膀胱癌病人自我报告结局评估工具研究进展

谢雨晴,王 俊,江 荷,吉学碧,王海峰

昆明医科大学第二附属医院,云南省泌尿外科研究所,云南 650101

膀胱癌是男性生殖系统常见的恶性肿瘤,全球每年新增约55万例膀胱癌病人,我国膀胱癌病人居世界第2位,发病率和死亡率逐年上升[1- 2]。随着医疗技术的不断发展,膀胱癌病人的生存率得到了极大的提高,但膀胱癌带来的一系列危害不容低估,不仅严重影响病人的身体、心理和社会健康,而且给病人家属造成巨大的经济负担。因此,对膀胱癌病人的症状管理及生命质量监测显得尤为重要。如何全面掌握膀胱癌病人的病情进展和治疗效果是一个亟待解决的问题。传统的检测报告和并发症的发生情况不能全面、有效地评估膀胱癌病人的病情变化,有必要使用客观评估指标来整合病人的主观资料。因此,选择合适的病人自我报告结局(patient-reported outcomes,PROs)评估工具至关重要。目前,国外已有多种适用于膀胱癌病人的PROs评估工具[3-4],现对国内外膀胱癌病人PROs评估工具进行综述,旨在为我国膀胱癌病人的特异质PROs评估工具研制、病人的症状管理和临床决策提供参考。

1 PROs及其评估工具概述

PROs指病人对于自身健康状况的评估,PROs于1980年后进入临床成为病人临床结局报告的评价指标[5],1990年开始应用于癌症药物相关方面的研究,随着研究的广泛开展在医学界备受重视[6-7]。2006年,美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration,FDA)对其进行标准化定义:直接来自病人对自身健康状况、功能状态以及治疗感受的评价,不包括医护人员及其他任何人员的解释[8]。主要通过访谈、口述、问卷调查等方式评估病人的功能状态、疾病症状、健康相关生活质量(Health-Related Quality of Life,HRQOL)、心理感受、疗效的满意度和病人依从性等[9-11]。国内外对于PROs的研究主要集中在癌症和慢性病方面,在糖尿病、高血压、胰腺癌、乳腺癌等方面取得很大的进展。基于PROs信息主要是通过PROs量表收集,主要分为用于一般人群及疾病的普适性量表和用于特定疾病及人群的特异性量表两类[12]。

2 膀胱癌病人PROs评估工具

2.1 普适性PROs量表

2.1.1 简明健康状况调查量表(36-Item Short-Form Health Survey,SF-36)

SF-36由Ware等[13]于1992年研制,包括身体功能、社会功能、身体疼痛、心理健康、角色活动、精力、总体健康状况、情感职能8个维度,共36个条目。各维度评分为0～100分,得分越高,表明病人的生活质量越高。Brazier等[14]研究显示,SF-36具有较高的信度、效度,量表Cronbach′s α系数>0.85,可靠性系数均>0.75。有研究应用SF-36评估证实经尿道膀胱肿瘤切除术治疗浅表性膀胱癌的疗效和安全性[15]。Satkunasivam等[16]应用SF-36对行机器人体内原位新膀胱手术病人进行评估,发现该术式能够提高病人的生活质量,但该量表评估比较耗时。因此,有学者研制了健康调查12条简表(the 12-Item Short-Form Health Survey,SF-12)[17],但两者的测量结果都不是基于人群偏好的评分。鉴于此,叶子平等[18]研制了六维健康状态分类系统(the Six-Dimensional Health State Short Form,SF-6D)。由于SF-36具有较高的信度、效度和可行性,其汉化版在我国癌症病人生活质量评估中得到了广泛应用。

2.1.2 欧洲癌症研究和治疗组织研制的生命质量核心测定量表(European Organization for Research on Treatment of Cancer,the Quality of Life Questionnaire,EORTC QLQ-C30)

