把基因直接送至心脏可逆转心脏衰竭

《科学转化医学》（Sci Transl Med）2013年11月13日发表了一项研究，该研究通过将心脏衰竭患者体内缺失的新型基因SUMO-1直接输送至心脏的新型基因疗法证明其具有可逆转心脏衰竭的功效。

心脏衰竭是指心脏过于虚弱，无法输出足够血量满足组织和器官代谢需求。几乎所有类型的心脏、大血管疾病都可能引发心脏衰竭。SUMO－1基因能够帮助调节心肌细胞的钙稳态平衡，一旦缺失会影响心脏的收缩与舒张，从而降低心脏的泵血能力。研究人员首先通过在猪体内阻断心脏主要动脉中的血流来模拟人体心脏衰竭，然后利用改造的病毒作为载体直接给衰竭的猪心输送SUMO－1基因。结果发现，猪的肿大心脏逐渐恢复到正常大小。研究人员据此推测，SUMO－1基因疗法可能会对心衰患者有益。此前，这个研究团队还发现许多心脏衰竭患者体内还缺失另一个叫做SERCA2的基因，不过这种基因受SUMO－1基因调节。用猪进行的实验表明，SUMO－1基因疗法或上述两种基因结合的疗法，其改善心脏功能的效果比单独运用SERCA2基因疗法要好。研究人员表示，他们希望能在未来几年开展SUMO－1基因疗法的第一期人体临床试验。此外，SUMO－1基因也可能是对付肺动脉高压及血管疾病的有效治疗标靶。