加拿大卫生技术评估在医保领域应用的经验与启示*

陈雅静,应晓华,唐雪,郭佳瑜

(复旦大学公共卫生学院,上海 200032)

1 背景

国际经验表明,HTA在医疗技术准入与管理、价格制定和药品及耗材报销目录等方面发挥了有效的证据支撑作用[2]。加拿大作为HTA领域内的翘楚,其HTA体系为1个国家级+多个省级HTA机构。不同于欧洲国家,加拿大医疗保险体系是分权的,由13个独立的省和地区的医疗保险计划组成。省和地区政府负责为居民和组织提供卫生服务,而为居民提供医疗保险的计划是基于联邦政府制定的准则,并由省或地区政府提供资金支持和管理[3,4]。目前,加拿大已有25个以上的组织在全国范围内积极开展HTA,并将HTA作为研究工具来支持循证决策,形成了完整的证据评审与决策实践互动链条。HTA已被用于为医疗技术是否准入、医保报销、患者转诊、外科手术技术、临床操作指南、医疗经营机构管理的决策提供依据[5,6],在借助卫生技术评估结果进行医保决策方面积累了一定经验。

医疗保险支付是深化医改,调节医疗服务行为、引导资源合理配置重要杠杆。在我国基本医疗保险制度由规模扩展向高质量、精细化方向转型发展的关键时期,将卫生技术评估引入我国医疗保险管理中,一方面有助于控制成本、提高卫生资源利用效率,另一方面有利于健全医保治理与决策体制机制,助力医保制度改革。基于此,本研究以加拿大为例,从机构职能、评估范围、成果应用于卫生决策情况三个方面总结了HTA在医保决策应用方面的经验,分析HTA在医保决策应用中存在的主要问题,并提出进一步发展的建议,以期为我国在医保决策中更好地发挥HTA的作用提供科学依据。

2 研究方法

研究于2022年6月系统梳理了加拿大卫生技术评估的相关文献,并根据应用领域将资料分类。搜索策略使用“卫生技术评估”,HTA,"Biomedical Technology Assessment","Health Technology Assessment"等关键词在知网、万方、PubMed等数据库,以及利用Google搜索引擎与百度搜索引擎采集数据。此外,系统地提取了加拿大药物和卫生技术局(Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health,CADTH)以及国际卫生技术评估机构(The International Network of Agencies for Health Technology Assessment,INAHTA)的官方网站信息。INAHTA是一个由53个HTA机构组成的网络,支持影响全球33个国家超过10亿人的卫生系统决策。

3 加拿大HTA在医保政策决策应用中的经验

3.1 HTA应用于医保决策的部门和职能

加拿大的卫生评估机构包括国家级卫生评估机构、省级卫生评估机构、学术联盟以及基于医院的卫生评估机构等。其中,国家主要提供财政支持,州或省级卫生系统和医疗机构对医疗技术的准入与否及报销具有决策权。HTA 在国家、省级、机构多个层面设立并同时开展(见图1)。加拿大药物和卫生技术局(Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health,CADTH)作为国家级HTA机构具有独立与非营利性质,其工作范畴包括卫生技术评估、统一药物评审(Common Drug Review,CDR)和加拿大最佳药物处方及应用服务,主要负责为联邦/省/地区(不包括魁北克省)的卫生决策者提供客观的证据支持,并促使其采用最佳卫生技术[7-9]。CADTH作为国家级HTA机构,其职能包括提供药物、医疗、诊断试剂、牙科、手术的设备及操作的技术评估;传播和鼓励使用卫生技术评估结果;发展卫生技评估方法学,制订卫生技术评估指南;与外国卫生技术评估机构合作,协调各省卫生技术评估机构,减少重复评估;开展新兴卫生技术的甄别等,为医疗保健系统的决策者提供循证卫生技术信息、建议以及推荐。地区层面的HTA机构包括魁北克省国家卓越和社会服务机构、多伦多卫生经济与技术评估协作组织、安大略省卫生技术咨询委员会和药物咨询秘书处等,主要为卫生部门以及医疗卫生系统的决策者提供建议。机构层面的HTA机构,如加拿大魁北克麦吉尔大学卫生技术评估中心,其形式和方法各具特色,以学术需要或医院运营管理使用为目的,对省(地区)卫生技术评估起到支持和补充作用。

