我国同情用药制度的法律困境及其对策

陈 颖

福州大学法学院，福建福州，350108

新型冠状病毒肺炎疫情暴发之下，为最大限度救治危重患者，保障危重患者的生命健康权，引发了众多学者和医疗界对一线医生的同情用药权的关注[1]。同情用药的目的在于使患者获得直接的治疗益处，而非生物医学研究[2]。2017年我国原食品药品监管总局药品审评中心组织起草了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》(以下简称《征求意见稿》)，这是我国首次在行政管理部门规章上对同情用药试图加以规范的尝试。遗憾的是至今该管理办法尚未正式出台。2019 年新修订的《中华人民共和国药品管理法》第二十三条新增了同情用药的相关内容，“同情用药制度”首次在我国立法层面得以确定。目前我国在同情用药相关问题上作出了较大努力，但由于相关规定过于原则，在实践中仍面临诸多困境，比如同情用药申请主体设置不明确、法律责任配置不合理、风险控制不完善等。本文拟对我国同情用药的理论进行诠释，并剖析同情用药在我国实施所面临的法律困境，然后再提出相应的对策，以期推动我国同情用药制度的完善和发展。

1 同情用药的理论诠释

在危重患者缺乏有效治疗方案的情况下，同情用药可以让部分无法参与临床试验的危重患者获得用药的机会[3]。从这个意义上讲，揭示同情用药的具体内涵，并从理论上证成其正当性，是破解其实施困境的重要前提。

1.1 同情用药的具体内涵

同情用药在不同国家被冠以不同的称谓，例如在美国称之为“扩展使用”，加拿大称之为“特别准入方案”，澳大利亚称之为“处方者授权计划”等，而我国称之为“拓展性临床试验”。有学者认为同情用药是指无有效治疗方案的危重患者在不符合参与临床试验的情况下，经过国家药品监督管理局对申请同情用药的适用条件进行严格评估后，可在符合条件的机构使用尚未上市的药物[4]。亦有学者认为所谓同情用药是指对患有严重危及生命疾病的患者，如果没有令人满意的替代治疗且患者无法参与临床试验，允许患者或医生申请获得未经批准的药物，但必须确定同情用药的潜在益处大于其风险，且该同情用药的使用不会干扰临床试验[5]。还有学者认为，同情用药仅针对危及生命健康的患者，他们没有有效的治疗方案且无法参与临床试验，应由医生提出同情用药的申请，并经药物管制局进行评估[6]。

根据以上观点，笔者认为所谓的同情用药是指患者患有危及生命健康疾病，在穷尽现有治疗手段且无法参与临床试验时，在获得患者或其家属的知情同意下，由医生为患者申请使用未经上市的药物，并经相关主体进行审查批准后实施同情用药。

1.2 同情用药的正当性

首先，从法治的视野来看，当患者生命权和健康权面临疾病威胁时，国家和医生有提供医疗救助的义务。《中华人民共和国宪法》第四十五条第一款规定，中华人民共和国公民在年老、疾病或者丧失劳动能力的情况下，有从国家和社会获得物质帮助的权利。国家发展为公民享受这些权利所需要的社会保险、社会救济和医疗卫生事业。从上述条款中可以看出，公民健康与医疗权利对应的是国家发展医疗卫生事业保护人民健康的义务。此外在《中华人民共和国医师法》(以下简称《医师法》)第二十二条规定，医生应树立敬业精神，遵守职业道德，履行医师职责，尽职尽责为患者服务。故国家和医生有提供医疗救助的义务。

其次，从权利保障的角度来看，在法律上明确同情用药有利于保证危重患者生命健康权。在法律上明确同情用药获取的条件、途径等，有利于尚无有效治疗方案且无法参与临床试验的危重患者在医方申请后可及时获得未上市药物的使用机会[7]。

