患者及公众参与临床实践指南构建及其方法的研究进展

周芬

[北京中医药大学 a.护理学院；b.北京中医药大学加拿大安大略省注册护士协会最佳实践指南研究中心（RNAO’s Best Practice Spotlight Organization, Beijing University of Chinese Medicine,BUCM-BPSO）；c.北京中医药大学 JBI 循证护理卓越合作中心（BUCM-JBC），北京 102448]

患者及公众参与 （patient and public involvement, PPI）卫生保健领域科学研究及决策在英国、美国、加拿大、澳大利亚以及欧洲等发达国都得到了推崇。英国政府早在2007 年为患者及公众参与卫生保健政策制定而立法[1]。2015 年，英国国家健康研究所发布公文给予患者及公众参与至关重要的战略和基础设施支持， 以鼓励在公共资助的研究中嵌入患者及公众参与， 从而营造一种患者及公众参与在科研工作中至关重要的氛围[2]。 类似的倡议也出现在美国、加拿大、澳大利亚以及欧洲等国家[3]。 国际合作网络，患者及公众参与卫生技术评估国际小组，已建立并致力于促进患者及公众参与的国际合作[4]。 循证医学一直以来都注重患者观点， 国际最为知名的循证医学工作组分别在 1993 年、1995 年、1999 年及2000 年在JAMA 上发表文章，以捍卫患者观点在卫生保健指南构建中的地位[5]。 如何使患者及公众参与融入到指南构建过程中， 已经成为一个国际研究热点，受到循证卫生保健领域专家的关注。 2018 年第25 届Cochrane 协作网年会直接将向患者开放，并设置患者及公众参与板块[6]。 2017 年国外学者在综述了56 家机构的指南构建方法后，结果显示71.4%（40/56 家） 建议采用患者及公众参与方式构建指南以采集患者偏好， 其中包括全球六大权威指南机构（WHO、G-I-N International、IOM、NICE、GRADE、AGREE II）[7]。 笔者对指南构建中患者及公众参与的内涵、意义、方法几个方面国内外研究情况进行综述，以期引起国内指南构建人员对患者及公众参与的重视， 并为国内患者及公众参与融入指南构建的方法提供参考。

1 患者及公众参与指南构建的内涵及意义

1.1 指南构建中患者及公众参与的内涵 患者及公众参与中的“患者及公众”，从其范畴来看，是指指南的服务对象。其不仅仅是指患者，还包括照顾者或家庭成员、倡导者和/或服务对象等。 从其角色地位来看，患者及公众不仅仅以利益相关者的身份出现，而是与临床专业领域专家具有同等重要地位。 患者及公众参与中的“参与”，是指患者及公众参与进来，而不是围绕患者及公众或为他们而进行的研究[3]。在指南构建中，则是指患者及/或公众以各种形式参与到构建的过程之中，可以作为指南构建小组成员，也可以单方提供对诊疗护理的偏好及价值观。 基于多年多轮国际会议的专家讨论及文献综述， 国际指南协作网 （the guidelines international network，GIN）在其2015 年患者及公众参与指南构建方法工具书更新版中，对“参与”提出了3 种策略，内涵各有不同：（1）咨询（consultation），通过调查、访谈等，获取患者及公众的偏好；（2）参与（participation），通过患者代表参与指南构建， 与指南制定者进行信息的沟通交流；（3）传播（communication），通过制定患者指南等，将通俗易懂的健康信息传输给患者及公众，以支持他们对自己健康保健的决策和选择[8]。

