动脉瘤性蛛网膜下腔出血患者报告结局评估工具的研究进展

闫 静,戴 靖,孙开林,李育苏

动脉瘤性蛛网膜下腔出血(aneurysmal subarachnoid hemorrhage,aSAH)是因颅内动脉瘤破裂,血液流入蛛网膜下腔引起相应临床症状的一种出血性脑血管疾病,会给患者中枢神经系统带来毁灭性打击,也会对其他多个器官产生严重影响[1]。aSAH平均发病年龄在55岁,40～60岁的中青年人发病率最高[2]。中青年人群处于对家庭和社会肩负重要责任并积极创造社会价值的时期,更易受疾病影响,因此患者预后情况显得尤其重要。近年来伴随着神经外科技术的进步和重症监护治疗的发展,aSAH的病死率呈下降趋势[3],但在幸存者中,75%的患者存在永久性的认知缺陷、情绪障碍、疲劳、无法重返工作岗位和重新融入社会能力受损,而且往往无法恢复到病前的功能水平[4],将严重影响患者生理、心理和社会功能。传统医学理念更多关注患者术后症状变化、功能恢复及并发症发生情况等临床预后,较少强调以患者为中心的评估。但这些客观指标并不能全面真实反映患者身体、心理健康或社会参与情况,还需关注患者主观感受,收集从患者角度看待疾病和治疗效果的关键指标。患者报告结局(patient-reported outcomes,PROs)指未经医务人员或他人解释,直接来源于患者个人对疾病治疗与自身健康状况评价的信息,可涉及患者症状、心理困扰、功能状态、社会认知、整体健康相关生活质量、治疗体验等多个领域[5-6],是近年来国内外学者高度关注的热点之一。患者报告结局主要通过评估工具来测量,目前国外对aSAH患者报告结局评估工具研究较多,而我国尚处于起步阶段。因此,本文对aSAH患者报告结局评估工具进行综述,以期为我国aSAH患者报告结局评估工具研制及对aSAH患者症状管理、临床决策的制订实施等提供参考依据。

1 常用于aSAH患者非特异性患者报告结局评估工具

1.1 健康状况调查简表(the MOS 36-Item Short Form Survey,SF-36)

该量表是由美国波士顿新英格兰医学中心健康研究所在Stewartse研制的医疗结局研究量表基础上发展而来[7],用于评估慢性病等患者生活质量。该量表包含身体健康、社会功能、身体角色功能等8个维度。此外,还包括一项健康变化条目,是患者的总体感觉报告,用于评价过去1年内健康状况的总体变化情况。该量表共36个条目,每个条目都有相应不同分值,每个维度得分单独计算,先算出原始分数,然后将其转换成0～100分,得分越高表明该维度的状况越好。该量表各维度Cronbach′s α系数为0.65～0.94,且接受性较好[8]。目前,该量表已被翻译成法语[9]、意大利语[10]、日语[11]等50多种语言版本,并广泛应用到各类疾病人群[12]。李鲁等[13]对该量表进行汉化调试形成中文版SF-36并在普通人群中应用,测得该量表各维度Cronbach′s α系数为0.72～0.88。Kulkarni等[14]应用SF-36评估aSAH患者治疗后3个月的恢复情况,结果显示大多数患者的生活质量有所下降。Andersen等[15]对应用于aSAH患者的结果测量工具进行系统综述,结果显示SF-36是国外临床研究中应用较多的生活质量患者报告结局评估工具。该量表评估内容全面,可提供被测人群更加直观、综合的健康状况结果,但其偏重于生理指标,忽略疾病本身特性对生活质量的影响,不能准确、全面反映aSAH患者的生命质量。

1.2 欧洲五维度健康量表(European Quality of Life 5 Dimensions,EQ-5D)