最后，同情用药是患者自主权的体现。随着社会的进步和医疗科学的发展，在医疗实践中产生了自主原则[8]。在医疗活动中患者拥有对与自己的生命健康相关的选择权，这主要体现为患者的自主决定权。当现有的数据表明某个未上市药物具有一定疗效时，对于尚无有效治疗方案的危重患者而言，这将是一个新的选择机会。因此在患者获取足够治疗信息的前提下，有权决定选择相关的治疗方案，使用可能改善患者生命健康的药物。

2 我国施行同情用药的法律困境

2019新修订的《中华人民共和国药品管理法》第二十三条虽然对同情用药制度作出了原则性规定，但并未对同情制度相关后续问题进行明确和细化，导致同情用药在实践中可操作性差，并面临诸多困境。

2.1 同情用药申请主体设置不明确

当前我国法律虽未明确同情用药申请主体，但征求意见稿将同情用药申请主体确定为注册申请人。同时在学术界关于同情用药申请主体的探讨主要持有2种观点，一种观点认为同情用药的本质是临床试验的扩展，因此其认为同情用药申请主体应与临床试验的申请主体一致[9]。另一种观点认为同情用药申请主体应是患者的主管医生，该医生对患者的病情最为了解且熟悉药物性能[10]。同情用药申请主体应确定为医生较为合理。一方面，《征求意见稿》中将同情用药的申请主体确定为药品注册申请人，但是目前该《征求意见稿》不具备法律效力，某种程度上表明将同情用药申请主体确定为药品注册申请人仍存有顾虑，主要表现为药品注册人申请动力缺乏。接受同情用药治疗患者的病情往往比较危重，药品注册人可能担心同情用药的开展会给药品带来负面影响[11]。故将同情用药申请主体确定为药品注册人难以保证同情用药申请的目的是否出于维护患者本身利益的考量。另一方面，救死扶伤作为医生的职责，有利于医生基于维护患者的生命健康权启动同情用药。此外医生直接与患者接触，可以较早获得患者的用药需求，从而帮助患者及时向国家药品监督管理局提出同情用药申请。事实上，美国、加拿大等国家都规定同情用药的申请人为患者的医生。根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》第561b条规定，任何依照国家法律获得执照的医生可向制造商或销售商提出请求，制造商或销售商在遵守规定后，可向该医生提供用于诊断、治疗严重疾病的研究性药物或医疗器械；加拿大《食品药品条例》第C08.010条规定，卫生部部长可签发授权书，销售部分新药，被授权医师在紧急治疗中可使用该药品，但要求医师提供该药品的安全性、有效性相关资料及其他需要的资料。然而我国当前法律并未明确同情用药申请主体，不利于同情用药的开展，进而难以维护患者的生命健康。

2.2 同情用药中医方责任设定不合理

美国出台的《尝试权法案》明确豁免医方为危重患者提供研究性药物的相关法律责任，即在故意或重大过失的医疗行为之外不得要求医方承担责任。而我国关于医疗损害赔偿责任的法律规定，主要采取过错原则和过错推定原则。根据我国《民法典》第一千二百二十一条，医务人员在诊疗活动中未尽到与当时的医疗水平相应的诊疗义务，造成患者损害的，医疗机构应当承担赔偿责任。第一千二百二十一条亦规定，当医疗机构违反法律、行政法规、规章以及其他有关诊疗规范的规定，将直接推定医疗机构有过错。此外在司法实务中，对于医疗技术损害赔偿责任也采取公平责任原则。在顾伯英等与上海中医药大学附属龙华医院医疗损害责任纠纷案中，法院最终认为，两次医疗损害鉴定意见均认为医方的医疗行为与患者的死亡不存在因果关系，综合考量本案的实际情况以及龙华医院在医疗活动中存在的瑕疵，兼顾法理与情理，酌情确定补偿方案[12]。由此可见，如果采用传统医疗损害赔偿责任归责原则，即除适用过错原则外，还适用过错推定原则及公平原则，这必然导致非医方过错的医疗技术损害也由医方承担赔偿责任，对于公益性医院而言有失公平。同时也会产生以下问题。①采取传统的归责原则会导致医方偏向于采取传统的医疗措施。医方为保护自身利益、避免承担不利后果往往选择采取传统的医疗措施，对于尚无有效治疗方案的危重患者而言，很有可能丧失一次救治自我生命健康的机会。②采取传统的归责原则会抑制医方救治患者乃至探索医学前沿的热情。医疗实践需要医生发挥其主观能动性才能维护患者的生命与健康，医学的进步需要医务人员对复杂的医疗实践进行大胆探索。然而传统的医疗技术损害赔偿除适用于过错原则外，还适用于过错推定原则及公平原则，会使医方承担无法控制的医疗损害风险，打击医方积极探索医学前沿的积极性，从而妨害医学的进步与发展。