1.2 指南构建中患者及公众参与的意义 早在2011 年，美国医学研究所发布的白皮书中，就已经明确将是否充分考虑患者偏好作为衡量指南质量高低的标准之一[9]。 通过患者及公众参与来考量患者偏好，可能是最直接的方式。 从指南构建要求来看，必须充分纳入患者及公众参与。 尽管医务人员具备专业知识和丰富的临床经验， 但始终无法替代患者的亲身体验和文化背景。 已有实例表明， 指南构建中， 通过患者及公众参与体现的偏好不仅直接影响推荐意见的强度， 甚至会推翻某些基于高级别证据的推荐意见[8]。 从患者权利来看，将患者及公众视作为指南构建专家或充分考虑和尊重其偏好， 也是尊重其人权， 使其对健康保健决策享有知情权和自主权[8]。 从核心医疗服务理念来看，医学界一直以来倡导并在努力实践着“以患者为中心”的核心理念，患者及公众参与指南构建与该理念取向完全一致，是更高层面的践行该理念。另外，患者及公众也表示出较强烈的参与意愿。 有研究结果显示，93%（25/27例）的患者代表想知道什么是指南，并且对致力于指南构建或改编有强烈的意愿[10]。 从现有研究结果看，提示患者及公众参与指南构建具备诸多优势， 有助于促进以下6 方面工作：（1）形成患者关注的问题并排序；（2）选择患者关注的结局指标并排序；（3）形成通俗易懂的患者版指南；（4）更有利于传播；（5）提高指南的拥护度及后续实施的依从性；（6）提高指南开发过程的透明度[11-13]。

2 指南构建中患者及公众参与的方法现状

2.1 国内的方法研究现状 国内指南构建研究更多聚焦于证据的整合、分级以及推荐意见的确立之上，而较少关注到患者及公众参与指南的构建。针对国人患者及公众参与指南构建的方法， 规范的流程报道寥寥无几， 仅2 篇对患者偏好获取方法的传统文献综述发表[14-15]，未检索到有关方法的研究报道。在初步检索国内指南制定方法描述中， 虽未见纳入患者代表的报道，但并未忽视患者的偏好，也有少量指南在确定临床问题阶段， 采用调研的方式获取患者的偏好，在指南定稿时，邀请患者代表审阅[16]。

2.2 国外的方法研究现状 国外的情况也不容乐观。 2012 年，美国1 个系统综述结果显示，过去40年美国发表的临床实践指南中，仅7.4%的指南在其构建过程中融入患者及公众参与[17]。 但在方法的探索上，已经迈出了一大步。GIN 发布的患者及公众参与指南构建方法的指南工具书总结了前人的经验，针对3 种参与策略列出了10 个方面的“How”该如何做[8]。 WHO 和欧洲骨质疏松症、骨关节炎和肌肉骨骼疾病的临床和经济方面学会组建的专家团队，于2017 年基于之前纵向研究的经验教训，提出使患者参与健康研究、治疗指南和管理过程的9 条最佳实践原则[18-19]，对患者及公众参与如何融入到指南构建之中具有指导意义。具体为：（1）患者观点，患者观点在健康研究、治疗指南和药物授权方面至关重要；（2）参与，获取患者的观点需要多种形式的相互补充的参与； 该策略应根据不同的慢性病和环境进行调整；（3）透明，向所有利益相关者公开在这个过程中患者的角色， 从各个角度促进参与和管理预期；（4）代表性，必须确保患者在人口、地理、疾病严重程度和样本量方面的观点具有广泛的代表性；（5）多种输入，在整个研究、评估和审议过程中，至少有2 例患者专家参与，可确保患者的观点得到保留，并提高结果的有效性；（6）支持，向患者代表提供足够的信息、支持和反馈是有效参与的关键；（7）专家，应该始终考虑向研究人员传授支持患者及公众参与所需的知识和技能；（8）资源，达到有成效的参与总是需要为这一进程分配资源，并在时间、金钱和精力上给予额外的支持；（9）监测，根据反馈，对相互作用的持续监测和测量对细化程序至关重要。 也有一些专业学会也制定了关于患者及公众参与指南构建的指南，如美国耳鼻喉-头颈手术学会[20]。但患者及公众参与如何更好地融入到指南构建， 在方法上尚存在较多挑战，关于“谁”、“何时”、“如何”参与的指导意见并未达成统一定论， 其中程序的细化上还存在很多问题未检索到解决方案的相关研究。

2.2.1 谁参与 出于不同的情况， 患者代表可能来源于不同的群体，挑选方法也有较大的差异，但原则为该 “患者” 不仅表达自己的观点还能为同病者发声。在招募患者代表方面，国际上更多主张通过患者机构进行招募。但由于部分患者机构是由企业资助，同时也需要对利益冲突进行澄清[21-22]。具备有关主题疾病的健康素养是患者代表的必备特征。在入选时，还需要根据指南主题对代表的人口社会经济文化背景进行限定。 WHO 提出患者代表还须考虑地域性[19]。对于患者代表科学素养是否应该提出要求，尚存在不同观点。反对者认为科学素养的限定，可能降低真正患者的代表性[22]。 有些机构通过发布患者代表工作说明，主要包括角色、职责及所需的技能，以明确患者代表的准入条件， 的确有助于患者代表对其角色清晰的认识[23]。 值得注意的是，考虑到患者可能会因为健康问题无法参与， 所以至少邀请2 组患者代表[24]。

