120万元一针抗癌药值不值

高强

媒体报道：2021年8月26日，国内首例经嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）治疗的淋巴瘤患者在上海瑞金医院出院。患者使用的药物是零售价为120万元/袋的抗癌药CAR-T。经该药治疗两个月后，患者体内的癌细胞清零。喜讯传来，不少人对此感兴趣，有人想知道这种“神药”的起效原理，更多的人则对其超高的售价表示质疑。

CAR-T是什么？

CAR-T是“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”的英文缩写。它不是一种常规的药物，而是源自患者已被改造过的T细胞，是一种转基因自体免疫疗法。新闻中那位患者使用的是一种名叫阿基仑赛的注射液。

T细胞是免疫细胞，在杀死癌细胞的过程中起重要作用。癌细胞特别狡猾，会“穿伪装衣”，让T细胞识别不了而逃避免疫攻击。CAR-T 疗法就是利用患者的T淋巴细胞，用编码CAR的基因对T细胞进行基因改造，将T细胞变强、扩增。就像给导弹升级装备，加装导航器一样，经过改造的T细胞能高效识别癌细胞，进而精准将其杀灭，达到治愈癌症的目的。

简而言之，这种疗法就是提取患者的T细胞，将其改造变强，并进行“复制粘贴”，以扩增T细胞的数量，最后将“抗癌兵团”回输至患者体内。

并非全能

CAR-T疗法目前仅限于治疗某些血液系统肿瘤，如既往接受二线或以上系统性治疗后复发、难治性大的B细胞淋巴瘤。就是说，必须是已经接受过化疗等治疗，并在治疗后复发，或者之前的治疗不能很好地控制病情的难治性患者，才能接受CAR-T进行治疗。

很多人对癌症治疗存在误区，比如有人以为癌症就是一种病，只要是抗癌药，就能治疗所有癌症。但是CAR-T对实体瘤如乳腺癌等效果不佳。因为实体瘤具有更加复杂的免疫微环境，面临低氧、免疫失衡等多种因素的干扰，CAR-T细胞的扩增效率和维持时间都会大打折扣。此外，有人认为药物的价格越贵就越有效。这样的观点也不正确。

并非完美

CAR-T疗法在治疗过程中，可能会引起细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神經毒性综合征（ICANS）等并发症。前者会引发以发热和多器官功能障碍为特征的急性全身性炎症综合征，可伴有乏力、头痛、腹泻、肌肉关节痛，严重时会危及生命。后者是一种神经精神综合征。其他不良事件包括超敏反应、严重感染、长期血细胞减少、长期低丙种球蛋白血症以及第二恶性肿瘤等。

所以，CAR-T治疗一定要经过专业评估之后决定是否适合患者，且必须由专业医生操作完成。

昂贵的原因

有人认为120万一针的CAR-T不贵。患者只通过简单注射，就可以实现完全清除癌细胞的疗效。这不像常规的抗癌药物，需要多次、频繁使用，且疗效也并不稳定。但事实上，绝大多数患者都无法承担如此高昂的治疗费用。

目前在国外，CAR-T的售价更贵。在美国，其价格是37万美元一针。不过，这仅是药物价格，如果加上住院治疗费用，总费用估计在150万美元左右。那么，CAR-T为什么那么贵呢？

1.需私人定制

最主要的原因在于，这是一个属于“私人定制”的产品。它不像其他药物，不管是小分子还是大分子药物，都可以批量生产，以降低成本。医生需要先收集患者的T细胞，然后在体外进行改造扩增。

2.生产成本大

这是一种“活”的药物，使用的是活细胞，要保证药品的质量，使细胞在生产过程中不被污染，需要很高的成本。

3.研发投入大

药物的研发、临床试验的投入资金等是非常高的。

有没有可能降价普及？

大家最关心的问题是这种效果好的“抗癌药”能不能降价，答案是肯定的。所有的抗癌药物在刚批准上市时，价格都很高。但是在其他同类产品上市之后，为了在市场上有竞争力，产品的价格就会走低。可以预见的是，未来还会有更多的CAR-T类产品上市，而竞争也将撬动产品的价格。

未来，如果要解决CAR-T产品的可及性问题，可能需要药企、医保、慈善机构等多方合作。但需要注意的是，“可及”不等于“普及”，比如对于大多数大B细胞淋巴瘤患者而言，使用目前的常规一线系统治疗就可以获得很好的效果。在没有临床证据的情况下，没有必要“普及”使用CAR-T治疗。

值不值得因人而异

在杀死肿瘤的治疗方案中，比如放疗化疗，大多都是杀敌一千自损八百。而CAR-T是利用人体自身的免疫屏障，且是目前为止罕见的有证据表明能治愈某种癌症的免疫疗法，可以帮助患者实现临床治愈，能够令癌症患者长期健康生存。从这个角度来说，CAR-T的疗效的确对得起其高昂的价格。

希望随着国家政策的不断倾斜，研发技术的进步，药物价格能够明显下降，惠及更多的患者。而对于我们老百姓而言，每个人都应注意日常饮食和规律运动，降低个体的肿瘤发病率，让生活更加健康、更加幸福。