微小RNA为生命科学研究打开“传送门”

小核酸领域是近年来分子生物学和基因调控领域的热点之一。继mRNA疫苗的相关研究被授予2023年诺贝尔生理学或医学奖后，2024年，美国科学家维克托·安布罗斯和加里·鲁夫坎因在微小RNA（miRNA）及其转录后基因调控中的突破性发现，摘得诺贝尔生理学或医学奖。

同一个人的所有细胞都包含着相同的染色体，但是，人体不同类型的细胞，如肌肉细胞和神经细胞，却具有不同特征。是什么导致了这种差异？答案在于基因调控，它允许每个细胞只选择与自身功能相关的指令，确保不同细胞产生不同的蛋白质。

微小RNA作为一种内源性非编码RNA，在基因调控中所起的作用，是通过降解mRNA或抑制翻译来控制蛋白质的表达。这一作用，使它在肿瘤、心血管疾病、代谢性疾病（如糖尿病）、免疫疾病、神经性疾病以及传染病等领域，展现出巨大的临床应用潜力。迄今，人体内已发现超过1000种微小RNA，没有它们，细胞和组织就无法正常发育，其异常和突变可能导致癌症等严重疾病。可以说，微小RNA及其相关发现揭示了基因调控的一个全新维度，这对复杂的生命形式至关重要。这些发现让很多学术研究领域从无到有，开创了精准靶向治疗的先河，让人们拥有了精确调控mRNA的能力。同时，微小RNA催生出一系列转录后调控的工具，让实验室的研究工具更加丰富，进一步助力生命科学和生物医药的相关研究。

小干扰RNA（siRNA）与微小RNA具有相类似的生物学功能，同为小核酸领域的重要研究分支。2024年诺贝尔生理学或医学奖的颁布，不仅肯定了微小RNA在生命科学中的重要地位与重大开发价值，也为全球小核酸药物市场的研发与布局注入了新的活力。

如果把生命科学研究比作探索宇宙，那么微小RNA就如某个次元空间的“传送门”，打开了它，人类得以刷新认知，研究工作也得以开疆拓土。