图1 加拿大HTA应用于医保决策的部门和职能

3.2 HTA的证据生产、评价与应用

加拿大各省自主管理药品报销计划,对药品进行独立评审,制定本省的药品报销目录。首先,制药企业向统一药物评审机构提交完整的申请材料,随后药物评审机构的临床与药物经济学专家评审材料并作出反馈。其次,加拿大专业药物咨询委员根据专家评审意见,对各省药品报销计划决策部门是否将相关药品纳入报销,给予推荐意见。最后,由各省药品报销计划决策部分根据推荐意见制定本省报销目录[10]。其中,药品评价的结果包括无条件纳入药品报销目录、有条件纳入药品报销目录和不建议纳入药品报销目录三类。安大略省药品报销计划作为公共药物计划中最全面的一项,在省卫生与长期护理部(Ministry of Health and Long-Term Care,MOHLTC)以及社区与社会服务部的资助下,报销范围涵盖3200余种处方药[11]。

省级层面的非药物卫生技术评估是由安大略省卫生技术咨询委员会(the Ontario Health Technology Advisory Committee,OHTAC)开展并做出卫生政策推荐。药物咨询秘书处收集并以卫生技术政策评估的形式向OHTAC提交非药物卫生技术资助的请求;OHTAC审查卫生技术政策评估后,在证据充分的情况下可直接做出推荐(即接受或拒绝该请求),若证据不足,进一步要求收集主要数据,以便委员会就该技术在省内的使用提出建议,并可能要求完成现场评估以获取此信息。其中,学术机构负责设计实用的临床研究,来进一步收集与该技术有关的临床、经济、患者相关和/或组织影响相关的结果数据。制定和实施临床研究方案则由招募的来自省内临床和学术中心的多学科团队进行[12]。

医院卫生技术评估工作多以委员会的形式开展,参与评估人员包括卫生经济学家、医院管理者、医生以及患者,评估的证据除了国家或省级所需要的之外,还需要对基础设施、人员、专业知识水平、患者数以及地方特色等组织因素进行仔细审查。而医院和国家及省市卫生部门的资金支持,也促进了医院卫生技术评估的发展。加拿大的大型医院或医疗联盟中有数量较多的医院卫生技术评估项目,如麦吉尔大学健康中心建立的以医院为基础的HTA计划,即技术评估部,其任务是协助医院管理人员评估技术并制定政策建议[13]。

临床中新的卫生技术评估则由具备多元化知识的内部治理结构的循证决策支持程序(Evidence Decision Support Program,EDSP)结合研究证据信息与当地经营管理信息为决策者提供证据。为了优先资助或购买有竞争力的新技术,EDSP基于健康受益、服务提供、战略协调、创新和财政等标准指标审查申请的实用性,并由研究员、采购员外科医生、手术管理者、金融分析师以及患者护理者组成的咨询委员会管理评估过程并对外科执行委员会提出需后续进一步技术评估的决策建议[14]。

在此次研究中,显微手术治疗脑胶质瘤的效果比传统开放性手术要好,除了能够获得较好的治疗有效率,显效的患者数量也比较多,在此次研究中我们将有效和显效计入总有效率之中,对其进行了统计分析,结果显示,总有效率为,对照组是85.37%,观察组是97.56%。两组的有效率对比存在统计学差异性。说明显微手术对脑胶质瘤的效果比较突出,患者的病灶清楚率较高,术后患者脑内残留瘤体少。

3.3 HTA相关决策流程

HTA的评估流程主要包括三个重要环节:1)议题设定。由联邦、省、地区卫生副部长任命的代表以及社会公众人员共13人组成的理事会负责确定CADTH的年度评估项目主题;2)HTA小组专业评估。基于具体研究问题组建多学科研究团队,制定评估方案,收集研究所需要的数据与资料,撰写报告初稿;3)专家委员会审议及推荐。由CADTH内外部组建的专家对报告初稿进行同行评审,项目评估结果传播。