EORTC QLQ-C30是欧洲癌症研究与治疗组织于1986年研制的生命质量测定核心量表,该量表适用于所有癌症病人生命质量的测量,包含15个项目量表,其中5个功能量表(身体、角色、认知、情感和社交)、3个症状量表(疲劳、疼痛、恶心和呕吐)、1个全球健康和生活质量量表及6个单项症状测量量表(呼吸困难、食欲减退、睡眠障碍、便秘、腹泻、疾病治疗相关的经济问题),共30个条目[19]。该量表大部分条目采用Likert 4级评分法,1分表示“没有”,4分表示“非常多”,所有量表和项目得分均线性转换为0～100分,得分越低,表示症状水平越低,生活质量越高[19-20]。多项研究表明,EORTC QLQ-C30具有较强的实用性和信效度,被翻译为各国语言并广泛用于癌症研究中[21-24]。我国学者万崇华等[21]1997年完成了该量表的汉化,并对其信效度进行验证,其信度和重测系数均>0.70。该量表也被较好地运用于膀胱癌的研究中,周红芳等[25]用EORTC QLQ-C30对行Robocare全程护理干预的非肌层浸润性膀胱癌病人进行评估,发现Robocare全程护理干预可以提高病人的生活质量及对护理的满意度。刘晟骅等[26]采用EORTC QLQ-C30对行单侧输尿管皮肤造口术的病人进行评估,发现与双侧输尿管皮肤造口术病人相比降低了护理成本和并发症的发生率。该量表的局限性在于条目多,评估较为复杂,使用时需要耗费一定的时间和精力。

2.2 特异性PROs量表

2.2.1 膀胱癌治疗功能评价体系量表(Function Assessment of Cancer Therapy-Bladder,FACT-BL)

FACT-BL由测量癌症病人生活质量一般模块(Functional Assessment of Cancer Therapy:General,FACT-G)与膀胱癌特异性模块(Bladder Cancer Specific Scale,BSS)组成。FACT-G由美国西北大学转归研究与教育中心的Cella等研制,目前广泛使用的是第4版,并被翻译成30多种语言,包括生理状况(7个条目)、社会/家庭状况(7个条目)、情感状况(6个条目)、功能状况(7个条目)4个维度,共27个条目,每个条目釆用Likert 5级评分法,按0～4分计分,总分为108分[20,27-29];BSS由美国西北大学研制的慢性病治疗功能评估(the Functional Assessment of Chronici Ilness Therapy,FACIT)测量系统演化而来,包括控尿、性功能和尿流改道等方面,共计12个条目,采用Likert 5级评分法,按0～4分计分,总分为48分;FACT-BL总分为FACT-G得分与FACT-G得分之和,总分为0～156分,得分越高表明生活质量越高[20,28,30]。Degboe等[31]对182例晚期尿路上皮癌(UC)病人进行调查,并验证其心理测量学特征,具有较好的一致性和稳定性,量表Cronbachs′α系数为0.66～0.85,重测信度>0.70。Miyake等[32]对行光动力诊断辅助整体经尿道膀胱肿瘤切除术治疗非肌层浸润性膀胱癌病人的研究表明,进行该术式的病人具有较高的生活质量。农健[33]对行腹腔镜根治性膀胱切除术+回肠通道术治疗肌层浸润性膀胱癌病人的研究发现,该疗法具有较好的疗效及安全性。我国学者万崇华等[34]验证了FACT-G汉化版具有较好的信效度,FACT-BL的信效度还没得到具体验证,研究者应结合具体研究情况检验其信效度并使用。

2.2.2 膀胱癌病人生活质量测定量表(Quality of Life Instruments for Cancer Patients-Bladder Cancer,QLICP-BL)

QLICP-BL由膀胱癌病人生命质量共性模块与膀胱癌病人生命质量特异模块两部分组成。膀胱癌病人生命质量共性模块由万崇华等[35]根据我国国情研制。该量表包括4个维度,共32个条目,内容包括躯体功能(食欲、睡眠、性、娱乐、家务、日常生活、独立性)、心理功能(抑郁、心境恶劣、焦虑、障碍、担心健康、自卑、孤独、恐惧、家庭负担)、社会功能(注意力、记忆、信念、家庭支持、朋友支持、家庭角色、医疗保障、共性症状)和副作用(经济困难、社会地位、恶心呕吐、脱发、口腔溃疡、腹泻、疼痛、体重变化、疲劳);各条目均采用 Likert 5级评分法,按1～5分计分,各维度项目得分相加为总分。该量表的重测信度>0.85,具有较好的一致性和稳定性[36-37]。膀胱癌病人生命质量特异模块由刘建平[38]研制,包括尿路症状、躯体症状、心理状况、性生活方面问题及尿管使用方面问题共27个条目,采用Likert 5级评分法,按1～5分计分。QLICP-BL得分为膀胱癌病人生命质量共性模块与膀胱癌病人生命质量特异模块得分之和,经过检验具有较好的信效度和反应度,得分越高表示生活质量越高。QLICP-BL适合我国国情并具有较好的文化适应性,不足之处在于其对膀胱癌的疾病特征评估较局限,尚未被广泛用于我国的膀胱癌研究中,研究者应结合临床实际进一步探索将其发展完善并运用于我国膀胱癌治疗研究中。