因此，在医方尽到相关法律义务、获得患者或其家属的知情同意并经相关部门的审查批准的情况下，应该明确免除其对同情用药患者的医疗损害责任。

2.3 同情用药风险控制的缺失

对同情用药进行风险控制主要包括减少风险及风险发生之后的救济途径，保障风险主体的安全。然而2019新修订的《中华人民共和国药品管理法》中并未对同情用药的风险控制做出规定，不利于维护同情用药患者的生命健康权。

首先，同情用药的数据管理系统对于维护患者的生命健康至关重要[13]，然而目前我国尚未建立有效的同情用药数据管理系统。由于研究性药物尚未批准上市，其安全性和有效性存在不确定性，需完善数据管理系统才能逐步明确药物的安全性和有效性。如果数据出现大量缺失、错误，不仅不利于监测不良事件的发生，更严重的是在此基础上进行同情用药会使得患者的生命健康无法保障。美国的《21世纪治愈法案》鼓励美国食品药品监督管理局开展研究并使用真实世界证据支持药物和其他医疗产品的监管决策，加快医药产品开发[14]。我国于2019年在海南博鳌乐城开展临床真实世界数据应用的试点。作为试点的第一个产品，青光眼引流管于2020年3月批准上市，成为我国首个使用境内真实世界数据并成功获批上市的产品[15]。但我国对同情用药的数据收集和管理做得并不到位,导致医生难以利用相关信息进行同情用药的风险评估，以达到规避风险、减少风险发生的可能。

其次，参与同情用药的患者面临一定的风险。由于医学知识的专业性和复杂性，患者对其可能面临的风险知之甚少。根据《国家药品不良反应监测年度报告(2019年)》，2019年全国药品不良反应监测网络共收到《目录》收载品种的不良反应/事件报告68.0万份，占总体报告的44.9%，较2018年同期增长3.1%；其中严重报告7.6万份，占11.2%[16]。鉴于研究性药物可能比一般药物具有更大的风险，其在治疗过程中产生的不良事件也不可避免。然而我国关于同情用药患者发生风险之后如何救济尚无依据，不利于维护同情用药患者的合法权益。

3 破解我国同情用药法律困境的对策

3.1 明确同情用药的申请主体

事实上，同情用药也是医疗行为的一部分，其主要是一种治疗，而非生物医学研究，此时应将同情用药的申请主体明确为医生较为合理。具体理由如下：

首先，确定医生作为同情用药申请者具有法律依据和制度基础。根据《医师法》第二十一条第一项的规定，执业医师享有的权利包括：在注册的执业范围内进行医学诊查、疾病调查、医学处置、出具相应的医学证明文件，选择合理的医疗、预防、保健方案。第二十三条规定，医师实施医疗、签署有关医学证明文件，必须亲自诊查、调查。综上，临床医生需要亲自对患者进行诊查后方可给出相应的治疗方案，故临床医生对于患者的病情最为了解。

其次，医学具有很强的专业性，医生有一定的专业知识和职业操守。医学知识与人们的日常经验大相径庭[17]，同情用药作为挽救患者生命的一种治疗方案，理应需要医生对患者进行诊查，并给出相应的治疗方案。