此外,CADTH也会委托合作机构,例如麦克马斯特大学卫生技术评估卓越网完成具体某项卫生技术的评估,评估主要包括识别与优化问题、确定评估方案、证据检索、证据整合、撰写报告以及同行评议六个流程[15](见图2)。一般,CADTH咨询委员会与来自各个省和地区的利益相关方代表共同确定与政策相关的问题。主题确定后会制定一个解答所研究的问题并明确HTA项目流程的方案。基于主题细化阶段所确定的信息,将会由信息专家制定检索策略以识别并系统地检索所需要的信息。然后使用标准化地格式筛选文献并提取数据,并将文献综述中所收集到的信息以文体叙述的方式呈现。最后,该报告由学术研究人员和进行技术评估的制造商进行一系列的评审。通常,CADTA成员以及临床专家会参与评审,以提出建议来确保证据清晰准确的呈现。一旦报告最终定稿并获得批准后,将会被返回至CADTA,由CADTH传达信息并将其提供给国家决策机构。

图2 加拿大CADTH的卫生技术评估过程

4 HTA在我国医保决策应用模式中存在的问题

4.1 药品评审方面的问题

我国目前在药品评审方面存在一些问题,如缺乏公开透明的评审机制,以及评审过程的效率低下。具体表现为,我国未对药品生产企业的申报材料和评审专家的审核依据及意见等进行公示[16];缺少多方利益相关者参加HTA的协商会议,如患者、普通公众、医药企业等;未建立专门用于传播HTA结果的网站;缺乏系统化、规范化的HTA人员构成、部门协调以及工作流程等[17]。此外,虽然有相关部门负责基本药物的遴选工作,但缺乏专门的工作小组负责审查HTA资料、实施评估、价格谈判、制定和更新指南、组织沟通协调会议、教育培训等工作[18]。

4.2 医用耗材评审方面的问题

在医用耗材方面,我国的HTA实践大多数仍然建立在委员会决议或专家意见的基础上,缺乏规范的评价指标[19]。并且在新技术的引进方面,未能在新技术准入过程中真正地将HTA方法与理念应用其中[20]。此外,我国尚未发布针对耗材的卫生技术评估指南,使得高值医用耗材的市场准入及医保报销政策制定等方面的HTA相关证据提交要求,既无统一标准也未明确具体作用[21,22]。

5 加拿大HTA应用于医保决策对我国的启示

近年来,我国基本药物政策不断强调循证决策依据、突出临床价值,而在药物经济学评价、评审的及时性和透明性方面,基本医疗保险药品遴选和新药注册评审有待进一步完善。在医院,医用耗材的管理随着大量新材料和高值医用耗材的使用而成为管理的重难点,如若管理不当会使患者的经济负担有所增加并导致医院成本效益失调。因此,迫切需要相关管理部门建立基本药物科学遴选体系,发挥HTA在医用耗材管理中的作用,制定系统的证据收集与应用机制。

5.1 增强评审的透明性与及时性,重视利益相关者参与

为了提高药品评审的效率和透明度,并确保仅根据科学证据向公众提供有效的医疗产品和服务,我们可以从加拿大的HTA模式中汲取经验。

首先,确保评审过程公开透明。加拿大的CADTH模式强调了HTA评估过程的公开透明性。它要求评估技术或服务的选择、评估执行过程和将评估结果应用于报销决策这三个方面都要做到公开透明。与此相反,我国虽然公开了药品评审调节、评审时限、办事程序,但未能公开药品评审过程中的有关记录与细节。为此,我国可以学习CADTH模式,通过公开药品评审过程的记录和细节,并允许利益相关者查询,以增加透明度。这将有助于防止不符合基本药品条件的药品进入基本药品目录,并有助于控制药品费用。

其次,提高评审效率。加拿大的CADTH模式也展示了如何提高评审效率。例如,加拿大的CDR理事会在药品评审中采取了一系列措施,如10个工作日完成资料分析,20个工作日完成评审报告,并通过远程电子会议方式进行沟通与协作。为此,我国可以借鉴这种方法,通过设定明确的时间限制并采用现代通讯工具来提高评审过程的效率。

