提速新药研发 助力医药创新

时新

10月8日，中共中央办公厅、国务院办公厅向社会公布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，一经问世便被誉为“中国医药行业迎来的新中国成立后最重大政策”。

当今中国正处在一个国家飞速发展、民族迅猛崛起的时代，无论经济、政治、文化、科技领域都已驶入快车道，“中国速度”为世界所瞩目。而药品生产研发作为一项关系国计民生的重要产业，不仅关乎近14亿人的生命健康，更影响着整个社会乃至民族的发展。回顾我国医药行业多年来的发展，虽然在包括生产经营规范化与标准化等诸多领域都取得了长足的进步，但由于起步晚、底子薄，当前仍面临着缺乏自主创新、低水平重复突出、进口药品特别是用于治疗罕见病及危重疾病的进口药品少等严重问题。

对于百姓用药难与制药行业发展相对缓慢的矛盾，国家一直给予了高度关注。2017年7月，中央全面深化改革领导小组第37次会议强调：“要改革完善审评审批制度，激发医药产业创新发展活力，改革临床试验管理，加快上市審评审批，推进仿制药质量和疗效一致性评价，完善食品药品监管体制，推动企业提高创新与研发能力，加快新药好药上市，满足临床用药急需。”中央领导也多次强调加强药品监管，推动新药研发，促进医药产业升级。

10月1日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，并于10月8日向社会全文公布。这一在黄金周颁布的文件有着黄金般沉甸甸的分量，一经问世便被誉为“中国医药行业迎来的新中国成立后最重大政策”。本文将就这一重量级文件中针对关于提高效率、缩短周期的相关内容作一解读。

改革临床试验管理

正式文件的第四条（“提高伦理审查效率”）中，主要明确了临床试验组长单位伦理审查后，不再重复审查，而这一点十分重要。过去每个临床研究中心的审查原则都不尽相同，有些中心的所谓“土政策”使得伦理很难通过。这不仅迟滞了药品临床试验的进度，更会造成审查资源的浪费。而建立统一的伦理审查平台，逐步推进伦理审查互认，将彻底解决这一问题。

正式文件中第六条题为“接受境外临床试验数据”，提出了在境外多中心临床机构取得的临床试验数据，符合我国药品注册要求的可用于在我国申报注册。这条意见的目的是要减少重复试验，降低研发成本，提高上市效率，同时也符合国际惯例。

据统计，2001年至2016年美国批准上市新药为433个，在国内上市的只有133个，仅占30.7%。近十年在我国上市的29个典型新药，其上市时间较欧美要晚五年至七年。过去要求凡到我国上市的药品必须要在国内开展临床试验，其目的主要是为了保证这些药品在中国人群中使用的安全有效。接受境外临床数据对于国内外制药企业是一个双赢的举措。

此外，国内已有一批创新型企业率先走出国门，在海外，特别是美、日、欧盟等制药业发达国家或地区开展药品注册，积极推进国际多中心临床试验（IMCT），即一个项目在国内和国外同步进行。此类IMCT项目的临床试验数据也可用于在我国进行药品注册，这样不但免去了重复试验，提高了效率，也降低了研发费用，缩短了国外药品在中国上市的时间。

值得注意的是，这次提出接受境外临床试验数据并非是无条件的。首先，国外药品应符合在我国注册相关的要求；其次，应该证明其在使用方面不存在人种差异，并提供在中国人群中安全有效性的相关数据，以避免由于种族差异所造成的用药剂量或治疗方案不同。上述措施的实行不仅需要加强临床试验的监督检查，必要时还需派遣检查人员到境外临床试验机构进行现场检查。通过建立境外临床试验的检查机制，并逐步加大对境外临床试验的检查力度，才能够确保境外临床试验数据的真实准确。

加快上市审评审批

正式印发稿中的第九、十及十四条分别为“加快临床急需药品医疗器械审评审批”“支持罕见病治疗药品医疗器械研发”和“建立专利强制许可药品优先审评审批制度”，对用于治疗危重且尚无有效手段的疾病、罕见病以及威胁公共健康疾病的药品采取了优先审评审批，减免临床试验或可附带条件批准上市（附带条件批准上市，即对临床急需或治疗危重疾病的药品，如其在临床试验的早、中期表现出显著疗效，拥有临床价值，可以先行批准用于临床）等措施，力促其尽早投入临床应用。

近年来，我国出现了出境看病买药热的现象，通过中介机构出国看病以及通过网上购买或请人携带药品入境的人数越来越多，这其中存在着诸多隐患。而在出国购买的各类药品中，尤以罕见病药物、临床急需或特效药物居多。以罕见病用药为例，依照世界卫生组织规定其发病率应小于千分之一，但病种却非常多且发病原因复杂。因为发病率低、患者人群小，相较于动以亿计的药品研发费用而言，利润就显得微薄，导致以往对此类疾病治疗药物的生产有所忽视，但在我国这个拥有十数亿人口的国家，罕见病患者的数量仍多达千万，因此本次意见的出台对弥补以往政策的不足起着至关重要的作用。

促进药品创新和仿制药发展

正式文件中的第十七条“开展药品专利期限补偿制度试点”为新增条目。所谓专利期限补偿是指监管部门在行政审批过程中占用专利保护的时间，减损了专利权人的权益，为此给予一定的合理补偿。对照征求意见稿不难看出，我国药品监督管理部门与机构因此次政策的出台，不仅重视维护药品专利主体的合法权益、全力支持国内药物研发创新，更对自身提升审批效率提出了更高的要求。

综上所述，随着这份纲领性文件的发布与实施，一定能够为药品的创新发展注入强劲动力，从而大幅提高我国医药产业的国际竞争力，更好地满足民众用药的迫切需要。endprint