美、欧、日三国药物审批趋势解读（2004—2013年）

汤森路透

美、欧、日三国药物审批趋势解读（2004—2013年）

汤森路透

2014年5月汤森路透集团的科学创新监管中心（CIRS）发表了一份“R&D Briefing 54”的报告。基于该报告对新活性物质的统计数据，分析美、欧、日三个药物审批机构，即美国食品与药品管理局、欧洲药物管理局和日本药品与医疗器械管理局的新药审批趋势。[

] 新药审批； 优先审评； 加速批准

药品的审批问题始终存在着两面性， 一方面迅速获批可为患者提供新的治疗选择， 而另一方面，保证批准流程的准确有效也是对生命的负责。因此，无论对于患者群体、 制药企业甚至各个药品监督管理局， 如何正确把握新药审批速度一直是一个难题。新药批准量常是衡量制药公司产出的依据，而审批时间也是重要指标之一，且更是衡量一个国家药物监控环境的重要标志。2014年5月汤森路透集团在英国的附属公司科学创新监管中心（CIRS）发表了“R&D Briefing 54”报告，该报告依据的是美国食品与药品管理局（FDA）、 欧洲药物管理局（EMA）和日本药品与医疗器械管理局（PMDA）公开的数据库， 其中数据覆盖时间为2004年1月1日至2013年12月31日。基于该报告对新活性物质（NAS）审批数据的统计，本文分析了FDA、 EMA和PMDA三个机构的新药审批趋势，旨在为业界人士提供相关参考。

1 欧洲的药物审批时间长于美国和日本

2004—2013年的十年间，EMA的药物审批平均时长比FDA约多174天（中位数比较），FDA在上述三个药物审批机构中审批速度最快，而EMA最慢 (见图1)。

图1 2004—2013年NAS在三个药物审批机构获批时间对比Figure 1 Comparison of NASs approval time by approval year 2004-2013 in three jurisdictions

在美国和日本，一些药物可通过优先审评途径，获得更为简便的审批机会，而欧盟新药审批慢正是因为没有类似优先审批渠道，且审批机构内部设置缺乏灵活性。2013年PMDA的审批速度自2009年来首次呈现增快，比EMA缩短了136天，但仍比FDA长38天。

2 欧洲的药物审批量最高

2013年EMA、FDA 和 PMDA批准的 NAS总数不及2012年（见图2），其中FDA和PMDA的批准量分别下降25%和20%。尽管2013年EMA批准的NAS数量比2012年增加了43%，但实际上是由于其审批时间较长，积压的一些FDA前几年就已批准的申请于2013年才完成审批。

不过从总体而言，这三个审批机构的新批准药物数量保持稳中有升的态势。

图 2 2004—2013年NAS在三个药物审批机构获批数量对比Figure 2 Comparison of number of NASs approved by ICH agencies by approval year 2004-2013 in three jurisdictions

3 日本的药物监管环境正发生改变

以往，新药申请公司首先向美国递交申请，随后向欧盟递交申请，在向西方的药物审批机构递交申请后才向日本递交。后来，申请公司发现药物在日本的审批速度可能要快于在欧盟。

经统计发现，2009—2013年间三个药物审批机构批准的21种NAS中，67%的审批申请首先递交给FDA，33%递交给EMA，10%递交给PMDA。其中，76%的 NAS首先获批于FDA，10%的 NAS首先获批于PMDA，而仅14%的 NAS首先获批于EMA。2012年和2013年，由三个药物审批机构批准的化合物中有4/5获得PMDA批准的时间早于EMA，尽管这些申请首先递交给的是EMA（见图3）。

图3 2009—2013年间三个药物审批机构批准的21种NAS递交申请时间（A）和获批时间（B）对比Figure 3 Comparison of proportion of 21 NASs approved by all ICH agencies (2009-2013) by (A) submission timing and (B) approval timing in three jurisdictions

事实上，在过去的五年里，日本的药物监管环境正逐步改善，同时PMDA缩短了新药审批时间。伴随日本的全球发展战略，这或将吸引更多的公司到日本发展，最终将加速新药在日本的应用，从而改变日本历史上药物应用滞后的现象。

4 申请公司规模对药物审批速度的影响下降

2004—2008年间申请公司规模成为影响各审批机构审批速度的重要因素，因而那些顶级公司（指2012年研发投入大于30亿美元的公司）提交的申请审批时间比非顶级公司缩短了113天（中位数比较，见图4）。2009—2013年间顶级公司和非顶级公司的申请审批时间的差异消失了，这或许可解读为审批机构成功解决了小公司的需求，或可理解为小公司递交的审批材料更趋完善。

图4 2009—2013年间不同规模公司的NAS获批时间对比Figure 4 Comparison of NASs approval time by company size by approval year 2004-2013

编译：中科院上海生命科学信息中心 游文娟

中国药科大学《药学进展》编辑部 康银花

Insight into New Drug Approvals in America, Europe and Japan (2004-2013)

Thomson Reuters

In May of 2014, The Centre for Innovation in Regulatory Science(CIRS) published a R&D Briefing 54, which looks specifically at trends in the number of New Active Substance (NAS) approval numbers and approval time. Based on these informations, it has shown the new trends of drug approval by three agencies: US FDA(Food and Drug Administration), EMA(European Medicines Agency) and Japanese PMDA(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency).

new drug approval; priority review; accelerated approval

R951

A

1001-5094（2014）11-0874-03