WS/T 79-2011《大骨节病治疗效果判定》标准解读

郭雄

WS/T 79-2011《大骨节病治疗效果判定》标准解读

郭雄

分析和解读WS/T 79-2011《大骨节病治疗效果判定》标准的范围、术语和定义、判定原则及其判定的掌指骨X线征象和关节功能障碍指数评分，讨论标准变化的依据以及存在的问题，提出正确实施使用大骨节病治疗效果判定标准的技术性建议。

国家卫生行业标准；大骨节病；治疗；效果

1 范围

2011版疗效判定标准规定“本标准规定了临床治疗效果的判定原则和判定方法，适用于大骨节病患者临床治疗的效果判定”。这是由于WS/T79-1996《大骨节病治疗效果判定》是在总结既往《大骨节病防治效果判定》试行标准[3]执行情况的基础上，结合上世纪八十年代以来大骨节病X线病理基础和X线演变规律的研究进展而制定的，主要利用手部掌指骨干骺端、骨端X线征象变化和临床表现判定不同措施治疗大骨节病效果，对指导全国大骨节病儿童防治工作起到了重要的作用。然而近年来大骨节病儿童病情得到显著控制，但上世纪大骨节病严重流行后遗留下来的成人患者手部掌指骨干骺端与骨骺已经闭合，难以采用掌指骨干骺端、骨端X线征象变化评价不同治疗措施改善关节功能障碍的临床效果。因此，2011版疗效判定标准适用范围不但适用于儿童大骨节病治疗效果的判定，也适用于成人大骨节病治疗效果的判定。

2 术语和定义

1996版疗效判定标准未有说明相关疗效判定技术指标的术语和定义。为了更明确表示大骨节病疗效判定技术术语和定义，2011版疗效判定标准增加7个术语和定义，其中干骺端（metaphysis）、骨端（distal end of phalanx）2个术语涉及大骨节病手部掌指骨疗效判定最常应用X线征象出现部位的术语定义；关节休息痛（arthralgia during nocturnal rest）、关节运动痛（arthralgia on walking）、晨僵（morning stiffness）、最大步行距离（maximum distance walked）和下肢活动能力（activities of lower limb）5个术语主要涉及新增加的大骨节病关节功能障碍指数评分，其定义主要参考了世界卫生组织（WHO）疼痛程度划分标准、国际上Lequesne指数和WOMAC指数中的定义，使大骨节病关节功能障碍指数评分的术语和定义与国际标准术语相一致。

3 疗效判定的技术指标

2011版疗效判定的技术指标主要选择了具有评价大骨节病疗效的客观性和实用性技术指标，不但可评定大骨节病儿童骨与软骨损害对治疗措施反映的变化状况，而且还可评定大骨节病成人患者骨关节功能障碍严重程度恢复的变化，同时也采用了医疗性评价（clinical based outcomes，CBO）和患者自我评价（patient reported outcomes，PRO）相结合的疗效评价指标，更加注重患者的意愿、要求和对自己疾病状况的评价。2011版疗效判定标准继续保留了1996版疗效判定标准针对大骨节病儿童采用以观察掌指骨干骺端、骨端X线病变为主的医疗评价标准，而针对大骨节病成人临床症状、体征和关节功能可恢复的敏感性和特异性采用国际上常用的患者自我评价方法。

3.1 大骨节病儿童疗效判定指标的确定

大骨节病以儿童和青少年发病为主，91%以上在7～12岁，其中掌指骨关节在全身关节损害中检出率最高（88.60%～94.46%），是反映病情最敏感和特异性最佳的观察部位[4]，不但可显现临床上从早期至晚期的对称性指末弯、关节增粗变形、短指畸形的变化，而且也可显现X线从正常到新发、从不明显到明显、或者逐渐消失或者逐渐加重的病情变化趋势。绝大多数大骨节病儿童给予干预或治疗措施后，指骨干骺端改变为可恢复性，骨端改变恢复较慢且需要观察的时间较长。因此将大骨节病掌指骨干骺端和骨端部位作为本病疗效判定的主要指标，不但可以反映疾病自然演变和干预治疗前后的病情变化趋势，而且也易于连续拍片进行随访性观察。

