首个治疗6岁及以上遗传性血管水肿(HAE)儿科患者药物获FDA批准

2019-02-12 03:48本刊讯
首都食品与医药 2019年1期
关键词:酯酶遗传性血管性

爱尔兰制药商Shire近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Cinryze(C1酯酶抑制剂[人])的标签扩展,用于6岁及以上遗传性血管性水肿(HAE)儿童患者预防血管性水肿发作。此次批准,使Cinryze成为美国首个也是唯一一个用于年龄低至6岁儿科HAE患者预防血管性水肿发作的药物。在美国,Cinryze于2008年10月获准上市,作为一种常规预防性药物,用于青少年和成人HAE患者预防血管水肿发作。

此次批准,是基于一项多中心单盲Ⅲ期研究(0624-301)的数据。该研究评估了Cinryze在12例7~11岁HAE儿科患者中的疗效和安全性。数据显示,与基线观测期相比,Cinryze500U和Cinryze1000U分别使归一化发作次数平均减少了71.1%和84.5%。

此外,与基线相比,两种剂量Cinryze均降低了HAE发作的严重程度,同时也减少了急性治疗。安全性方面,不良反应为头痛、恶心、发热、输液部位红斑,这些不良反应均不严重,没有发生一例治疗中断。

HAE是一种罕见的、遗传性、急性炎症性疾病,在全球范围内的发病率估计为1∶10000~1∶50000。该病的致病基因是C1酯酶抑制剂(C1-INH)基因,该基因突变导致患者血清中C1酯酶抑制因子减少或功能缺陷,不足以抑制缓激肽生成级联反应,而使体内大量缓激肽生成引发血管通透性增高、血浆外渗,进而引起局部组织水肿。

在临床上,HAE的特点是反复发作血管性水肿,典型发作表现为皮下、黏膜下水肿在24h内不断进展加重,之后在48~72h内可自行消退,水肿可发生在任何部位,主要受累部位为颜面部、四肢末端、外生殖器、上呼吸道黏膜及消化道黏膜。其中上呼吸道黏膜水肿(UAE)导致呼吸道阻塞,可引发窒息而危及生命。在未得到及时诊断和恰当治疗的UAE引发的窒息病例中,死亡率高达30%~50%。鉴于HAE潜在致死风险,对这一疾病的预防性治疗显得尤为重要。

在欧盟,Cinryze于2017年3月获批标签扩展,纳入3个新的适应症,其中包括:用于严重和HAE反复发作的儿童(6岁及以上)患者,常规预防血管性水肿发作。

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