2020年9月FDA批准新药概况

2020年9月，FDA批出2个新分子实体（表1），为放射性诊断剂Detectnet（64Cu dotatate）和治疗特定非小细胞肺癌药品Gavreto（pralsetinib）。

1 Detectnet（64Cu dotatate）

Detectnet获“优先审评”地位，被批准用于使用正电子发射断层扫描（PET），在成人中发现生长抑素（SST）受体阳性的神经内分泌瘤（NETs）。NETs是一组起源于神经内分泌细胞的相对罕见的肿瘤。由于神经内分泌细胞广泛分布于全身，因此NETs可以发生在体内许多器官和组织，临床表现复杂多变，其中最常见的发生部位是胰腺、胃肠道、肺和胸腺等。

Detectnet是首款将64Cu放射性同位素与生长抑素类似物Dotatate偶联的诊断试剂，由于NETs细胞表面表达丰富的SST受体，放射性物质标记的SST类似物Dotatate通过与SST受体结合，能够标记出肿瘤的位置。此次批准是基于一项临床试验结果，使用Detectnet协助PET成像，在发现NETs方面的灵敏度达到90.9%，特异性达到96.6%。而且，与其它放射性元素偶联的Dotatate相比，64Cu Dotatate具有易于大规模生产，半衰期长的优点，有望让更多医师能够借助这一诊断试剂更及时地发现NETs。

Detectnet的剂型为注射液，其推荐剂量为148 mbq（4 mCi），静脉注射，给药后约45～90 min开始拍片成像。

2 Gavreto（pralsetinib）

Gavreto獲 “优先评审”地位，被批准用于治疗经 FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。RET 激活性基因融合和突变是许多癌症类型的关键驱动因素，包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌。大约1%～2%的NSCLC患者和10%～20%的甲状腺癌患者携带 RET 融合。

Gavreto是一款RET激酶抑制剂，能够特异性强力抑制驱动许多癌症类型的RET变异。此次批准基于1项临床试验结果，数据显示，在87例既往接受过含铂化疗的患者中，接受Gavreto治疗的患者的总缓解率（ORR）为57%，其中 完全缓解率（CR）为5.7%。在27例不适合接受含铂化疗的初治患者中，ORR为70%，完全缓解率为11%。基于1/2期临床研究的肿瘤缓解数据，Gavreto获得了FDA的加速批准，针对该药适应证的持续批准将取决于今后确认性临床试验中临床益处的验证和描述。

Gavreto的剂型为口服胶囊，其推荐剂量为每日1次，每次400 mg，和水空腹吞服，服用前至少2 h内和服用后至少1 h内不应进食。Gavreto的药品说明书中含有关于间质性肺病/肺炎、高血压、肝毒性、出血事件、伤口愈合受损风险，以及胚胎-胎儿毒性风险的警告和注意事项。

（上海医药战略发展研究院特约研究员 张建忠）