最后,重视利益相关者的参与。在CADTH模式中,评估过程涉及医疗保健专业人士、患者权益组织、医疗技术公司以及其他有影响力的主体的参与,以确保评估过程的公开、透明和一致。为此,我国在进行HTA评估时,也应积极鼓励和整合不同利益相关者的参与,以保证评估的全面性和公正性。

5.2 制定我国HTA指南,提高评估质量

HTA在医保政策中实现决策转化需要国家的重视与支持,例如,HTA报告在指南实践中得到真正的使用、HTA在有关部门中被确定为规定流程、HTA得到立法保证等。

首先,制定卫生技术评估指南。加拿大CADTH开发与实施的卫生技术评估指南,因其严谨、科学、可信,已成为加拿大境内机构以及研究人员开展HTA所需要遵守的原则。当前,虽然我国药学会发布了2011和2019年版《中国药物经济学评价指南》,但是没有包含官方指定主体,指南的执行力度也不够[23]。为此,我国可考虑由国家卫生健康委、国家医保局、财政部等有关部门在综合卫生、医保、企业和社会各方意见后联合发布指南,明确HTA的资料要求、评估流程、纳排标准等细则,提供模板统一研究报告与质量评估,并将指南作为HTA质量评价标准强制执行,保证HTA研究的规范与高效。

其次,修订卫生技术评估指南。加拿大会随着评估方法的改进与局限性在应用过程中的显现,及时修订卫生技术评估指南内容。为此,我国可以通过持续更新与完善卫生技术评估指南内容,得到其他HTA机构的认可,进而规范和促进HTA活动在全国范围内的统一。

5.3 完善我国HTA体系,加强国际合作与人才培养

为了完善以卫生技术评估为基础的决策机制与制度,协调利益相关方在卫生技术评估过程中的参与,并通过确保评估过程的公开与透明来保证HTA报告的相对全面性、严谨性与独立性。我们可借鉴加拿大经验。

首先,完善HTA体系。加拿大拥有全国统一的药物评审制度,各省药品报销计划决策部门在参考CDR推荐意见的基础上,自行制定本省的药品报销目录,以缩小了区域间报销计划的差异。我国虽然已成立了国家药物与卫生技术综合评价中心,但在优化工作流程、整合证据、部门协调等方面存在不足。为此,我国可借鉴此做法,成立专门的基本药物卫生经济工作组负责HTA资料审查、价格谈判、评估开展等工作,并与地方研究机构、高等院校等科研单位形成HTA全国网络体系。

其次,加强国际合作。从加拿大的经验来看,CADTH建立卫生技术分析交流网络以共享知识、信息。因此,为了进一步提升卫生技术评估报告的科学性,减少不必要的重复,我国可积极与国际卫生技术评估机构网络(International Network of Agencies for Health Technology Assessment,INAHTA)、亚太卫生技术评估等国际组织开展合作,交流各国技术评估的经验,共享信息资源。

最后,强化人才培养。加拿大的CADTH模式基于评估项目的性质组成技术评估的多学科团队,成为保证卫生技术评估报告质量的重要一环。相较于HTA成熟的国家,我国HTA领域虽然陆续涌入了循证医学、卫生经济学等相关领域的人才,但具备HTA专业背景的人才数量有限。一方面,需要评估机构对有关人员的HTA流程与技术方面进行培训确保HTA的准确性[17],另一方面,需要在科研机构和高等院校教育、人才培训、人才引进等方面制定长期人才队伍建设方案。

6 结语

加拿大应用HTA进行基本药物准入和医用耗材管理的经验对我国扩大HTA 应用有重要的借鉴意义。本文通过对加拿大HTA工具在基本药物和卫生技术评审中的应用进行梳理,结合我国在基本药物目录优化、医用耗材管理等方面的现实需求,从规范流程、程序优化、制度建设等方面提出建议,以期为我国在医保决策中更好地发挥HTA的作用提供参考。