2.2.2 何时参与 尽管缺乏效果评价研究的证实，但专家们认为贯穿整个过程的参与更好[25]，且越早越好[18]。 Armstrong 在 2016 年提出的 10 步框架，主张患者及公众参与可以融入指南构建的全过程。 其包括指南主题提名、排列指南主题提名优先顺序、遴选指南构建小组成员、形成结构化问题（包括对照和结局指标的选择）、创建分析框架和研究计划、发展系统综述和形成结论、形成推荐意见、传播和实施推荐意见、更新以及评价参与的方法和影响10 个步骤[11]。 而目前国外患者及公众参与指南更多在指南构建初期和或后期参与， 即患者参与形成结构化问题和审阅指南草案，以及指南应用过程中。对于其他环节也逐渐有研究开始探索， 如在方法要求极强的证据整合环节，Cochrane 协作网于2019 年在其网站发表了首篇与患者合作的系统综述方案， 着手进行患者及公众参与系统综述的研究[26]。

2.2.3 如何参与 根据信息流向的不同， 参与主要归纳为单向沟通和双向交流[27]。 单向沟通主要通过咨询患者代表或收集患者意见信息，GIN 工具书的3 种参与策略中咨询即为此种。 该方式更具有可操作性，经济便利，但其中患者代表较为弱势，被动。更优的模式为后者， 双向交流， 是指在构建过程地位中，患者代表作为一个团体，或者一个小组直接积极参与，享有与其他专家团体相同地位，并与专家团体直接进行交流。 GIN 工具书中的参与和传播即属于双向交流。 但双向交流在操作性上存在很多阻碍因素。（1）在指南构建小组中营造支持患者参与的文化氛围。 有学者提出指南构建小组主席的态度尤为重要，其充分认识和重视患者及公众参与的意义，可有助于解决这一问题。 小组成员中，应纳入心理学家，以更好分析和解读患者观点[28]。 对于某些解决公众健康问题的指南，则还须纳入社会学家[29]。 （2）如何保证患者代表对所有信息都能完全无误的理解。 大多机构都提出对患者代表进行相关专业培训来解决这一阻碍因素，包括术语理解、指南概述、证据评价（institute of medicine,IOM）等，使患者代表更有效参与指南的构建。 美国Cochrane 中心的一个项目，循证卫生保健服务对象联盟 （Consumers United for Evidence-based health care, CUE），为服务对象提供大量培训，以此支持服务对象（患者及公众）更好地参与健康保健干预措施的系统综述研究[30]。 （3）患者代表，或是代表患者的机构，或是其他新型渠道—各种网络平台、社交媒体—提供的代表患者或公众观点的证据[31]，该如何处理和利用？ 如何确保其质量并将其整合到指南中？针对这些问题，目前缺乏一套清晰的方法。上述阻碍因素的解决，均需要大量的资源投入，包括时间、人力、物力和财力的支持。

3 展望

综上所述，患者及公众参与从多角度来看，具有诸多重要意义且势在必行。 尽管患者及公众参与融入指南的文献已经存在一定数量， 但大多为专家观点和探索性研究。因此，其仍然还是一个新兴的国际研究热点， 世界各地采用的方法存在很大差异和较大的研究空间，值得进一步深入研究探索。国内相关领域已经开始重视，还处于初步探索阶段。由于国情不同，国民整体素质不同，国内主导的家长式就医模式等，决定了在国内开展患者及公众参与指南构建，可能还存在其他特异性的方法学难点。 国外虽已探索了一些方法，但仅供参考借鉴，需要探索适合国人的患者及公众参与指南构建方法， 以支撑指南构建人员构建患者及公众参与指南。 同时对方法进行结构化，形成流程及相应清单，使之更具有可操作性，便于使用。