FDA批准眼科用药Voretigene Neparvovec-rzyl上市

美国FDA于2017年12月19日批准Spark Therapeutics公司的Voretigene Neparvovec-rzyl（商品名：Luxturna）注射用混悬液上市，用于确诊双等位基因视网膜色素上皮细胞蛋白65（RPE65）突变相关视网膜营养不良。

本药为一种腺病毒群载体介导的基因疗法，设计用于RPE65减少或缺乏人群，将人RPE65基因编码的正常拷贝体传送入此类人群的视网膜细胞中。RPE65基因突变可致RPE65异构水解酶活性降低或缺乏，阻断视觉周期导致视力受损。

本药最常见的不良反应为结膜充血、白内障、眼内压升高、视网膜裂孔、角膜凹陷（角膜基质变薄）、黄斑裂孔、视网膜下沉积、眼部炎症、眼部刺激、眼部疼痛和黄斑病变（黄斑表面起皱）。