常兴
我出生于20世纪70年代。那时,苹果公司刚推出了第一代产品Apple?1;基因治疗的概念刚刚被提出。在过去的几十年时间里,因为基因编辑技术取得了快速的发展,其他传递或修复基因的方法激增,所以允许研究人员对基因组进行更加精确的“剪切和粘贴”,就像初学电脑时试着按“Ctrl+x”和“Ctrl+v”一样,我们手里握着的是基因组的“鼠标”和“键盘”。
现在我常常听到学生说“生化环材是四大天坑专业”,觉得这些专业“一掉进去就难以爬出来”。实际上,在我那个年代,即使是北大生物学专业毕业的学生,在国内也没有太多合适的岗位。
于是我远赴美国进修,在那里,我感受到了国内外科研条件以及人们思维方式、学习方式的迥异。出国后的第一堂课,老师就把讲义都打印出来让有需要的同学取用,而不是让我们花时间在记笔记上。
这一段在国外求学的经历让我的视野变得更加开阔,也让我与后来的工作结下了不解之缘。当时参与的公益项目之一是面对面为杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)患者提供协助。DMD是最常见的致死性遗传病之一,大约每3500—5000个新生男性中会出现一个DMD患者。患者在3—5岁时开始表现出步态、跑跳的异常,并出现进行性肌肉萎缩症状,不经干预的话,到20多岁就会去世。
在人们的印象中,科研人员容易纸上谈兵,绝大多数做科研的人根本没有见过自己研究方向的病人。直到你真的接觸这些病人时,才能理解自己做的事情到底有多重要。回国后,我和团队受到免疫细胞发育机制的启发,开发了新的研究和基因治疗工具。我们已证实,利用我们自主研发的AID碱基编辑器,能够分别在病人来源的iPSC(诱导性多能干细胞)和小鼠模型中治疗DMD。论文和相关实验结果发表后不久,我的邮箱里涌进了非常多国内患者家长的邮件,他们很快关注到了我们的研究进展,喜悦地表示我们的研究为DMD等罕见病的治疗带来了希望。
基因治疗虽然听起来离大众很遥远,但它能从源头上治疗疾病。随着这种治疗方法的应用和推广,人类的寿命也会越来越长。
也许就在能预见的时间里,人类可以轻松地到100岁。而在延长的人生尺度里,风险和挑战势必会增加,但就像当时什么都看着新鲜的“70后”,能够成为第一批接触计算机、基因治疗的人;年轻的你们也会成为第一批掌握人工智能甚至更新鲜事物的人。只要你们拥有持续的好奇心和学习力,你们可以随时开始学习想学习的技能,做想做的事。
整理:心 宝 夏 堇