针对儿童大骨节病疗效判定，2011版疗效判定标准继续保留了1996版疗效判定标准针对大骨节病儿童采用以观察掌指骨干骺端、骨端X线病变为主的医疗评价标准的技术指标，分为治愈、有效和无效。掌指骨干骺端X线征象以出现模糊中断、单纯硬化增宽、硬化不整伴硬化和深浅不同程度的凹陷为主，骨端部位以出现骨性关节面模糊毛糙、不规则，进而出现骨性关节面平直、小凹陷、侧角缺损、刺状增生、硬化、缺损和增粗变形、关节间隙狭窄为主。干骺端病变的修复与骺板软骨坏死的程度有关，干骺端凹陷的大小，可反映软骨坏死的程度和范围，凹陷中出现硬化者经过一定时间可修复为正常，一般为6个月～1年半左右，不伴有硬化的凹陷可随时间有深度加深的现象。发生骨骺早期闭合者难以观察修复，最终在13～16岁以干骺和骨骺闭合为结局。干骺端病变修复的同时，骨端病变可继之而显现。骨端X线征象的修复有四种方式：（1）骨端骨性关节面单纯或伴有硬化的原凹陷变浅、变小；（2）骨端骨性关节边缘侧角缺损通过出现钙化骨化灶修补缺损；（3）原骨端骨性关节面边缘毛糙、不规则变为整齐光滑；（4）原囊样变缩小消失。结合观察的时间，骨端骨性关节面早期出现变薄模糊改变1年后可变为骨性关节面模糊中断，2年后见平直，3年后关节面不整硬化，并逐渐变为小凹陷或侧角缺损、刺状增生，最后增粗变形。骨端病变发展的趋势是正常骨端骨性关节面出现凹陷，或硬化不整，或平直、不规则伴硬化，逐渐变为刺状增生和增粗变形，其中刺状增生和增粗变形在5年内未见显著修复。

3.2 关节功能障碍指数评分

尽管大骨节病掌指骨干骺端和骨骺未闭合前的X线征象变化观察儿童时期治疗效果的变化较为客观，但难以反映掌指骨干骺端和骨骺闭合后关节功能障碍恢复的状态。因此，成人大骨节病疗效判定的观察应以观察关节功能障碍可恢复性的指标如关节痛、晨僵、四肢关节活动功能等临床症状、体征为主。

近年来我国已有借鉴国际骨关节病疗效判定标准如Lequesne指 数（indexes of severity for osteoarthritis of the hip and knee）[5]和WOMAC骨性关节炎指数评价（西安大略和麦克马斯特大学骨关节炎指数，the Western Ontario and McMaster University osteoarthritis index，WOMAC）[6]来判定大骨节病治疗效果者，因此，结合世界卫生组织（WHO）疼痛程度划分标准、国际关节功能评价标准Lequene和WOMAC骨性关节炎指数评价等关节疗效评定标准[7]，2011版疗效判定标准确定大骨节病关节功能障碍指数评分的5个技术指标为：（1）关节休息痛：无为0分，有疼痛但不影响睡眠为1分，疼痛难忍影响睡眠需服止痛药为2分；（2）关节运动痛：无为0分，上、下坡（楼梯）或行走15分钟以上路程有疼痛为1分，上、下坡（楼梯）或行走少于15分钟疼痛明显不能坚持为2分；（3）晨僵：无为0分；晨起关节屈伸僵硬少于15分钟为1分；晨起关节屈伸僵硬15分钟以上为2分。（4）最大步行距离：正常为0分；步行1公里以上有困难为1分；步行少于1公里有困难者为2分；（5）四肢活动能力：正常为0分，立正下蹲或伸肘有疼痛，但能达到正常活动1/2以上为1分，立正下蹲或伸肘有疼痛，不能达到正常活动的1/2为2分。依据关节功能障碍指数综合评分之和计算方法，成人大骨节病疗效分为显效、有效和无效。

4 疗效判定原则与附录A关节功能障碍评分方法

2011版疗效判定标准遵循国际上医疗评定的分级式评价标准，依据掌指骨干骺端和骨端X线征象的变化分为3个定性等级。将治疗的最佳效果定为治愈，最差效果定为无效，介于二者之间的为有效，即分为治愈、有效和无效三个级别，其中将基本治愈、显效、明显好转、好转归纳在有效范围中，将不变、恶化、加重等归纳在无效范围中，不宜再细分为显效与好转、不变与加重等太多太细的分级评价标准。参照我国《中药新药临床研究指导原则（试行）》的相关内容[8]，建议Ⅰ度以上成年患者大骨节病疗效的判定方法为，依据关节功能障碍指数评分标准比较大骨节病治疗后的关节功能障碍指数综合评分较治疗前的改善率[（治疗前关节功能障碍指数综合评分－治疗后关节功能障碍指数综合评分）/治疗前关节功能障碍指数综合评分×100%]，≥70%者为显效，30%≤改善率＜70%者为有效，＜30%者为无效。

