2015年9月FDA批准新药概况

2015年9月FDA批准新药概况

2015年9月，FDA批出5个新分子实体药品，为止吐药Varubi（罗拉吡坦）、治疗遗传性乳清酸尿症药物Xuriden（尿苷三乙酸酯）、治疗精神分裂和双相抑郁症药物Vraylar（卡利拉嗪）、治疗癌症药物Lonsurf（曲氟尿苷+tipiracil）和治疗糖尿病药物Tresiba（德谷胰岛素）。

1 Varubi（罗拉吡坦）

Varubi被FDA批准与其他止吐药联用预防成年患者化疗诱发的迟发期恶心和呕吐。恶心和呕吐是化疗的常见副作用，化疗开始后24 h～120 h被称为迟发期。在迟发期发生恶心和呕吐可导致体重减轻、脱水和营养不良，严重影响患者的生活质量，使治疗依从性明显下降，甚至有些患者可能因此丧失生活的信心，选择放弃治疗。Varubi是一种选择性物质P/神经激肽-1受体拮抗剂，该受体的激活在特定癌症化疗方案诱发的恶心及呕吐中发挥着核心作用。Varubi为口服片剂，其推荐剂量是化疗开始前约1～2 h给予2片。

2 Xuriden（尿苷三乙酸酯）

Xuriden获“孤儿药”和“优先审评“地位，是FDA批准的第1个治疗遗传性乳清酸尿症的药物，这是一种罕见代谢病，在世界范围曾被报道约20例患者。该疾病为罕见常染色体隐性遗传疾病，是由于一种缺陷或缺乏酶，它导致机体不能正常地合成尿苷，尿苷为核糖核酸（RNA）需要的一个组分。疾病症状与体征包括血液异常（贫血、白细胞计数降低、中性粒细胞计数降低）、因尿道乳清酸晶体形成而导致尿路阻塞、儿童不能茁壮成长及发育迟缓。Xuriden为口服颗粒，旨在替代尿苷，可与食物、牛奶或婴儿配方奶粉混合，每天服用1次。

3 Vraylar（卡利拉嗪）

Vraylar被批准治疗精神分裂和双相抑郁症的成年患者。精神分裂症是一种慢性、严重和致残性脑部疾病，涉及感知觉、思维、情感、和行为等多方面的障碍，部分患者还会出现认知功能损伤，典型症状包括对不存在事情的幻听或幻视。双相抑郁症，也称为躁狂抑郁病，是另一类脑疾病，症状是患者的躁狂表现和抑郁症症状交替出现，躁狂时脾气暴躁、胡思乱想、说话快、行事冲动和睡眠需要减低；抑郁时则情绪低落、兴趣减退、极度自卑。Vraylar是一种非典型抗精神病药物，主要是多巴胺D2、D3受体激动剂，Vraylar和其他上市多巴胺受体激动剂一样，也是5-HT2A受体的激动剂，但选择性据称更好。Vraylar为口服胶囊，1次/d，有无食物均可，最大推荐剂量是每天6 mg。

4 Lonsurf（曲氟尿苷+tipiracil）

Lonsurf被批准用于对其他疗法（化疗及生物疗法）不再反应的难治转移性结直肠癌患者的治疗。Lonsurf是一种新型抗代谢复方药物，由抗肿瘤核苷类似物三氟胸苷和胸苷磷酸化酶抑制剂tipiracil组成。其中三氟胸苷可在DNA复制过程中取代胸腺嘧啶直接掺入DNA双链，导致DNA功能障碍，干扰癌细胞DNA的合成；tipiracil则能够抑制与三氟胸苷分解相关的胸腺磷酸化酶，减少三氟胸苷的降解，维持三氟胸苷的血药浓度。Lonsurf为口服片剂，其推荐起始剂量是35 mg/m2，直至最大80 mg每剂量，2次/d，早晨和傍晚用餐后1 h内服用。

5 Tresiba（德谷胰岛素）

Tresiba被批准用于改善1型和2型糖尿病成年患者的血糖控制。糖尿病是一组以高血糖为特征的代谢性疾病，长期高血糖导致各种组织，特别是眼、肾、心脏、血管和神经的慢性损害和功能障碍，改善血糖控制可减低这些长期并发症的风险。Tresiba是一种新一代每日一次的超长效胰岛素类似物，作用持续时间超过42 h。Tresiba将以一种被称作FlexTouch的预装胰岛素笔形式上市，该胰岛素笔配有一个简便的触摸按钮，可在大腿、上臂或腹部皮下注射，在一天内任何时间给药，1次/d，不得在静脉或肌肉内注射。

（张建忠）