创新药医保准入的阈值探究

■文／应晓华

创新药一方面意味着更好的临床疗效，另一方面意味着更高的价格，进而影响到创新药的使用可及性。权衡创新药品的投入与产出，是制定医保药物准入政策的重点工作之一。当前国家医保创新药准入谈判，通过药品的成本效果证据（CEA）来分析其投入产出。CEA 中的增量成本效果比（ICER），表明创新药与对照药品相比，每获得一个增量健康产出所需要支付的增量费用。对于决策者而言，如果ICER 值较小，表明获得额外健康产出的代价不大，故更愿意购买相应创新药；如果ICER 值较大，其购买意愿较低。此类决策场景下，需要引入成本-效果阈值，将之作为决策的量化标准：如果ICER 高于阈值，则不予报销；如果ICER小于或等于阈值，则予以报销。

阈值的理论基础。公共政策从某种程度上来说是一种价值判断，旨在追求社会福利改进。创新药准入中，保证社会福利增加的基础条件为：（1）参照品选择。创新药的投入产出效果值是通过与参照物比较获得，要实现帕累托改善目标，一是其参照物必须是社会或医保基金中的优选药物，二是与参照物相比，创新药必须有更好的成本效果，这主要基于两种药品的增量成本与增量效果比较结果。（2）产出大于投入。创新药医保准入考虑增量投入与增量产出之间的关系。当产出高于投入，也就是健康存量的货币价格高于成本时，应该优先配置，反之则不然。（3）阈值是医保对于增量健康产出的支付意愿。

阈值影响因素。阈值受健康价值、生产成本、决策者偏好等的影响。阈值的最主要影响因素是健康价值，主要体现为把时间投入工作获得的生产力或收入，以及投入非工作获得的效用。阈值还受到健康的生产成本影响，从供方角度，社会每获得单位健康产出的成本如果越低，阈值越低。而决策者偏好则表现为决策者角度、目的、决策影响因素等，在创新药准入中，医保决策是群体决策，故阈值容易受到政治、经济、产业发展、创新鼓励、文化习俗等影响，这也是近几年多维决策快速发展的主要原因。

阈值测量方法。阈值可以从需方和供方两个角度进行测量。从需方角度，支付意愿法是需方测量的典型方法，通过构建一个假定的情景测量对象对于卫生服务产品的反应，评估其相应的经济价值。时间权衡法、标准博弈法、离散选择试验等常见方法反映个人意愿，而人均国民生产总值、人均收入等参考要素则反映社会意愿。从供方角度，更多是从生产或售卖角度如何优化资源配置、提升效率，包括影子价格法、机会成本法等。

我国阈值研究及制定考量。首先，我国尚没有明确是否使用阈值。目前我国创新药医保准入中使用卫生经济学评价证据，但国家医保局等政府机构未在公开文件中明确医保准入决策中要使用阈值及其参考值。其次，阈值使用与阈值水平要符合中国国情。把阈值作为决策标准是科学决策、透明决策的要求，要有统一规范的方法和数据。阈值水平反映特定群体对于健康的价值偏好，故应深入分析阈值使用的前提条件和特定场景。第三，探索隐性阈值在医保准入初选中的使用。国际经验表明，阈值设置在一定程度上可以减少医药生产企业递交虚假资料、寻租等现象。我国可考虑使用隐性阈值来作为药品经济学评价的判定依据，但要考虑到阈值使用的缺点在于其不能充分反映群体决策中的其他影响因素，故在实际决策中，可以考虑首先使用隐性阈值对药物进行初选。第四，对一些针对特殊疾病或特殊治疗阶段的干预措施或药物，例如罕见病或生命终末期药物、临床必需的高价值创新药品等，其ICER 值很可能超出现存的成本-效果阈值上限，为了体现公平和伦理原则，建议对成本-效果阈值进行调整，例如放宽阈值范围。