最后，同情用药申请医生应具备一定资质。同情用药申请医生的资质在整个治疗过程中扮演着十分重要的角色。一方面，同情用药的适用患者病情通常比较危重。另一方面，使用尚未批准上市的药物其安全性和有效性有很大不确定性。这也意味着，医生资质的高低将会影响同情用药使用的效果。然而在医疗实践中，年轻医生经验欠缺、缺乏问诊的要领，难以准确地判明疾病的具体原因[18]。因此对于同情用药的申请主体而言，不仅对专业知识具有很高的要求，而且需要具备相关的临床经验，才能更好地维护同情用药使用者的生命健康权。此外根据《中华人民共和国药品管理法》第二十三条的规定，对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。同情用药申请医生的资质应由伦理委员会一并审查。

3.2 合理设置同情用药中医方的责任

基于提高医生对患者诊治积极性的考量，我国在设定同情用药法律责任时应明确免除医方对同情用药患者的医疗损害责任，而同情用药的最终风险应由患者自行承担。

首先，治疗行为具有双重效应性，为免除医方对同情用药患者的医疗损害责任提供依据。不伤害原则具有相对性，即在医疗活动中，绝对的不伤害是不可能的。不伤害原则中的核心是双重效应。所谓双重效应是指任何一种治疗行为既有预期的积极效果，也伴有非预期的消极效果。只要善效果明显大于恶效果，那么这类具有双重效应的诊治行为应认为是善。根据不伤害原则的双重效应性质，主要从医生采取该治疗行为的目的、治疗行为总效果以及诊治手段是否为最优3个方面判断治疗行为是否具有善意。综上可见，医生申请同情用药并未违背不伤害原则。因为医生是出于救治患者的生命而对符合条件的患者申请同情用药，同情用药得以适用的前提在于，有研究数据支持患者使用研究性药物的益处大于其消极效应，并且同情用药是可能救治患者的唯一途径。故同情用药符合善意治疗行为的构成要件，当医方尽到相关法律义务下，应在法律上明确豁免医方的医疗损害赔偿责任。

其次，合理确定医方的责任有利于调动医方救治的积极性。在“罗诉卫生大臣案”中，法官丹宁勋爵认为，如果把诊疗过程中可能出现的风险都让医方承担，会导致医生过多地考虑自身的安全而非患者的利益，并会降低医生救治的积极性[8]。因此，豁免医方担责是出于医疗这个特殊行业的长远考虑。

最后，同情用药最终风险应由患者自行承担。同情用药设置的目的在于为尚无有效治疗方案且无法参与临床试验的危重患者提供最后的救治手段。当医方实施同情用药前，应向同情用药患者或者其家属如实说明和解释同情用药的目的和风险等详细情况，取得同情用药患者或者其家属自愿签署的知情同意书，并采取有效措施保护同情用药患者合法权益。在此前提之下，应由患者自行承担因同情用药所产生的风险，这也符合《民法典》第一千二百二十四条第三项的规定，患者在诊疗活动中受到损害，限于当时的医疗水平难以诊疗时，医疗机构不承担赔偿责任。

3.3 完善同情用药的风险控制

加强对同情用药的风险控制有利于患者的生命健康权。我国同情用药的风险控制仍不完善，因此有必要从法律层面上完善同情用药的风险控制。

首先，完善同情用药的数据管理系统。一方面，完善我国同情用药的数据库和共享信息平台。加强不同国家、地区以及同一国家不同区域、不同机构分享同情用药的基础数据信息和经验。同时医生应对发生的各类事件进行及时有效的记录和统计，将参与同情用药患者的疾病特征及治疗效果进行结构化后在共享信息平台上予以发布，有利于帮助医生对同情用药患者进行初步评估，减少不良事件发生的可能性。另一方面，建立不良事件的监测及反馈制度。加强对患者的随访，及时了解患者病情，对发生的不良事件进行及时登记、确认，并提供及时的处理措施，保护患者的权益。同时，成立专门的数据安全监察委员会，关注全球研究进展及相关的安全性信息，负责监控同情药物在实践中疗效的数据[19]。

