卫生技术评估国外应用情况概述

门 鹏唐惠林翟所迪

（1北京大学第三医院药剂科 北京 100191；2北京大学药学院药事管理与临床药学系 北京 100191）

卫生技术评估国外应用情况概述

门 鹏1,2唐惠林1翟所迪1

（1北京大学第三医院药剂科 北京 100191；2北京大学药学院药事管理与临床药学系 北京 100191）

本文以美国、澳大利亚、英国和加拿大为例，对卫生技术评估（HTA）在发达国家的应用情况，以及国际上具有较大影响力的HTA组织的概况与特点进行了简要综述，为我国基于自身国情及医药卫生体制的特点建立HTA体系，推动HTA在卫生决策和循证实践的应用提供经验。

卫生技术评估；国外经验；国际组织

卫生技术评估（H e a l t h Technology Assessment，HTA）是指对卫生技术的技术特性、有效性、安全性、经济性和社会适应性进行系统评价，为卫生和医保决策者及医药卫生人员提供合理选择卫生技术的科学信息和循证依据。本文以美国、澳大利亚、英国和加拿大为例，对HTA在发达国家的应用情况，及HTA组织的概况与特点进行了简要综述。

1 发达国家的应用情况

1.1 美国

美国是世界上首先开展HTA的国家。1972年在国会成立的OTA（Office of Technology Assessment）是世界上第一个HTA机构，其经验被广泛借鉴。但由于对其性质的争论及来自医药企业的压力，OTA于1995年被国会停止资助并解散。美国的医疗卫生体系是以私立机构为主的市场化体制，因此在政治、财政和商业等多方面力量和因素的影响下，目前美国没有权威的全国性评估机构，数十家公立和私立机构基于各自的角度和立场进行HTA工作。

公立机构方面和联邦层面，影响力较大的HTA机构主要包括美国健康与公共服务部卫生保健与质量研究所（Agency for Healthcare Research and Quality，AHRQ）、联邦医疗保险计划（Medicare）与医疗救助计划（Medicaid）中心、俄勒冈健康与科学大学药物效能评估项目（Drug Effectiveness Review Project，DERP）和退伍军人事务部药品福利战略管理组（Pharmacy Benefits Management Strategic Healthcare Group，PBMSHG）等。

AHRQ接受联邦财政拨款，基于与其合作的三个外部研究网络，主要对卫生技术的有效性和安全性进行评估，部分情况下也包含比较效果研究和经济性评价。与OTA类似，AHRQ也面临着各利益相关方的压力，并且由于时效性（通常需15至18个月完成一项评估）和与私有支付方的关系问题，其结果的影响力受限。

Medicare和Medicaid是美国最大的由财政支持的医疗服务支付方。Medicare的管理机构设有专门部门进行HTA工作，并根据结果决定是否将某项卫生技术纳入保险覆盖范围。其决策可在联邦和地方层面进行，但在联邦层面，法律禁止在决策时考虑技术的成本或成本效果的因素。针对药品的HTA则相对独立，主要由Medicare Part D项目负责，评估经费受财政支持、但由合作的私立机构具体执行。Medicaid中的HTA与决策可由各州独立进行，在评估中也经常会购买非政府机构的服务。

俄勒冈健康与科学大学的D E R P项目是公立学术机构进行HTA的代表，其研究结果被十几个州的Medicaid部门所采用。此外，美国国立卫生研究院（National Institutes of Health，NIH）和食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）虽然没有专门的部门或计划进行正式的HTA，但会在对部分卫生问题做出临床实践决策时进行循证技术评估，或对新药申请进行有效性和安全性的评估。

私立机构方面，美国的商业保险、药品福利管理的覆盖率远高于公立医保，垄断程度也较高。其中商业医保市场由Aetna、Cigna、Kaiser Permanente、United Healthcare和WellPoint五大公司占有了50%以上，而Caremark、Medco、Express Scripts和WellPoint NextRx控制了近70%的处方药品福利管理。这些商业机构通常都有相当大规模的机构负责HTA工作，在评估时不仅考虑卫生技术的临床有效性和安全性，同时更重视对经济学特性的分析，以保证所做的支付或覆盖决策符合自身的商业利益。但与公立机构的HTA相比，商业机构进行的HTA往往缺乏透明度，特别是在评估方法和决策过程方面。

