美国FDA批准Nexviazyme用于治疗晚发型庞贝病

美国FDA于2021年8月6日批准健赞公司（Genzyme Corporation，赛诺菲/Sanofi旗下子公司）的Nexvia‐zyme（avalglucosidase alfa-ngpt）静脉滴注剂用于1岁及以上年龄患者治疗晚发型庞贝病（late-onset Pompe disease）。

庞贝病又名糖原贮积病Ⅱ型，患者体内艾夫糖苷酶α（avalglucosidase alfa）缺乏，导致糖原在骨骼肌和心肌过度贮积，从而引起肌无力，如不能及时治疗，患者会因为呼吸衰竭或心力衰竭而过早夭亡。Nexviazyme是一种艾夫糖苷酶α替代药物。晚发型庞贝病属罕见病，FDA因此授予Nexviazyme孤儿药地位。

Nexviazyme最常见的不良反应包括头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节疼痛、眩晕、肌肉疼痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、皮肤红疹、针刺感、荨麻疹等，严重不良反应包括过敏反应、静脉输注相关反应，症状有呼吸窘迫、寒战、发烧等。心脏或呼吸功能不全的患者用药后可能会有心功能衰竭和呼吸衰竭的危险。

Nexviazyme治疗庞贝病获FDA授予突破性疗法认证（Breakthrough Therapy designation），并在审批时采用了优先审评（Priority Review）程序及快速审批通道（Fast Track）。