗等。AI诊疗方向上，电子病历可以叠加AI模型实现初步诊断和临床诊疗信息结构化存储，这样可以提升医院导诊分流、信息记录存储的效率和诊断的准确率，为个性化医疗提供支持。

另一方面，AI 赋能创新药研发，促进新药研发降本增效。使用ML、DL 及生成式AI 及其他AI 技术，药企可以减少药物发现及开发所需的时间和资源，同时提高临床试验的成功率。今年Recursion与英伟达合作并获得5000万美元投资，英矽智能拟赴港上市，全球AI 医药市场保持高景气。

产业链布局梳理

药物研发分为临床前与临床后两大环节，目前AI 平台主要在临床前发挥其效用。临床前包括疾病机理研究、靶点发现、化合物筛选、ADMET预测等多个环节。

大数据时代，通过海量药化数据库针对特定靶点的药物进行设计、合成和优化相对较为成熟。靶点发现场景有巨大的市场想象空间，但较少AI 企业拥有新靶点和验证的能力，技术上有更多挑战。

临床阶段的AI 技术应用难度高，目前，临床阶段AI赋能的阶段较为有限，主要包括患者分层与招募、药物重定向及数据整合与分析。

AI 制药产业链上游涉及算力、算法和数据，主要分两大类：提供AI 技术的企业和提供生物技术的企业。

提供AI 技术的企业中，辅助制药的人工智能硬件设备包括服务器和芯片等。供应商包括英伟达、英特尔、AMD、天数智芯等企业。软件包括各类机器学习、深度学习以及其他人工智能算法，还有数据收集和处理平台、开源软件包以及云计算平台等辅助类软件。国内供应商包括华为云、腾讯云、阿里云、百度智能云等。

提供生物技术的企业包括提供CRO服务的企业和提供先进设备的企业。

提供CRO服务的企业为提供制药流程中不同阶段辅助服务的传统CRO 企业。国内主要CRO 企业包括药明康德、康龙化成、泰格医药、美迪西等。

提供先進设备的企业，则拥有制造冷冻电镜、自动化实验室等设备的高端技术。冷冻电镜拥有获得复杂靶标结构等功能，而自动化实验室能够实现AI 算法的快速迭代优化，是整个AI 制药的流程中用来提高效率的重要工具。当下，只有三家企业可以生产冷冻电镜，分别为赛默飞、日本电子和日立高新。

AI 制药产业链中游主要分为四大类：AI+biotech、AI+CRO、AI+SaaS 以及IT头部企业在AI制药产业中的布局。

AI+biotech：从药物本身的性质或治疗手段分类，从细分领域看，又可以分为三大类，即小分子药物、大分子药物、细胞和基因编辑疗法。

AI+CRO：通过人工智能的辅助，为客户更好地交付先导化合物或者PCC，再由药企进行后续的开发，或者合作推进药物管线。

AI+SaaS：为客户提供AI辅助药物开发平台，通过平台为企业赋能，帮助企业加速研发流程，节省成本与时间。

当前涉足上述领域的多为非上市企业，主要包括英矽智能、星药科技、宇道生物、华深智药、住友制药、沃时科技等。

IT头部企业借助对外投资、打造自有相关平台、提供算力及计算框架服务等参与其中。国内企业包含腾讯、华为、阿里巴巴、字节跳动等。

AI 制药产业链下游分为传统药企和CRO 企业。传统药企主要通过自建团队、对外投资、CRO及技术合作等方式进入AI 制药赛道。包括恒瑞医药、华东医药、复星药业等。

CRO们主要通过风险投资、建立内部算法团队、采用外部AI 技术、与AI 制药公司进行合作等方式切入该领域。包括药明康德、康龙化成、泰格医药、美迪西等。

需要指出的是，尽管以上、中、下游来区分，但本质上来说仍是不准确的，因为有些公司可能在多个环节中均有布局，所以很难指定具体属于上游还是中、下游。为了生存，在探索AI 制药商业模式的道路上，各公司的业务也变得错综复杂，Biotech选择售卖软件，CRO减少合作推进自研管线，SaaS 公司开始制药，逐渐演变成“混合型商业模式”。当下药物研发的多个环节对数据和AI 都有显著的需求，新技术的发展下，未来可能会慢慢融合，互惠共生。

图：中国AI 药物研发产业图谱

信息来源：各公司官网，民生证券研究院