首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250被FDA批准用于治疗PFlC

美国食品和药物管理局（FDA）已授予Albireo公司先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的罕见儿科疾病资格认定。此前，A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格，在2016年被EMA授予了优先药物资格（PRIME）。

PFIC是一种罕见且危及生命的肝脏疾病以严重肝内胆汁淤积为主要特征，目前尚无获批的治疗药物。PFIC是一种罕见常染色体隐性遗传病，发病率为五万分之一至十万分之一，患儿多表现为渐进性黄疸、瘙痒和生长发育障碍，最终进展为肝硬化，甚至肝功能衰竭。依据编码肝细胞膜转运蛋白基因的不同，PFIC可分为PFIC-1、PFIC-2、PFIC-3三型。而PFIC-1、PFIC-2、PFIC-3分别是因ATP8B1、ABCB11和ABCB4基因突变所致。

A4250是一种首创的强效选择性回肠胆汁转运蛋白（IBAT）抑制剂，具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。目前，该药正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗，其中，治疗PFIC（1型和2型）已处于Ⅲ期临床。 （本刊讯）