1.2 澳大利亚

澳大利亚医疗卫生系统由公共与私人卫生服务提供者共同构成，总卫生支出中约70%来自政府的资助，在卫生决策中直接发挥了HTA的支持作用。1993年，HTA即开始被用于药品定价和报销。目前联邦层面最权威的HTA机构是药品福利咨询委员会（Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, PBAC）和医疗服务咨询委员会（Medical Services Advisory Committee, MSAC），均为独立的评估机构。

PBAC针对药品（包括疫苗）进行评价并提出建议，为决策者的决策制定提供信息支持。PBAC是一个独立的专家委员会，成员包括临床医师、药师、临床药理学家、卫生经济学家和消费者代表等。HTA由该委员会委托给有合作关系的大学等学术机构完成。如果PBAC的评估结果是建议推荐，申请者将与药品福利定价管理局（Pharmaceutical Benefits Pricing Authority，PBPA）进行价格谈判。HTA结果和价格谈判结果将提交卫生部，由后者决定是否接受该药品进入医保支付目录（覆盖全国90%以上药品市场）和谈判价格。值得一提的是，PBAC虽没有进入目录的批准权，但具有否决权；对于治疗目前缺乏有效药物的、罕见或严重疾病的且疗效明显的特殊药品，可按照“救助规则”降低对成本效果方面的评估标准。PBAC一般需要申请者在下一次审评会议前17周之前提交申请，之后在会前完成评估。

MSAC负责对医疗服务与器械等的有效性、安全性和经济性等相关证据进行系统评价，就是否提供公共资金支付向决策部门提出建议。MSAC进行HTA的时限平均需要13个月。与PBAC不同，MSAC对医疗技术的评估可以按照顺序进行优先评估，但药品评估则须评估每一个申请的药品。PBAC和MSAC均未对经济学评估结果设定任何支付阈值。当技术价格较高时，两机构可以要求建立一个风险共担协议（Risk-Sharing Agreement，RSA），从而设定特定的报销资格，并与企业分担风险。

此外，由于澳大利亚的HTA强调对新技术的评估，在评估范围之外的卫生技术由各州进行评估。同时，HTA也在医院层面推广使用。医院引进的新的医疗技术如需报销，则需要进行评估，医院药事管理委员会使用HTA结果作为判断是否引进药品的决策参考，在购置大型医疗设备等计划中使用HTA的情况也正在不断增加。

1.3 英国

英国目前实施的是以公立医疗服务为主、私人医疗服务为辅的医疗体制。其中国家医疗卫生服务体系（National Health Service，NHS），既是英国社会保障制度中最重要的部分，也是英国人接受医疗服务的最主要渠道。

英国国家卫生与保健评价研究院（National Institute for Health and Care Excellence，NICE）是国家级的卫生研究管理与评估机构，其资金来源于NHS；其职责是评估卫生技术市场准入和提供临床诊治指南，以确保为患者提供最高标准的临床治疗服务，同时确保进入NHS体系的卫生技术具有符合标准的临床效果数据和成本效果。NICE的HTA由独立的评估委员会组织开展，通常委托外部独立学术机构参与评估。评估委员会由临床医师、药师、护士、管理人员、流行病学专家、卫生经济学专家和患者代表约25人组成。评估推荐结果分为4个级别：推荐、有条件推荐、只用于试验和不推荐。通过评估的技术能够直接进入NHS体系并在3个月内获得财政支持。

NICE的HTA分为单技术评估（Single Technology Appraisal，STA）和多技术评估（Multiple Technology Appraisal）。前者指针对某一种适应征的某一项技术进行评估，后者指对一项以上的技术（如一类药物）或某一项技术的多种适应征进行评估，常包括对已发表的评估的再评价。评估委员会对HTA的经济学结果设定阈值，以断定被评估的技术能否引进NHS：对于每增加一个质量调整生命年的成本低于2万英镑的技术可以批准；对高于3万英镑的技术通常不予以批准；界于2万和3万英镑间的技术，将进行综合性判断，若投票达成共识则予通过。

