陪着女儿慢慢长大

郭鹏

公益组织举办的交流活动，为罕见病患者家庭带来力量。

11月1日上午，一岁半的朵朵突然发烧，体温接近40℃，家里的阿姨赶忙打电话通知王仁满。正在与客户进行案例研讨分析的王仁满得到消息后，匆忙赶回家。

对于38岁的王仁满来说，最不想听到的消息就是女儿发烧。因为，发烧可能导致患有非典型溶血尿毒综合征的朵朵随时发病。

非典型溶血尿毒综合征是一种罕见病。2020年9月之前，王仁满从未意识到罕见病会离自己如此之近，一年多来，他和妻子的心情常常随着朵朵的病情，像坐过山车一样，起起伏伏，而大部分时间都是悬在半空。

虽然很难，但希望之光始终存在。“随着国家层面对罕见病的愈加重视，社会群体对罕见病家庭伸出了更多爱心之手，这都让我们在寒冷中感受到了温暖。”王仁满告诉《民生周刊》记者，不管怎样，他都会陪着女儿慢慢长大。

和电影里一模一样

王仁满是一位颇有名气的法律工作者，在北京经营一家律所。平日，他对朋友热情豪爽，对待工作一丝不苟，经手的案子涉及方方面面，对绝大多数事情，他都可以冷静看待。

但是，女儿患上罕见病后，王仁满平静的生活被打乱，朵朵病情的变化让他时刻处于挣扎中，在疾病面前，他感到自己无比渺小。

一次常规的感冒发烧，最后竟被确诊为罕见病，王仁满说，其间的无奈与痛苦，如果不是亲身经历，很难感同身受。

看着半岁的朵朵手上全是针眼，针都扎到了脖子上，作为父亲，王仁满的心情无法言表。“医生下了病危通知，我整个人都蒙了。”

当了解到非典型溶血尿毒综合征目前还没有痊愈案例、后期恢复效果不佳时，这个一米八的汉子终于没能控制住泪水，大哭起来。

缓过神儿来，他开始和首都儿研所、北京儿童医院的专家反复请教沟通，最终确定治疗方案，采用美国和欧盟已经批准的一种名为“依库珠单抗”的抗体，用于朵朵所患的非典型溶血尿毒综合征的治疗。

由于该药在我国的购买渠道十分有限，也担心买到假药，王仁满只好在朋友圈发布求助信息。“朋友们很给力，很快就确定了可靠的购药途径，整个过程很令人感到，感谢朋友和网络的善心之举。”王仁满说。

卖药平台的负责人告诉王仁满：“为了你女儿的事，我一天接到了100多通咨询电话。”

事实上，由于药品购买渠道不通畅，这款只在国外生产的罕见病药品在国内市场上销售十分混乱，一瓶30毫升的药，国内各个渠道的报价从一万元到10多万元不等，而且真假难辨。同时，因为疫情关系，物流受限，国内的存量很少。

朵朵治疗的过程，困难一个个接踵而来，“电影《我不是药神》里的多个片段，现在回头看，都很写实，我们罕见病家庭面对的困难处境，和电影里一模一样。”王仁满说。

早点开放药品审批

在给朵朵前期治疗期间，两万多元一瓶的药，每周就要打一次。

王仁满的朋友和同事主动发起爱心捐款，但他都委婉地拒绝了。他告诉朋友们，为朵朵看病的花销，目前还在他可承受的范围内。他还建议朋友，把爱心奉献给更困难的家庭，“因为，罕见病群体需要来自社会的温暖和帮助，哪怕仅仅是言语上的鼓励。”

王仁满收入并不算低，但尽管如此，治病所需的支出加上疾病带给这个家庭的伤害，依然让他倍感煎熬。“孩子生病对家庭的影响很大，要经常往返医院，精力和时间都消耗很大。关键是，这类疾病什么时候能彻底治愈，我们心里没底，治疗投入会越来越多，压力还是蛮大的。”

王仁满不像以前那样喜欢社交，忙完工作就回家陪孩子，“笑不起来，心疼孩子”。

提起罕见病，王仁满充满“仇恨”。但对于罕见病家庭，他又满是怜惜。在病友群里，他经常和其他家长相互鼓励。

为了尽早弄清非典型溶血尿毒综合征的病因及治疗方法，王仁满和医院签订了免责声明，同意医院在朵朵治疗期间开展医学研究，“很多医生都在观摩朵朵的治疗反应”。

王仁满说，朵朵是幸运的，因为她对目前所用的这款药品很适用。去年，用药半个月后，朵朵的各项指标恢复几近正常，很快就出院了。为了表示感谢，王仁满还给医生送去了锦旗和鲜花，“还想请医生们吃饭，但被拒绝了，我和爱人很受感动。”

出院后，朵朵对于此前使用的国外药品，使用频率也从一个月4次降到每月一次，而且身体指标也恢复正常。今年4月，王仁满和医生决定停止用药，“我们很开心，以为朵朵痊愈了”。

但今年9月，朵朵再次出現发烧情况，医生也明确告知，孩子的病复发了。之后的治疗中，朵朵的一些指标时高时低，王仁满一直揪着心。他从网络上了解到，目前国外已经研发出第三代治疗非典型溶血尿毒综合征的药品，但是，我国连第二代药品都未通过审批。

“国家不允许使用，如果使用，就算非法用药，医院和医生都有风险。我们不能用道德绑架医生，只能希望国家早点开放第二代、第三代药品的审批，同时加强国内研发力量。”

王仁满说，等疫情稳定后，他可能会带着朵朵去国外治疗，“我要陪着朵朵长大的承诺，是不会变的。”

（文中受访者均为化名）