美国FDA批准首种治疗特发性过度睡眠症药物Xywav

美国FDA于2021年8月12日批准Jazz制药公司（Jazz Pharmaceuticals plc.）的Xywav口服液用于成人治疗特发性过度睡眠症（Idiopathic hypersomnia，IH）。Xywav为一种复方药物，其有效成分为4种羟丁酸盐，包括羟丁酸钙、羟丁酸镁、羟丁酸钾和羟丁酸钠（calcium，magnesium，potassium，and sodium oxybates）。

特发性过度睡眠症患者通常即使夜间睡得很好，白天仍然过度嗜睡。在此之前，FDA从未批准过针对特发性过度睡眠症的特效药物，因此Xywav是FDA批准的第一种用于治疗特发性过度睡眠症的药物。

Xywav并非新药，FDA此前已经批准其用于7岁及以上年龄的发作性睡病（narcolepsy）患者治疗猝倒发作（cataplexy）。因此治疗特发性过度睡眠症只是FDA批准Xywav增加新的适应证。特发性过度睡眠症属罕见病，FDA因此授予Xywav孤儿药地位。

在临床试验中，Xywav最常见的不良反应包括恶心（发生率21.4%）、头痛（16.2%）、眩晕（11.7%）、焦虑（10.4%）和呕吐（10.4%）。另外Xywav的说明书含有加黑框的警告文字，警示Xywav有中枢神经系统抑制作用，也存在被滥用和误用的风险。Xywav的有效成分羟丁酸类属于γ-羟基丁酸盐（gamma-hydroxybutyrate，GBH），属于1类管制药品，滥用或者误用可引起严重的后果。因此Xywav的处方和分发都必须受到严格控制，以确保用药安全。

FDA在审批Xywav时采用了快速审批通道（Fast Track）和优先审评（Priority Review）程序。