美国FDA批准Zokinvy(lonafarnib/洛那法尼)治疗Hutchinson-Gilford早老综合征

美国FDA于2020年11月20日批准Eiger生物制药公司(Eiger BioPharmaceuticals， Inc.)的新药Zokinvy(lonafarnib，洛那法尼，CAS登记号为193275-84-2)胶囊用于治疗Hutchinson-Gilford早老综合征(Hutchinson-Gilford progeria syndrome，HGPS，也译作哈金森-吉尔福德早衰综合征、早老症、早衰症等)和其他某些特定早老样核纤层蛋白病(progeroid laminopathies)。Zokinvy主要用于减少HGPS患者的死亡风险，也可用于1岁及以上的儿童患者治疗某些早老样核纤层蛋白病。但Zokinvy不可用于治疗其他类型的早老样综合征(progeroid syndromes)和核纤层蛋白病(laminopathies)。

Zokinvy是一种口服法尼基转移酶(farnesyltransferase)抑制剂，可以降低早老素(progerin)或早老素样蛋白(progerin-like protein)在细胞中的积聚。

Zokinvy最常见的毒副作用包括恶心、呕吐、腹泻、感染、食欲下降和疲劳。Zokinvy禁止与强力型或者中等型CYP3A抑制剂和诱导剂同时使用，也不可与咪达唑仑(midazolam)和降胆固醇类药物同时使用。部分患者服用Zokinvy后会出现一些医学检验方面的异常，包括血钠和血钾水平的变化、白细胞计数降低、肝酶水平升高等。因此，用药患者须进行定期血液常规检查。在动物试验中曾出现眼部毒性，如果用药患者出现视力方面的异常变化，建议进行眼部检查。

FDA在审批Zokinvy时采用了优先审批程序，并授予其孤儿药地位(Orphan Drug Designation)、突破性疗法认证(Breakthrough Therapy Designation)及罕见儿科疾病优先评审认定(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher)。