转移性乳腺癌治疗药Trastuzumab Emtansine的Ⅲ期临床试验取得进展

美国基因泰克 （GENENTECH）公司于 2012年8月27日宣布，其在研药物 Trastuzumab Emtansine（曾用名：T-DM1）用于人表皮生长因子受体 2（HER2）阳性转移性乳腺癌（mBC）的Ⅲ期临床试验取得进展。

Trastuzumab Emtansine是一种抗体-药物偶联物（ADC），由抗体药物曲妥珠单抗和化疗药 Emtansine组成，通过一条稳定链连接。Trastuzumab Emtansine可通过靶向和抑制HER2，将化疗药Emtansine直接释放至HER2阳性肿瘤细胞内。

这项随机、双盲对照试验在既往接受过曲妥珠单抗和紫杉醇联合治疗的HER2阳性mBC患者中进行，将Trastuzumab Emtansine单药治疗和拉帕替尼＋卡培他滨治疗的疗效进行对比，该试验的首要终末指标为总生存期和无进展生存期（PFS），其他终末指标包括 1年和 2年后的生存率、安全性、客观有效率、缓解时间和生活质量等。试验结果显示，与拉帕替尼＋卡培他滨相比，Trastuzumab Emtansine可显著延长HER2阳性mBC患者的总生存期和PFS。

Trastuzumab Emtansine治疗组患者出现3级或以上不良事件的发生率显著低于拉帕替尼＋卡培他滨治疗组。临床试验中观察到的3级或以上不良反应包括血小板计数降低、肝脏和其他器官释放的酶（如天冬氨酸氨基转移酶、丙氨酸氨基转移酶）的水平升高、贫血。