乐城先行区实现“两个100例”突破

易秋

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”），于2013年2月经国务院批准设立。乐城先行区作为试点，发展特许医疗、肿瘤防治、健康管理、照护康复、医美抗衰等国际医疗旅游相关产业，旨在实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步”，是全国唯一的医疗领域对外开放的医疗产业园区。近年来，乐城建设的速度非常之快，截止2020年5月底，乐城先行区进口特许药械品种首例共计突破100例，可用抗肿瘤新药、罕见病药达100种。现将海南博鳌乐城先行区管理局局长顾刚先生在博鳌乐城先行区进口特许药械品种新闻发布会上的讲话整理如下1：

2019年8月份以前，乐城先行区总共创造了14个“全国首例”；2020年3月底累计达到50个“全国首例”；再到2020年6月初创新药械引进达到100例，可以说是高速发展。其中，可用抗肿瘤新药、罕见病药，更是实现了从0到100的突破。100例创新药械，100种抗肿瘤新药、罕见病药，这两个100例的背后，牵动着数万个乃至数千万个家庭。对于中国患者来说，他们可以不出国门得益于全球最先进的药物和医疗器械的诊疗。这对于乐城先行区的医院和医生来说，可以直接为一部分原本需要出国看病的病人提供服务；对于乐城先行区而言，可以快速成为全球最新医疗技术进入中国的门户；对于药械厂商来说，能够极大地缩短全球创新药物进入中国市场的时间，让他们有更高的积极性，将全球最好的药物、最好的器械带入中国市场。

100个创新药械和100种抗肿瘤新药及罕见病药物的特点

100个创新药械和100种抗肿瘤新药、罕见病药物的有以下几个特点。

（一）100个首例，意味着乐城先行区拥有了一批特色的优势专科。乐城先行区进口特许药械品种首例突破100例，这就意味着医院的这个科室在该领域是具有相当医学技术水平的，是受到行业内肯定的。如乐城先行区2020年6月7日召开的超级眼科发布会报道：眼科从0开始到现在，乐城先行区已经拥有了18款产品可用于诊疗的最新药品、药械。这18款产品绝大多数都是未在中国上市的，比如我们耳熟能详的波士顿人工角膜。该产品1992年就在美国上市，但由于它相对小众，从未申请在中国注册，所以国内患者没有办法享受到这款人工角膜技术。因为有了乐城先行区先行先试的政策，现已有37位病人在乐城先行区重见了光明，且大多数病人中都是失明15至20年以上的患者。

因为这100个首例，乐城先行区目前已逐步打造了眼视光、心血管、医美、耳鼻喉、骨科、康复医学科等科室。这些科室将使乐城先行区成为更多国人前来诊疗，解决病痛的新的目的地。同时也解决了大病不出国的问题。

（二）51种肿瘤新药，让乐城先行区可以为更多的国人抗肿瘤提供服务。这次引进的51种肿瘤新药，来自22个厂商，对应70种肿瘤病种，都是在国内尚未上市的新药，代表了国际目前最前沿的药物研究成果。乐城先行区不仅给广大患者提供了国际先进的治疗方案，还通过临床急需进口通道，帮助许多患者采购到未在国内上市的国际新药。现有了50多种肿瘤新药，就能为更多的肿瘤患者打开一扇生命的窗户。

（三）近50种罕见病的新药，使乐城先行区有望成为全国罕见病治疗中心。罕见病之所以称之为“罕见病”，是因为受益人群特別小，却需要强大的研发能力和投入。这也带来了另外一个问题，就是这些药物由于研发困难，申请注册成本特别高，而且受益人群小，因此一些厂商就不愿意花费高昂成本去申请注册。即便是注册上市的新药，药品价格也极其高昂。所以很多罕见病的病人，往往都是无药可医。虽然每一种罕见病的个例都不多，但是在庞大的人口基数下，我国大约有2000多万罕见病患者。现在通过乐城先行区的特许政策，罕见病药物不需要在国内注册上市，就可以用于诊疗病人，这就为国内2000多万罕见病患者带去了希望。

