美国FDA批准Voxzogo（vosoritide）用于儿童治疗软骨发育不全

美国FDA于2021年11月19日批准拜玛林制药公司（BioMarin）的新药Voxzogo（vosoritide，伏索利肽，CAS登记号1480724‑61‑5）注射剂用于5岁及以上年龄儿童治疗矮小症，适用于软骨发育不全但伴随有开放性骨骺板（生长板）的儿童。软骨发育不全是儿童矮小症最常见的一种，但如果软骨发育不全的儿童同时伴随有开放性骨垢板，则说明患者经过适当干预仍然有机会长高。

矮小症是一种遗传性疾病，患者身材严重矮小且生长不成比例。矮小症患者成年后身高平均只有4 英尺左右。矮小症患者体内发生基因突变，导致一个名为成纤维细胞生长因子受体3（fibroblast growth factor receptor 3，FGFR3）的生长调节基因过度活跃，从而抑制骨骼正常生长发育。Voxzogo（vosoritide）的作用机制是附着于钠尿肽B受体（natriuretic peptide receptor‑B），从而抑制FGFR3的活性，刺激骨骼生长。

Voxzogo（vosoritide）常见的副作用包括注射部位反应、呕吐、血压降低。