与1996版疗效判定标准比较，2011版疗效判定标准删除了原标准依据“自觉症状，畸形，关节功能”判定治愈、好转和无效的辅助相关条目和“对综合判定治疗效果者，如临床效果与X线效果不相一致，以X线效果为主”的判定原则。

[1] 中华人民共和国卫生部. WS/T 79-2011《大骨节病治疗效果判定》[S]. 2011.

[2] 中华人民共和国卫生部. WS/T 79-1996《大骨节病治疗效果判定》[S]. 1996.

[3] 永寿大骨节病科学考察组X线诊断专题研究组. 大骨节病防治效果X线判定标准（试行）[C]//永寿大骨节病科学考察论文集.北京：人民卫生出版社，1984：172.

[4] GUO Xiong. Diagnostic，clinical and radiological characteristics of Kashin-Beck disease in Shaaxi Province，PR of China [J].International Orthopedics，2001，25（3）：147-150.

[5] 许鹏，郭雄，靳卫章，等. 关节腔内注射透明质酸钠治疗大骨节病的疗效观察[J]. 中国地方病学杂志，2004，23（6）：588-590.

[6] 李富忠，邓佳云，黄慧，等. 硫酸软骨素、西乐葆及莫比可治疗成人大骨节病效果观察[J]. 现代预防医学，2009，36（5）：936-938.

[7] 蒋协远，王大伟. Lequesne和Mery膝关节骨性关节炎严重度指数[M]// 蒋协远，王大伟. 骨科临床疗效评价标准. 北京：人民卫生出版社，2005：202-203.

[8] 郑筱萸.中药新药治疗类风湿性关节炎的临床研究指导原则[M]// 郑筱萸. 中药新药临床研究指导原则（试行）. 北京：中国医药科技出版社，2002：119.

Interpretation for WS/T 79-2011 Assessment for Therapeutic Efficacy on Kashin-Beck Disease

GUO Xiong Institute of Endemic Diseases, School of Public Health, Health Science Center, Xi’an Jiaotong University / Key Laboratory of Trace Elements and Endemic Diseases Research, National Health and Family Planning Commission of the People’s Republic of China, Xi’an Shanxi 710061, China

The standard scope, terms and def i nitions, judgment principles and judgment methods on the X-ray abnormal signs in metacarpal phalangeal joints of children and the dysfunction index score of adults are interpreted for the WS/T 79-2011 assessment for therapeutic efficacy on Kashin-Beck disease. The basis of the standard change and the existing problems are discussed, and some technical suggestions are put forward to use the therapeutic effect of Kashin-Beck disease and to correctly implement the standard.

national health professional standard; Kashin-Beck disease;therapy; effect

R684

A

1674-9316（2017）24-0001-03

10.3969/j.issn.1674-9316.2017.24.001

卫生部卫生政策法规司卫生标准立项（2009-19-03）

基金项目：科技部国际合作专项（2006DFA33610）

基金项目：国家自然科学基金（81472924，81620108026）

西安交通大学医学部公共卫生学院地方病研究所/国家卫生和计划生育委员会微量元素与地方病研究重点实验室，陕西 西安 710061

2011年11月22 日，国家卫生和计划生育委员会网站公布了一系列国家卫生标准，其中WS/T 79-2011《大骨节病治疗效果判定》（以下简称2011版疗效判定标准）实施日期为2012年5月1日[1]。与1997年5月1日实施的WS/T79-1996《大骨节病治疗效果判定》（以下简称1996版疗效判定标准）[2]相比，WS/T 79-2011《大骨节病治疗效果判定》在判定原则、技术指标和判定的规范性均有许多新变化，加上标准宣贯未能及时跟进，大骨节病防治基层人员困惑较多，实际工作中也出现较多偏差，影响了标准的实施效果。为了帮助广大大骨节病防治人员更好地理解新修订的《大骨节病治疗效果判定》标准，对2011版疗效判定标准进行解读。