遭遇这种儿童发病率最高的肿瘤，应该怎么办

李雁铭

急性淋巴细胞白血病（Acute lymphoblastic leukemia，ALL），是最常见的儿童恶性肿瘤。统计数据显示，中国儿童ALL的发病率为2.17/10万，是成人的3倍，其中1～4岁发病率最高。对于罹患ALL的儿童，临床上表现的症状往往是非特异性的，包括发热、贫血、肝脾淋巴结肿大、关节疼痛、皮肤/鼻/牙龈出血等，这些症状都与白血病细胞在患儿体内过度生长直接相关。

由于ALL的症状以非特异性为主，故较难第一时间明确诊断，很容易延误早期治疗—那么，我们应该怎么办呢？别急，下面我们就来聊聊这个问题。

一、儿童ALL的诊断

对于怀疑患有ALL的儿童，通常需要进行骨髓穿刺检查以明确诊断。另外，新确诊的ALL患儿还需要进行一系列的检查，以区分白血病的亚型、危险程度及是否有髓外侵犯等。

值得注意的是，ALL的危险程度并非一成不变，医生会根据患儿对治疗的反应调整ALL的危险分级，从而进行分层治疗。例如，有的患儿刚诊断时被评为“标危”，经过一个或多个化疗疗程后可能调整为“中危或高危”。

二、儿童ALL的治疗

目前，针对儿童ALL的治疗业内已经形成共识：首推化疗，即通过药物作用阻止肿瘤细胞生长、分裂，达到抗肿瘤的目的。常见的儿童ALL化疗药物包括：甲氨蝶呤、长春新碱、柔红霉素、门冬酰胺酶、巯嘌呤、阿糖胞苷、环磷酰胺等。

这里需要介绍一下“化疗方案”的概念。我们常说的“化疗方案”，通常指在设定的时间段内，给予患者特定数量化疗药物的用药方法。期间，患者可能只接受一种药物治疗，也可能同时接受多种化疗药物治疗；另外，同一药物在不同治疗阶段中的用法用量也可能不同。

医生会根据疾病分型和危险程度为患儿选择最合适的治疗方案—但是，大体上说，儿童ALL的治疗遵循着标准的流程：分阶段开展诱导、巩固/强化及维持治疗，总疗程约2～2.5年。每个治疗阶段都有不同的目标，具体来说：

（1）诱导阶段：这是抗白血病治疗最激烈的阶段，目的是大量杀死血液中的肿瘤细胞。诱导阶段治疗完成后，通常需要对患儿体内残留的癌细胞进行检测—检测到的量越少，治疗的结果越好。

（2）鞏固/强化阶段：正如字面意思所示，这一阶段重在巩固前期的治疗成果，同时继续杀死体内残留的肿瘤细胞。

（3）维持治疗阶段：这一阶段的目标是防止白血病细胞重新增殖，故持续时间也最长，可长达数年，最终实现治愈。

经过国内外儿童白血病领域专家的共同努力，目前已形成规范化的儿童ALL多药联合方案。尽管基于患者疾病分型、危险程度等形成的治疗方案十分复杂，治疗时间也很长，但这一切都是值得的。当前，儿童ALL的5年生存率接近85%；大多数患儿的疾病可以治愈。

然而，情况也并非总如此乐观，仍有少数患者疾病会复发，或出现严重的药物不良反应，导致生存率和生活质量降低。化疗耐药及毒性作用可能是造成上述情况的部分原因。化疗药物在杀死肿瘤细胞的同时，也会攻击人体内其他快速分裂的细胞，如头发、口腔黏膜、肠道组织中的细胞，导致脱发、口腔溃疡、恶心、呕吐等症状。虽然这些症状在化疗结束后可逐渐消退，头发也会重新长出来，但为做到有效预防，还应提前开始对症支持治疗。适宜的对症支持治疗可以预防和控制相关毒性作用，帮助患儿度过这一难关。

儿童是世界的未来。相信随着科学研究的深入以及社会关注度的增加，ALL这种最好发于儿童的恶性肿瘤的诊疗将会进一步完善，让每一位患儿都能拥抱更加美好的未来。

相关链接：儿童ALL可以用靶向药物治疗吗？

为提高疗效，同时减少或控制药物的不良反应，国内外儿童白血病研究者在ALL的诊治方面开展了大量的工作以优化诊疗方案。近年来，靶向药物为儿童ALL的治疗提供了更多的选择。通俗来讲，靶向治疗是针对性地瞄准某一个“治疗靶位”发挥作用，可以最大程度地减少对正常组织细胞的伤害。因此，理论上来讲，对于符合适应证的患者，靶向疗法相比传统化疗的毒性反应可能更少。然而，并不是每一位患儿都适合靶向疗法——需要首先检测患儿体内是否存在这些“靶标”，再判断是否应用。此外，部分新型靶向药物存在上市时间短、远期疗效不明确、儿童应用较少、价格高昂等问题，亟待进一步研究。