由于英国特有的政体，中央政府将部分权力下放至苏格兰和威尔士等地区，NHS体系中部分权力便是其中一部分。各个地区的药物与治疗委员会（Area Drug and Therapeutic Committees）有权决定对新的卫生技术是否批准引入各自的NHS分支体系。苏格兰医药协会（Scottish Medicines Consortium，S M C）和威尔士治疗与毒理中心（All Wales Therapeutics and Toxicology Centre，AWTTC）分别负责两个地区的HTA评估工作，这些机构亦属于NHS系统，但与NICE独立开展工作，并与当地的大学等学术机构关系紧密。同时，与NICE不同，SMC只进行快速的、单个技术的HTA，评估依据主要来自申请者提交的材料。

此外，英国国家健康研究院（National Institute for Health Research，NIHR）设立专门的HTA基金项目，对NHS系统内的学术机构提供资金支持，以鼓励相关大学、第三方机构进行高水平的HTA研究，包括约克大学、利物浦大学、谢菲尔德大学和英国医学杂志（British Medical Journal，BMJ）循证中心等机构。该项目分为委托型和研究者发起型，其结果服务于地方政府决策者、政策制定者（包括NICE）、研究者、NHS医疗卫生专业人员、NIHR等其他利益相关方和社会公众。

1.4 加拿大

加拿大医疗卫生系统由联邦和省级（地区级）构成，后者是提供服务的责任主体，并须遵照联邦卫生法案才能获得联邦的转移支付资金。加拿大的HTA亦在国家级和省级同时进行。HTA 在卫生决策中作用不断加强，政府正逐步强化其监管作用，减少决策中的直接干预。在联邦层面，加拿大药品和卫生技术局（Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health，CADTH）是进行HTA的唯一机构。企业是HTA的申请主体。针对非抗肿瘤药品的HTA由CADTH的普通药物评价（Common Drug Review，CDR）负责，抗肿瘤药品的HTA由基于安大略省抗肿瘤药评估程序的联合肿瘤药物评估机构（Joint Oncology Drug Review，JODR）负责。评估时限为19至25周左右。全国性的推荐意见基于上述HTA结果做出。由于各省（地区）有自己独立的医保和处方集，是否将卫生技术纳入支付范围由各省（地区）决定，通常与推荐意见一致。

人口最多的魁北克和安大略两省有单独的HTA机构。魁北克卫生技术与服务评估局（Agence D'Évaluation des Technologies et des Modes D'Intervention en Santé，AETMIS）由魁北克省政府设立，属省级评估机构。其前身是1988年成立的首个加拿大 HTA 机构卫生技术评估委员会（Conseil D'Évaluationdes Technologies de la Santé，CETS），主要为魁北克省卫生部门以及医疗卫生系统的决策者提供建议。

加拿大的一些大学和医院也有相关机构进行HTA工作，其评估以学术需要或医院运营管理使用为目的，形式和方法各有特点，对各省（地区）的HTA起到支持和补充的作用。

2 国际HTA组织的情况与特点

2.1 国际卫生技术评估协会（Health Technology Assessment international，HTAi）

该组织的成员来自超过65个国家，秘书处设在加拿大。其宗旨是加强卫生技术的临床、经济与社会影响的研究、教育、合作与信息交流，促进制定合理使用现有技术与鼓励新技术的政策。协会内部根据与HTA相关的不同问题领域设立10个分组（Interest Sub-Groups），包括HTA中的伦理问题、与监管机构的关系、基于医院的HTA和HTA的公共卫生影响等组别。

2.2 国际卫生技术评估机构网络( International Net -work of Agencies for Health Technology Assessment, INAHTA)

该组织的成员包括33个国家中的 55个非盈利的、与国家或地方政府相关联的HTA机构, 主要来自北美、拉丁美洲、欧洲、亚洲和大洋洲。目前秘书处设在加拿大。其主要功能是促进HTA机构之间的合作与交流，推动HTA的研究与公布以用于循证决策。工作内容包括举办提供“导师”培训与帮助、联合HTA项目、制定“INAHTA Checklists”流程规范，报告分类与分级等。

