浙江大学药学院教授、博士生导师平渊团队创新性地提出了通过基因编辑的治疗手段,并结合可溶性微针(microneedle,MN)技术,选择性靶向敲除与耐药相关的NLRP3基因,可显著改善银屑病及特应性皮炎的治疗效果。换句话说,NLRP3基因编辑和糖皮质激素治疗相结合有望成为治疗炎症性皮肤病的一种潜在有效策略。
之前的研究表明,NLRP3 炎症小体激活后会增加免疫相关细胞的糖皮质激素的耐药性。而且其存在于皮肤的表皮及真皮层,目前研发靶向NLRP3炎症小体的相关药物很难透过皮肤吸收,治疗效果时常不尽如人意。
平渊团队选择了一种更加强效、直接的方式——研发了专门用于治疗炎症性皮肤病的可溶性微针贴片,其可以直接透過皮肤角质层等屏障,在表皮及真皮层降解释放并递送基因编辑药物制剂,从而达到高效治疗的目的。相关研究成果于3 月10日发表在《科学进展》上,标题为《微针辅助基因编辑:一种通过 CRISPR-Cas9 靶向 NLRP3 基因的透皮策略用于协同治疗炎症性皮肤疾病》(Microneedle-assisted genome editing: A transdermal strategy of targeting NLRP3 by CRISPR-Cas9 for synergistic therapy of inflammatory skin disorders)。
来源:麻省理工科技评论
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下载日期:2021-03-25