创新药再寻蓄力方向

何彤

医药创新是助力实现“健康中国2030”战略的重要手段，在政策、资本、人才、技术等因素的推动下，我国创新药步入成果收获期，至于如何让创新药更快、更好地抵达有需求的患者身边，各方都在施策发力。

跻身医药创新梯队

我国对全球医药创新的贡献率稳步提升，成为全球医药创新的重要力量。在一系列政策的鼓励和支持下，我国创新药研发成绩突出。近5年，我国共有59个国家一类新药获批上市，2021年为22个，创下历史新高。

政策支持是创新药发展的基石。2021年1月，国家药监局组织制定《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，正式拉开新药研发供给侧改革。2022年，九部门联合印发《“十四五”医药工业发展规划》，其中对创新药亦有明确要求，“十四五”期间全行业研发投入年均增长10%以上，到2025年，创新产品新增销售额占全行业营业收入增量的比重进一步增加；并强调创新中药以“临床价值”、“专病专药”等为导向。

2021年，一级市场创新药融资额超过千亿，多项前沿生物技术获得投资方青睐，包括ADC技术、细胞治疗、基因治疗和实体瘤免疫细胞治疗等。有观点认为当前创新药迎来三大机遇，“一是政策的大力支持。二是授权合作（License）日益活跃，中国新药不断‘走出去’与‘引进来’。三是医药外包服务（CXO）企业的崛起，帮助缩短新药研究开发的时间，控制研发成本、降低风险。”红杉中国创始及执行合伙人沈南鹏建议从提高创新药基础研发配套环境、提升药物研发流程效率、加强政策精准扶持引导出海等方面，帮助中国药企从跟随创新向源头创新转型。国家医保目录已初步实现每年进行动态调整，提升了创新药的可及性，降低了疾病负担。业界的期望在于，通过加快商业健康险发展，建立多方共付的多层次保障机制，从而有助于进一步扩大创新药支付和供应，切实让患者获益于创新红利。

让业界始终存有焦虑感的现实是，一来，从创新药全球研发上市的进度来看，进入临床的药物中只有约12%的药物能够最终获批上市，每一年都有很多药物止步于临床II期。二来，我国的创新药行业整体发展时间仅10年左右，前期的绝大多数药企一直在复刻国外现成的技术，引进一个国外临床后期的药，或把国外的分子稍微改改就称为“新药”，底層技术并没有实现革新。这与“没有创新就没有生命线”的铁律相悖，必须尽快成为真正意义上的创新药公司，利用中国独特的生态系统快速赚取一波红利的想法应被摒弃。

打通“最后一公里”

在创新药政策鼓励及集采政策等倒逼之下，我国创新药临床研发正快速推进，其他环节的问题浮现待解。贝达药业董事长丁列明认为我国在疏通创新药进入医疗机构关键堵点方面的措施有待加强，“我国医药创新快速发展的同时，医保衔接医疗和正在爬坡的医药创新产业格局仍存在兼容性问题，其中创新药入院难，‘最后一公里’问题尤为突出。”

当前国家卫生主管部门缺少符合创新药特点的绩效考核指标、临床合理用药指南，药品上市后评价不完善、药事服务能力有待提升等因素长期存在，部分创新药在纳入医保目录后，医院实际使用率仍较低。据中国医药创新促进会统计的数据，2018年以来获批上市并已纳入医保目录的14款创新药，在临床试验牵头单位的平均入院率为42.9%，在临床试验参与单位的平均入院率仅为41.9%。为此，丁列明建议由5项举措改善现况，“建立以‘临床价值’为导向的‘三药’外部联动机制，建立符合创新药特点的医疗机构绩效考核指标，规范药品上市后研究，建立国家层面的药物政策和基本药物政策、统筹医药协调发展，落实医疗机构主体责任。”

中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会执行总裁康韦认为医药创新生态体系的差异是导致创新药上市艰难的重要原因，包括临床开发能力、审评审批环境、知识产权保护、支付体系等。他认为未来五年中国医药创新生态系统需要围绕关键要素持续提升，并通过创新体系各环节联动，实现推进“创新药同步上市（即全球创新药尽早来中国上市）”；提高以“患者获益”为核心的创新药物可及性；确保以“创新回报”为核心的产业可持续发展。

《基本医保高质量发展中的创新准入研究报告》显示，在国际成熟市场，一个创新药的完整生命周期分为8-15年漫长的开发期，1-2年的市场导入期，10-15年的成长期以及衰退期。有专家认为，“创新药与仿制药处在药品生命周期的不同阶段，成本结构差异巨大，需要科学合理的核价依据，否则将影响调动产业、资本进一步投入创新的积极性。对专利保护期内新药，应建立价值导向的评估和定价方法，围绕创新、临床、社会、患者等价值指标进行多维度评估，按不同层级价值进行分级和支付标准测算；同时，严格区分创新药和仿制药及生物类似药的价格形成机制，让创新获得合理回报。”

中国药科大学丁锦希教授对高值创新药提出了三个阶段的保障模式，“第一个阶段商保独立支付，人群不确定，费用高，解决了高值创新药投入大、单价高的问题；到了第二个阶段，由商保来协同支付，然后是医保常规支付。希望通过努力，把这个蓝图最后转化为实际的施工图，能够在今年、明年或者最晚后年能够真正地实现。”