该组织与英国国家健康研究院（National Institute for Health Research，NIHR）合作开发了N I H R-H T A数据库，提供目前INAHTA会员机构及其他HTA机构正在进行和已经发表的HTA研究的免费数据检索。

2.3 国际创新与变革技术信息网络（International Information Network on New and Changing Health Technologies，EuroScan）

EuroScan是HTA机构的协作网络，宗旨是交流有关创新性药品、医疗器械、卫生干预措施、医疗程序等卫生技术的重要信息动态，以支持决策、促进新技术的使用。其工作目标是评估与交流相关信息、扩展信息来源渠道、研究进行早期技术评估的方法以及发布与早期鉴别和评估相关的信息，以实现对新兴技术的早知晓与早提示（Early Awareness and Alert，EAA）。所有EuroScan的成员均是INAHTA的成员，两个组织签署了合作备忘录。

此外还有欧洲卫生技术评估网络（European network for Health Technology Assessment，EUnetHTA）、亚太卫生技术评估网络（HTAsiaLink）和美洲国家卫生技术评估网络组织（RedETSA）等。

3 结论

从HTA在美、澳、英、加四个国家的发展和应用情况可以看出，其在卫生决策方面发挥着不同程度的作用。各国的医药卫生体制不同，对HTA的运用也有差别。澳大利亚、英国和加拿大是以公立医疗为主体的国家，HTA在这些国家的卫生决策和临床实践中具有重要地位，并且在不断的丰富和扩展。美国是医疗卫生高度市场化的国家，私立机构是提供医疗服务的主体，商业保险占据重要地位，因此HTA较为分散，且对政策的影响相对较小，不同利益相关方应用HTA的方式和目的各有不同。

同时这些国家均形成了包括政府、大学、研究所、医院等多层次的HTA体系，根据不同的政治和卫生体制占有不同的比重，发挥着相应的作用。HTAi 和INAHTA等国际HTA组织不断完善并发挥作用，促进了各国HTA机构之间及与医药产业之间的交流，促进循证决策的推广和实践。这些都为我国基于自身国情及医药卫生体制的特点建立HTA体系，推动HTA在卫生决策和循证实践的应用提供了良好的经验和机遇。

[1]Sullivan SD, et al. Health Technology Assessment in Health-Care Decisions in the United States [C]. Value in Health, 2009(12), Supplement 2: S39-S44

[2]Taylor R. Using Health Outcomes Data to Inform Decision-Making: Government Agency Perspective [J]. Pharmacoeconomics, 2010(19) Suppl. 2: 33-38

[3]Lavy AR, et al. International Comparison of Comparative Effectiveness Research in Five Jurisdictions: Insights for the US [J]. Pharmacoeconomics, 2010, 28 (10): 813-830

[4]The International Network of Agencies for Health Technology Assessment [EB/OL]. http:// www.inahta.org, 2015-04-06

[5]The Health Technology Assessment international [EB/OL]. http://www.htai.org, 2015-04-02

（本栏目责任编辑：许飞琼）

Application of Health Technology Assessment in Foreign Countries and Introducing Related International Organizations

Men Peng1,2, Tang Huilin1, Zhai Suodi1(1Department of Pharmacy, Peking University Third Hospital, Beijing 100191,2Department of Pharmacy Administration and Clinical Pharmacy, School of Pharmaceutical Science, Peking University, Beijing 100191)

In this review we summarized the application of Health Technology Assessment (HTA) in the USA, Australia, England, and Canada, and introduced the general situations and characteristics of in fl uential international HTA organizations. It provides good references for us to build HTA system based on our own conditions and characteristics of medical system, and to promote its application in policy decision and evidencebased practice.

health technology assessment, foreign experiences, international organizations

F840.684 C913.7

A

1674-3830（2015）6-68-4

10.369/j.issn.1674-3830.2015.6.18

2015-4-13

门鹏，北京大学硕士研究生，主要研究方向：药品卫生技术评估、循证药物评价。