其次，明确同情用药的数据管理系统的监管主体及监管路径。第一，同情用药的数据管理系统的监管主体应为国家药品监督管理局。一方面，目前大部分国家同情用药申请是由国家药品监督管理局进行受理，并由伦理委员会对尚未上市药物申请中重要问题进行评估，主要包括医生资格及相关经验；同情用药患者的病情状况；支持同情用药的证据；是否对患者或其家属尽到说明和告知义务；是否取得患者或其家属的书面同意等，例如在澳大利亚，未批准药品应向澳大利亚药品注册管理机构即医疗用品管理局提出申请[20]；在美国，未批准药品应向食品药品监督管理局提出申请[5]。另一方面，同情用药的数据管理系统主要是涉及对同情药物的监管，在这一方面，国家药品监督管理局具备药物监管的经验，能够有效通过对同情用药患者的疾病信息进行采集、有效整合、深化应用数据，提升管理部门决策和风险防范水平，提高同情用药管理的精确性和有效性。此外由国家药品监督管理局进行监管，有利于了解该研究性药物的有效性、安全性等，从而更为客观地评估同情药物在未来是否能够上市。第二，同情用药的数据管理系统的监管路径可采取“国家药品监督管理局与医院合作监管模式”。国家药品监督管理局出台同情用药申请人医生的资质、数据记录等标准，由医院具体实施，由此形成新型的“国家药品监督管理局 + 医院”的监管路径。通过国家药品监督管理局和医院的合作监管，国家药品监督管理局制定监管标准、监测同情用药情况、评估监管效果; 医院具体实施监管标准并承担对同情用药的数据管理系统的监管法律责任，从而实现技术创新和公众安全的平衡。

最后，建立同情用药的患者在风险发生后的救济途径。鉴于研究性药物可能比一般药物具有更大的风险，其在治疗过程中产生的不良事件也不可避免。在无法避免风险发生时，应该采取怎样的救济途径以保障患者的权益也是当前同情用药中应该予以重视的问题。如前所述，如果实行医方豁免责任，当医方尽到相关法律义务之后，发生的损害患者应自行承担。为维护患者的权益，减少医方适用同情药物救治患者的后顾之忧，可借鉴临床试验的保险制度。而保险购买的主体应确定为药品供应商。因为同情药物的安全性和有效性尚未明确，但是伴随着同情药物的使用，也将收集到更多关于同情药物性能的额外数据。这些额外数据的获得有助于药品供应商获得关于药物有用的临床信息，从而推进新药的研发[8]。故应由药品供应商为同情用药患者购买责任险，一旦发生意外损害，患者可以直接向保险公司申请赔付，这对患者权益保障而言无疑是一个进步。实行同情用药保险制度是患者在风险发生后维护自身权益的一个切实可行的救济途径。

4 结论

同情用药有助于患者的健康利益使这一治疗行为具有了本然的善性，但在实践中仍然应该警惕可能的消极后果以及无法预知的风险。因此，在同情用药具体内容设置上，既要抱有热情也应保持足够的警惕。首先，明确同情用药申请主体为医生，以符合医疗临床实践的特殊性。但考虑到年轻医生有可能存在经验和资质的欠缺，所以同情用药申请主体需符合一定的条件。其次，合理设置同情用药中医方的法律责任。研究性药品可供参考的数据十分有限，医生行使同情用药权的目的在于为患者提供救治的最后手段。因此不应将同情用药产生的医疗损害归责于医方。最后，完善同情用药的风险控制，完善同情用药的数据管理系统以及构建同情用药强制保险制度，以保障患者的安全。亦唯有如此，方能有效平衡同情用药中患者与医方之间的利益，从而促进同情用药制度朝着良性的轨道发展。