乐城先行区引进的首批罕见病药品品种共有48种，来自10多个不同国家的厂商，而纳入全国罕见病目录的病种目前也只有121种。在一个区域，能够有这么集中的罕见病药品可以使用，在全国独一无二。这也是属于乐城先行区的光和荣耀。比如在这次罕见病药物的清单里，由日本武田制药提供的“达泽优”，适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作。这种水肿发作以后的病人会非常痛苦，严重时可引起呼吸衰竭，危及生命。有了相应的药品，乐城先行区就对病人的生病安危提供了一份保障。

100个创新药械和100种抗肿瘤新药及罕见病药物快速引进所取得的成果

100个创新药械和100种抗肿瘤新药、罕见病药物的快速引进，反映了乐城先行区在自贸港建设中的以下成果。

（一）说明乐城先行区药械引进越来越快速，“三同步”效应越来越突出。一款药物从研发到三期临床，进而顺利上市，成功率仅为0.1%左右，耗资数亿美金，耗时长达5-10年。即便从申报注册开始计算，平均也需要3-5年。而乐城先行区这次引进的100个创新药械和100种肿瘤、罕见病新药，有11例是国外上市不到一年，就在乐城先行区得到了应用。比如乐城先行区正在使用的特许药品YUTIQ（氟轻松玻璃体内植入剂），这款产品也是在国外上市不到一年，就在乐城先行区得到应用，治愈了10多名患者。另外一款心脏收缩力调节器产品，在美国上市仅半年就在乐城先行区实现了应用。

（二）体现了乐城先行区自贸港下良好的营商环境。目前，海南省药监局现在平均对新药的审批进入乐城先行区的时间是1.8个工作日，患者基本上无法感受到审批的时间。对于医生来讲，提出申请药物很快就可以到达，从而确保了每一例病患快速得到诊疗。海口海关对于乐城进口的药械，允许先入仓后检疫，甚至对于乐城先行区特殊的药物，会以最快的速度放行，让乐城先行区能够最快用于诊疗。这一系列链条的打通，体现了海南独具特色的极简审批的独立性，也是自贸港良好营商环境的一个缩影。

（三）反应了乐城先行区是海南自贸港目前国际合作最广泛、最开放的园区。乐城先行区引进的进口特许药械、抗肿瘤新药、罕见病药，由大约40家跨国药械企业提供。同时，乐城先行区也和20多家国际知名的跨国药企和厂商在近半年之内，签订了战略合作协议。可以说，乐城先行区是海南省所有园区里开展合作最广泛的园区之一。

（四）展现了自贸港的早期收获。乐城先行区作为全国唯一的医疗特区，肩负着在医疗领域为国家探索开放创新的重大历史使命。经过两年的全力攻坚，乐城已初步具备承接自贸港政策的条件，为下一步建设成海南自贸港的样板区和试验区打下了坚实的基础。比如最近因疫情原因，患者难以出国就医，正急于寻找能使用国际先进药械的替代之地。这对乐城先行区来说无异于是一个难得的患者引流契机。2020年5月，仅周末两天，就有33名小患者在乐城先行区进行了科利耳N7人工耳蜗声音处理器（体外机）升级。如果没有乐城先行区的特许政策、畅通的申报渠道和高效的审批服务，这些患者就没有办法进行下一阶段的诊疗，很可能就耽误了最好的听力训练恢复的时机。

目前，乐城先行区临床急需进口药械品种首例使用品种数量取得了新突破，可用的抗肿瘤新药和罕见病用药品种数量大幅增加，为相关领域重大疾病在国内的治疗提供了更多的产品选择和更新的治疗途径。患者不用走出国门，就可以使用到国际上最先进的药械，享受到世界一流的医疗健康服务。尤其是在新冠肺炎疫情全球大流行、國人出国医疗旅游受阻、国际消费需求下降的形势下，乐城先行区“危”中寻“机”，捕捉创造机遇，充分发挥了特殊政策的效应。2020年2月以后，临床急需进口药品医疗器械使用量及使用人数大幅提升，多家全球领先的药械企业与乐城先行区建立了深度合作。这些成果的取得标志着临床急需进口药械政策的先导性作用已逐步显现，有效带动了博鳌乐城国际医疗旅游先行区的优质快速发展。同时，极大地证明了特许药械政策取得了显著的临床成效、社会成效、经济成效和监管成效。