药物经济学评价的应用与重要性

北京大学中国卫生经济研究中心（100871）岳晓萌

英国埃塞克斯大学 丛博

中国人民解放军第306医院（100101）吴久鸿Δ

药物经济学（Pharmacoeconomics）作为卫生经济学的一个主要分支，用微观经济学的原理和方法提高药物资源的配置效率，评估药物治疗的成本—效果（益）关系，提高合理用药，并且为政府提供决策依据以制定相应更加完善的药品政策[1]。由于药物经济学研究的要素是健康结果（结局）或称健康产出（health outcomes research）和成本分析（cost analysis），以期使有限的社会资源特别是医药卫生资源得以更加合理的分配和有效使用。药物经济学评价（Pharmacoeconomic evaluations）是评估相关药物带来疾病与健康改善的结果与结局及成本情况。药物经济学评估可以采用多种形式，其中主要为比较可替代方案的成本和收益[2]，即增量成本效果比。通常采用的有成本效果分析（CEA）、成本效益分析（CBA）、成本效用分析（CUA）和最小成本分析（CMA）四大方法。

1 医药卫生经济评价的重要性

随着社会经济的发展，各国人口老龄化的进程不断加剧。加之伴随着疾病谱的改变和医疗卫生技术的不断革新与进步，医疗卫生费用的迅猛增长已成为世界各国健康保障的不可承受之重。正像美国总统奥巴马所言：“（The cost of our health care is a threat to our economy. It is an escalating burden on our families and businesses. It is a ticking time-bomb for the federal budget. And it is unsustainable for the United States of America），正是医疗健康领域的过高成本，构成了对我们经济的巨大威胁。是我们家庭和经济的巨大负担；是联邦财政面前一颗棘手的定时炸弹；更是我们整个美国所无法承受之重”。

在我国，近年来医疗卫生费用每年以两位数以上的速度递增，国家医疗保险和民众为自己健康所承受的压力与负担也在持续增加。各界人士也在积极呼吁卫生经济评估和药物经济学评价的开展。医疗机构、政府部门、大学和研究机构及制药企业都对此现状给予了高度关注，中国药学会药物经济学专业委员会于2008年成立，2011年专委会组织撰写并发布了《中国药物经济学评价指南》，指南的建立和发布对中国医药领域的药物经济学评价产生了巨大影响。

2 药物经济学评价的质量

各国政府和相关研究机构为保证评价结果的一致性和可靠性，积极制定药物经济学评价指南。这些指南主要包括：处方集指南、标准方法指南、报告书写指南、评估（评价）指南等，帮助研究者、卫生政策决策者、医药企业、医疗保险机构、临床医生和药师等医疗健康服务参与者建立统一的药物经济学评价标准。这些指南从药物经济学的研究要素，对研究对象、研究角度、对照、设计及分析方法、成本产出测量、贴现率、评价、不确定性分析、外推性等方面提出了经济学评价的一般性原则。为了能够正确的比较和评价药物经济学研究成果的质量与可信度，有必要对这些研究要素进行充分了解和把握，值得关注的研究要素主要包括研究的问题和目的；替代方案的选择；卫生保健措施的临床功效；成本和健康产出的识别与测算；成本和健康产出的时间调整；评价方法及评价指标；决策分析模型的应用等。由此可见，药物经济学评价的质量尤为重要[3]。

3 药物经济学评价的应用

药物经济学评价目前在各国的应用情况不尽相同，但主要有以下几方面：①新药研发离不开药物经济学指导。新药研发的高投入、高风险、高回报，使研究开发者对其成药性和未来市场不敢忽视。药物经济学评价在指引新药研发和市场推广战略方面在国际大型制药企业已得到广泛应用。②药品定价离不开有效的药物经济学评价，其在许多国家是制订报销价格的依据。③药物经济学评价是药品进入医疗保险报销目录和纳入基本治疗计划与指南的前提之一，在澳大利亚、加拿大及一些欧洲国家广泛应用于医疗保险目录的药品准入评估。④药物经济学评价可为临床合理用药提供技术支持与指导，英国通过国立临床规范研究院（NICE）制订《指南》，在新药和较贵药品引用时通过药物经济学评价促使临床合理用药。其研究不仅关注新的治疗作用，同时还兼顾治疗效果的加强和毒副作用的降低。此外，还为降低药品流通成本，提高药物资源的流通效率提供帮助。

总之，公共卫生资源的有效配置离不开卫生技术评估和药物经济学评价的指导。药物经济学不仅对发达国家起到了很好的指导作用，且对发展中国家的临床实践模式、资源利用、卫生保健系统的规范和政策制定也起到了重要作用，如埃及[4]和沙特阿拉伯都开展了相关药物经济学研究。中国药学会药物经济学委员会在2011年推出的《中国药物经济学评价指南》亦将会推进药物经济学研究在中国新药研发、药品定价、医保目录选择、临床合理用药方面的应用，亦将对制订用药规范和诊疗指南等发挥越来越重要的作用。

4 药物经济学评价面临的挑战

任何一种药物经济学评价方法都有其局限性，不可能完全适应于所有国家和地区，也不一定适用于所有不同研究项目。所以各国应根据自身国情，制定相应的药物经济学评价方法与指南。如德国借鉴当今世界的主流经济学评价方法—成本效用分析，成本效果分析等，并根据本国的实际状况提出了新观点—成本效益评估与效率边界分析。成本效益评估与效率边界分析方法作为一种较新的药物经济学评价方法目前尚具有其一定争议[5]。

药物经济学的研究与应用已久，但在研究质量方面仍存在许多问题。通过对已发表的文献和支持药品报销的申请材料研究后表明，药物经济学研究的质量需要提高和规范。以澳大利亚为例，作为最早采用药物经济学评价体系管理药品报销目录的国家。对其1993～1997年间的326份药品报销申请材料的回顾性分析发现66.9%的申请在经济性评价方面有显著问题，其中许多问题是可以避免的。在这些问题中，不确定的有效性的问题占62%；模型分析问题占28.5%。此外，还存在包括模型中的临床假设、成本估计和模型结构等；还有15例为替代方案的选择有误[3]。

药物经济学研究与评价在中国起步较晚，通过分析相关学术期刊中药物经济学研究文献的发表情况，发现中国药物经济学研究主要集中在医疗机构，以成本效果分析和最小成本分析居多，而国外应用较多的成本效用分析在中国应用很少。此外，研究角度、研究对象、研究时限、成本测算、产出研究、敏感度分析、不良反应测量、研究结论等方面都有不足。

总之，药物经济学研究与评价在中国面临的困境与挑战主要有以下四个方面。①价值经济的理念在中国尚不够普及；②药物经济学与卫生经济学教育在中国开展甚少，医药人员相关知识缺乏；③中国尚缺乏国家层面的药物经济学与卫生技术评估机构，现有研究队伍技术力量不足，专业性有待提高；④中国医药卫生信息系统建设任务艰巨。由此可见，药物经济学在中国的研究与发展仍有漫长的路要走。