中国药物经济学评价指南的应用与挑战

关庆超

摘 要：药物安全保障工作极为重要，我国的药物经济学系统对于限制当前的药品市场具有重要意义，相关的评价指南会受到现行卫生政策的影响。在研发新型药品以及确定药品的价格时均要考虑到评价指南给出的建议，提升药品的质量以及价格设置的合理性，在现代医保决策与医疗卫生事业中也需运用这一指南。本文根据对我国现有的药物经济学方面的评价指南的认识，分析应用情况与使用问题。

关键词：药物经济学；评价指南；应用；挑战

相关部门对现有经济体进行考察之后，可以确认资源配置的情况，其中卫生费用占有一定的比重，对资源配置机制进行调整时，必须关注药物资源配置需求，合理应用药物、无论是制备药物还是在销售药物时，都需参考药物经济学理论系统，由于这一药物相关理论体系在药物研究领域中占有重要地位，为保持其科学性，应当适时对其进行评价，运用合理的评价指南，选择评价指南时要必须综合考虑各类社会性的影响因素。

1 评价指南的应用情况与面临的实际挑战

1.1 评价指南的作用

中国的药物经济学研究开展较晚，到目前为止还没有系统性地应用于中国医药卫生的决策过程中。因此，《PE指南》和《指南导读》的编写过程，实际上也是药物经济学理论和方法的研究过程，通过宣传讨论形成决策共识，并在此过程中逐渐形成了适于中国国情的药物经济学评价标准和规范。由于政策的引导，国内外医药企业不同程度的释放了开展药物经济学研究的需求。外企一般有专门从事药物经济学研究的部门和团队，对其产品经济性的研究也有较成熟的体系。国内制药企业对药物经济学的认识尚处于初步了解阶段，其在开展药物经济学研究时通常面临两方面的挑战：一是药物经济学研究需要基于药品已有的关于有效性和安全性的证据支持，但是很多国产药品缺乏相关研究证据和数据；二是国内药企缺乏相关专业人才和技术力量来开展药物经济学评价。在这种情况下，《PE指南》为其提供了了解药物经济学理念和方法的契机和渠道。

1.2 评价指南带来的挑战

评价指南能够发挥的作用是比较明显的，但是我国官方并没有强制地推行这种评价指南，评价指南的编写者主要是药品领域中的学者，这一指南主要是被当作研究规范使用，我国在药品经济学方面的研究工作尚有缺陷，一些基础的医药学数据并不充足，以上问题导致指南应用受阻，评价指南的基本作用不能有效发挥。

从决策支持的角度对指南进行考察，很多已有的药物相关的文件与政策都要求获取经济学理论的支持，但是很多研究主体并没有将卫生政策与经济学研究成果加以联系，一些经济学指标并未被确认，研究主体也存在不明确的问题。受到一些不明确因素的影响，评价指南的缺陷随之暴露，其不仅不能客观地评价药物经济学范围内的研究成果的质量，基础性的指导价值也将会被削弱。药物研究成果的质量不能被有效评测，医保补偿与市场准入评测工作随之受到影响。评价指南中并未给出可靠的评价方法。

对科技支持方面的问题进行研究后发现，尽管具有权威性的评价指南已经形成，但是相关的论文作品仍旧存在质量水平不一致的问题，评价指南并未规范论文作品，甚至与药品经济学相关的论文作品普遍存在质量偏低的情况。评价方法不合理，研究角度并未被直接指明，研究方向固定且单一化，主要研究内容包括敏感性、分析技术以及贴现率。评价质量水平必须被提升。

评价指南的内容也存在问题，其主要研究对象为西药药品，而中药在我国的药品市场中也占据重要的地位，占据的实际市场份额也比较庞大，尽管一些评价指标与评价方法具有一定的通用性，但是并非所有的评价方法都能被直接运用到重要评价中，中药药品存在一些特殊的使用情况。在丰富评价指南时，需要重视中药这种评价对象，增加中医疾病的分类，关注中药被应用到治疗以及疾病预防活动中时呈现的特点，对注射剂型的中药药物的使用风险以及不确定性进行测定。

2 发展改进评价指南的建议

2.1 在卫生决策工作中发挥评价指南的作用

对于药品的市场准入或医保支付，中国大陆地区尚未提出开展药物经济学研究的强制性要求，也缺乏国家层面的鼓励性政策。虽然有个别省份在药品招标采购环节对"提交药物经济学证据"会给予加分鼓励，但由于其并未对相关研究的真实性、客观性、科学性进行全面评估，药物遴选和价格形成也与研究结果没有直接联系，这让政策未能发挥预期作用。因此，仅凭借《PE指南》，很难满足企业和政策的需求，很难规范实际的研究行为和水准，最终很难促使药物经济学评价结果落地。在当前中国医改的大背景下，从短期来看，中国台湾地区的做法可供参考，即政府并不强制企业开展药物经济学评价，但如果企业依据《PE指南》要求，提交了合格的药物经济学证据，政府可以在市场准入和医保支付方面给予实际鼓励和政策倾斜。

2.2 成立相应的机构

为了进一步增强评价指南的权威性，可以形成专门的评价机构，引入高水平的知识型人才，制药企业可以联合政府与相关行业协会共同形成机构，使围绕药品经济学理论制定的评价指南更加可靠可用。针对机构所需人才不足的问题，可以加大对这一领域的人才培养力度，根据评价机构的日常工作需要，培养更多的理论基础扎实的人才，找出已有的藥物评价文献中的错误，使整个评价过程更加透明化与规范化，可以通过竞争活动来激发评价机构的发展活力，切实发挥药物评价工作的作用。

2.3 丰富评价指南的内容

由于药物经济学评价在中国的发展时间较短，不仅相关基础性数据不足，而且尚有一些中国特色的治疗方法与治疗药物需要评价，这就需要《PE指南》在实际研究和应用中不断发展和完善，以更好满足社会各方对开展药物经济学评价的需求。对于数据获取方面，《PE指南》应该依据不同的研究设计，明确开展药物经济学研究所需的数据类型和具体要求。以回顾性研究为例，医院数据和医保数据是开展药物经济学研究最常用的两类数据。

此外，药物经济学研究的数据多来自真实世界，有很多混杂因素会对成本和健康产出造成影响。在这样的情况下，样本的数量和分布有何最低要求，成本和健康产出等核心指标应该如何获取，需要深入探讨和研究，进而在《PE指南》中进行建议或说明。对于中药经济学评价，针对中药个体化治疗、适应证较广、以预防或辅助用药较多、缺乏相对客观的效果指标等特点，建议《PE指南》对中药药物经济学的评价方法和指标体系进行系统的研究和论述。

3 结束语

药物经济学理论的发展需要漫长的时间，我国的药品市场日益呈现出复杂化的变动区域，在药品研究领域中，无论是哪一种研究主体，都必须明确并有效使用药品评价指南。随着药品知识系统更新，研究人员的知识储备也必须随之扩充，在有了一定的理论基础的同时，还要在实践技能培训过程中形成更强的操作技能。相关人员在评价药品时需持有充足的决策能力，在卫生安全保障工作中还需继续有效使用经济学理论。

参考文献

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