“儿童白血病之王”有了治疗新办法

文/彦程

“儿童白血病之王”有了治疗新办法

文/彦程

幼年型粒单核细胞白血病（JMML）素有“儿童白血病之王”的称号，患儿往往在发病一年内就死亡，许多家长只能选择放弃治疗。目前最佳的治疗方式是造血干细胞移植，但复发率仍高达50%。如今，广东科学家找到了这一疾病的新疗法。

近两年来，南方医科大学南方医院儿科主任李春富、主治医生彭智勇及其团队成员利用去甲基化联合造血干细胞移植，目前已成功使得13例患儿存活，无一例复发。

去年，小宇被确诊患上了JMML，父亲曾先生抱着最后一线希望找到了李春富。李春富为小宇进行了去甲基化联合HCT的治疗，目前小宇的白血病已经治愈，也没有复发。

据悉，JMML主要侵袭婴幼儿，患儿血液中粒单核两系细胞恶性增殖，发病的男女幼儿比例为13∶1。虽然这种病只占儿童白血病的2%左右，但病死率高，化疗效果差，长期生存率不到10%。

李春富的团队以前也曾尝试治疗JMML病人，但在2014年前，所有治疗的JMML患儿无一例生存。

2014年4月，受到国外临床研究的启迪，李春富开始尝试用地西他滨和造血干细胞移植两者结合起来治疗JMML。效果令人鼓舞，包括小宇在内，李春富团队目前治疗了14例JMML病童，除了一例因移植失败无力再次移植而死亡外，其余13例病人均已存活，无一例复发，并无中度以上并发症。

李春富解释，JMML病人通常甲基化水平很高，而使用去甲基化药物能抑制癌细胞生长，有利于造血干细胞的移植。另一方面，甲基化水平高也有利于癌细胞发生“免疫逃逸”，使用地西他滨也能降低肿瘤复发的几率。

李春富的团队在使用去甲基化药物的同时，还首创了互补性移植方法，为14名移植患儿同时输注父母造血干细胞与非亲缘脐血，两种造血干细胞“适者生存”，为患儿提供了“双保险”。最终，这些患儿一半以上非血缘脐带血成功植入，剩下的患儿父母半相合造血干细胞成功植入。