2017年9月FDA批准新药概况

2017年9月，FDA批出3个新分子实体药品，为治疗淋巴瘤药品Aliqopa（copanlisib）、治疗妇科感染药品Solosec（secnidazole）和治疗乳腺癌药品Verzenio（abemaciclib）。

1 Aliqopa（copanlisib）

Aliqopa获“孤儿药”指定和“优先审评”地位，通过加速审批程序被批准用于既往接受过至少两次系统疗法治疗后病情仍复发的滤泡性淋巴瘤成年患者的治疗。滤泡性淋巴瘤是最常见的非霍奇金淋巴瘤之一，患者常见的症状是淋巴结肿大，同时可能出现疲惫、盗汗和体重下降等症状。这种淋巴瘤的一大特点是生长缓慢，而且化疗对这种癌症的疗效很好。但是患者的病情在出现缓解后，经常会复发，因此罹患滤泡性淋巴瘤的病人终生都需要接受定期的检查和监测，稍有不慎，这些疾病就会转变为恶性淋巴瘤，危及生命。美国卫生部国家癌症研究所估计，2017年美国约有72 240人将被诊断患有某种形式的非霍奇金淋巴瘤，而约有20 440例非霍奇金淋巴瘤患者死于该病。

Aliqopa是一种新颖的静脉注射型泛Ⅰ类磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，针对恶性B细胞中表达的PI3K-a和PI3K-d异构体具有主要的抑制活性。PI3K信号通路参与细胞的生长、存活和新陈代谢，该通路的失调在非霍奇金淋巴瘤中发挥了重要作用。Aliqopa的剂型为注射用冻干粉针，静脉输注给药，输注前用0.9%的生理盐水复溶稀释，推荐剂量为每周输注1次，每次1支60 mg，历时1 h输注，治疗3周后停药1周。

2 Solosec（secnidazole）

Solosec獲“优先审评”地位，被批准用于治疗成年女性的细菌性阴道炎。这是唯一一款治疗细菌性阴道炎的单剂口服疗法，也是10多年来治疗这一疾病的第一款口服新药。细菌性阴道炎是一种由阴道加特纳菌和一些厌氧菌的混合感染，导致阴道内微生态平衡失调，常见并发症与妇科宫颈炎、盆腔炎同时发生，也常与滴虫性阴道炎同时发生。细菌性阴道炎是美国最常见的妇科感染，每年影响了2 100万名14岁到49岁的女性。如果没有得到及时治疗，这种感染会增加多种性病传染的风险，并有可能带来早产与较低的新生儿体重。目前，针对这种疾病的常规治疗手段是一天两次，维持7 d的药物口服。然而，能够严格按照流程服药的患者比例不到50%。此外，有超过50%的女性在接受治疗后，疾病会在12个月内复发，极大地影响了生活质量。

Solosec是一种5-硝基咪唑类抗菌药。硝基咪唑类药物作为一种非活性前药进入细菌细胞，在细胞内硝基基团被细菌酶还原成硝基自由阴离子，这些自由基阴离子被认为干扰了易感菌株的细菌DNA合成。Solosec的剂型为口服颗粒剂，1次/d，每次服用1包2 g，不用考虑进餐时间。

3 Verzenio（abemaciclib）

Verzenio获“突破性治疗药物”指定和“优先审评”地位，被批准用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的晚期或转移性乳腺癌，适用于接受氟维司群后疾病进展的成年患者。Verzenio 被批准与氟维司群联合用于内分泌治疗后出现恶化的癌症。若患者先前在癌症扩散（转移）后以内分泌疗法进行治疗，那么Verzenio也被批准单独使用。乳腺癌在美国是最常见的癌症。美国国家癌症研究所估计，2017年约有252 710 名女性将被诊断患有乳腺癌，40 610 人将死于这种疾病。约有72% 的乳腺癌患者其肿瘤激素受体呈阳性和 HER2呈阴性。

Verzenio属CDK4/6抑制剂，能阻断CDK4/6（细胞周期蛋白依赖性激酶4和6），而这些分子能够促进癌细胞的生长。Verzenio是继2015年2月被批准的辉瑞Ibrance（palbociclib）和2017年3月被批准的诺华Kisqali（ribociclib）后的第3个上市的CDK4/6抑制剂。Verzenio的剂型为口服片剂，其与氟维司群联合用药的推荐起始剂量为2次/d，每次150 mg，其单药治疗的推荐起始剂量为每日二次，每次200 mg，有无食物均可，可持续服用直至病情进展或患者无法接受毒性。

（上海医药战略发展研究院特约研究员 张建忠）endprint