美国FDA资助20个罕见病药物研发项目



美国FDA资助20个罕见病药物研发项目

美国FDA于2016年10月17日公布最新一批"孤儿产品临床试验资助计划"(Orphan Products Clinical Trials Grants Program)，宣布将斥资2 300万美元支持21个罕见病治疗产品研发项目，为期4年。

FDA的"孤儿产品临床试验资助计划"创始于1983年，至今已经提供超过3.7亿美元的资金，资助项目超过590项，共有55个产品通过该计划获准上市，仅在2015年就有5个产品获准上市。

2016财政年度，FDA"孤儿产品临床试验资助计划"共收到68项申请，正式立项21项，立项率为21%。在此次获正式资助的21个项目中，有20项为药品研发，具体如下：

(1)CC100治疗肌萎缩侧索硬化1期临床研究；(2)CCX168治疗抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎2期临床研究；(3)Denosumab与Terripatide联用预防绝经前期女性特发性骨质疏松骨丢失2B期临床研究；(4)DNX-2401治疗胶质母细胞瘤2期临床研究；(5)纳洛酮乳夜治疗蕈样肉芽肿皮肤瘙痒症3期临床研究；(6)苯丁酸甘油治疗囊性纤维化1/2期临床研究；(7)ONC201治疗多发性骨髓瘤1/2期临床研究；(8)氨苯吩嗪治疗肺部鸟型分枝杆菌感染2期临床研究；(9)Omigapi治疗先天性肌营养不良症1期临床研究；(10)SD101治疗大疱性表皮松解症3期临床研究；(11)Abatacept 与钙调神经磷酸酶抑制剂及甲氨蝶呤联用预防移植物抗宿主病2期临床研究；(12)人源3F8 MoAb及NK细胞治疗神经母细胞瘤1期临床研究；(13)Ibalizumab治疗多药耐药型HIV感染3期临床研究；(14)HSV G207加放射治疗儿童脑肿瘤1期临床研究；(15)PI-3激酶/ BRD4抑制剂 SF1126治疗肝细胞癌1期临床研究；(16)二氯醋酸酯治疗丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症3期临床研究；(17)吸入Activase治疗急性塑型性支气管炎2期临床研究；(18)呋塞米预防早产儿支气管肺发育不良2期临床研究；(19)托莫西汀治疗多系统萎缩症2期临床试验；(20)Viralym治疗腺病毒病1期临床研究。

(来源：美国FDA政府公告，2016-10-17 夏训明编译)