2.2.3 膀胱癌指数(Bladder Cancer Index,BCI)

BCI由密歇根大学医学中心研制,包括泌尿、肠道和性健康3个领域,共34个条目,每个领域包括功能和烦恼2个子领域,采用Likert 4级评分法,所有领域得分标准化为0～100分,得分越高,表明病人生活质量越好[39]。近年来,BCI备受各国青睐,广泛用于膀胱癌病人的健康自我结局报告评估中,被翻译为匈牙利语、西班牙语、法语、荷兰语和阿拉伯语等,每个版本的信效度均得到了验证[40]。日本将该量表翻译为日语并对其进行验证,显示内部一致性较好,除了肠道领域Cronbachs′s α系数较低(0.64)外,所有领域的Cronbachs′s α系数均较高(0.78～0.93),并用其有效评估了接受经尿道手术或根治性膀胱切除术的膀胱癌病人的术后症状负担[41]。有研究表明,用BCI对行机器人辅助根治性膀胱切除术病人进行评估发现,BCI是一种具有高特异性、可靠且反应灵敏的膀胱癌PROs评估工具,可检测膀胱癌病人不同疾病阶段和治疗方式之间的HRQOL结果差异[42]。因此,可以借鉴并将其汉化引入到未来的临床研究中,以便更好地评估我国膀胱癌病人的生活质量。

2.2.4 膀胱效用症状量表(the Bladder Utility Symptom Scale,BUSS)

BUSS由Perlis等[43]基于膀胱癌HRQOL概念框架于2018年创建,该量表由膀胱癌特定领域(泌尿、性和肠道问题)和一般领域(悲伤、疲劳、疼痛、身体形象、对他人的负担、信任)共8个领域10个问题和一个全球HRQOL视觉模拟量表组成。经过检验具有较好的信效度,重测信度为0.79,95%置信区间为0.68～0.87。BUSS与FACT-BL和欧洲五维健康量表(EQ-5D-3L)具有高度相关性。BUSS视觉模拟量表条目与SF-36的身体和心理健康成分总分密切相关[43]。Chung等[44]通过使用该量表对加拿大1 126例膀胱癌病人研究发现,膀胱癌病人未满足的支持性护理需求和生活质量在癌症轨迹和疾病组之间存在差异,未来我们应集中为膀胱癌病人开发量身定制的医疗、护理计划,以满足膀胱癌病人的需求。BUSS是目前较为完善的可用于测量所有膀胱癌病人的整体健康相关生活质量(HRQOL)的量表,它的问题条目设置简单、清晰、有条理,利于病人快速准确地完成问卷调查,该量表尚未被引入国内,研究者应进一步探索其价值、将其汉化并运用于我国膀胱癌临床护理研究中。

3 小结

目前,膀胱癌病人PROs评估工具的应用价值在国际上已被明确,国外学者已研制多种规范的膀胱癌病人报告结局工具,并且广泛用于病人PROs的临床实践中。我国使用的大部分是跨文化调适量表,尚无一个全面、规范的本土化量表。鉴于此,对我国的膀胱癌病人PROs评估工具提出以下建议:1)我国的PROs评估工具研究起步晚,发展慢,研究者应根据我国国情和文化环境研制适合的本土化膀胱癌病人报告结局工具,通过科学的信效度检验形成具有我国文化特色的高质量、特异性和规范化的PROs评估工具。2)临床医务工作者对PROs评估工具关注度不高,应根据病人的真实需求,推广其在临床实践中的应用,提高泌尿外科医务人员对PROs评估工具关注度和规范化临床应用技能。3)我国尚未形成适合当代医疗发展的病人PROs电子信息平台,研究者应结合科学与网络信息技术积极开展研究,构建适宜的病人PROs信息平台,对膀胱癌病人进行动态监测和实时评估。4)积极开展临床实践,在日常护理过程中运用膀胱癌病人PROs量表对病人进行评估,根据病人真实需求,帮助其解决具体问题,提高生活质量,进一步推动临床医疗护理决策的科学发展。