该量表是欧洲生命质量研究组[16]于1990年开发,旨在描述和评价各个疾病领域病人的健康状态,同时也常被用于研究一般人群的健康。其由2个部分组成,第1部分为健康描述系统,包括行动能力、自我照护能力、日常活动、疼痛/不舒适、焦虑/抑郁5个维度,采用Likert 3级评分法,“没有困难”计1分,“非常有困难”计3分,患者可得到用5位数表示的健康状态。健康状态可转化成效用指数值。其范围一般从小于0(其中0表示死亡的状态)到1(完全健康),得分越高表示患者健康效用越高。第2部分为EQ视觉模拟量表,为一条长20 cm的垂直视觉标尺,标尺顶端为100分代表“您想象中最好健康状态”,底端为0分代表“您想象中最差健康状态”,患者将自身感知的健康水平标在刻度尺上,得分越高说明患者健康状况越好。2011年新版本开发后,将原有EQ-5D更名为三水平版本EQ-5D(简称:EQ-5D-3L[17])。目前,EQ-5D-3L已被翻译成180多种不同语言版本,在不同疾病与人群中被证明具有较好的信度、效度及灵敏度[18]。通过向欧洲生存质量协会申请即可获取供我国地区使用的中文版EQ-5D-3L,在国内已被广泛应用[19-20]。Von Vogelsang等[21]应用该量表评估aSAH患者术后6个月、1年和2年生活质量,结果发现其明显低于一般人群。它重于主观感受,更符合现代医学模式的健康理念,条目少、简单易懂、易于操作。但在某些特殊群体(如听力、认知、视力受损人群等)中的有效性和反应性不足,且存在天花板效应。

1.3 颅脑损伤患者生存质量量表(Quality of Life after Brain Injury,QOLIBRI)

该量表由多国家、多学科共同参与研制,用于评估颅脑损伤患者生活质量[22]。其最终版本由患者对自身状况的满意程度(4个维度)和患者感受到的困扰程度(2个维度)2个部分组成,共37个条目[23]。目前,该量表已被翻译成意大利语版[24]、挪威版[25]、西班牙语版[26]等10多种语言版本并进行信效度检验。郗艳国等[27]对量表进行汉化后形成8个维度,共49个条目的中文版QOLIBRI并在颅脑损伤患者中进行应用,其各维度的Cronbach′s α系数为0.505～0.965。为使该量表具有更好推广性,国外有学者用QOLIBRI中总体感觉(Overall Scale)这一维度即QOLIBRI-OS(包含身体状况、认知、情绪、日常生活功能、个人及社会生活、现在和未来前景6个条目)来测量颅脑损伤患者的生活质量,结果发现其Cronbach′s α系数为0.86,与QOLIBRI具有高度的相关性(r=0.87),可作为测量颅脑损伤患者生活质量的评估工具[28]。随后,Wong等[29]使用QOLIBRI-OS对64例aSAH患者进行测评显示,该量表Cronbach′s α系数为0.88,其可作为aSAH患者疾病特异性生活质量评估工具。QOLIBRI是基于颅脑损伤患者主观报告对其生理功能、生活满意度等方面进行的全面评价,可操作性强,注重对记忆、表达、理解能力等神经智能的专科评估,但存在某些条目比较难理解等不足。

1.4 脑卒中特异性生活质量量表(Stroke-Specific Quality of Life Scale,SS-QOL)

该量表是Williams等[30]于1999年研制,用于评估脑卒中患者生活质量。该量表包含精力、家庭角色、语言、行动能力等12个领域共49个条目。各条目采用Likert 5级评分法,“完全是这样/完全困难”计1分,“完全不是这样/完全没有困难”计5分,评分越高表明患者生活质量越高。SS-QOL各维度Cronbach′s α系数为0.73～0.89。目前,该量表已被翻译成德语[31]、约鲁巴语[32]、阿姆哈拉语[33]等10多种语言版本并进行信效度检验。王伊龙等[34]汉化该量表形成SS-QOL中译本并在轻、中度脑卒中患者中进行应用,结果表明该量表的信效度均较好。Boosman等[35-36]将该量表应用于aSAH患者,结果显示其具有较好的信效度,可用于评估患者生活质量。该量表针对性较强、覆盖面广,特别在语言及认知方面的评估,弥补了其他量表的不足。但存在维度多、测量耗时长、天花板效应等不足。

1.5 脑卒中特异性生活质量量表简化版

该量表在SS-QOL基础上简化而来,用于测量脑卒中患者生活质量,共12个条目,该量表也被称为12项SS-QOL(简称SS-QOL-12)[37]。各条目采用Likert 5级评分法,评分越高表明患者生活质量越好。根据12个条目得分情况,可计算出生理健康维度总分和心理社会健康维度总分。Wong等[38]将该量表应用于186例aSAH患者,结果显示该量表具有良好信效度。Ali等[39]进一步将其用于评估不同治疗方式对aSAH患者生活质量的影响,结果显示接受血管内治疗组和显微手术夹闭组患者的生活质量[生理健康维度得分分别为(3.17±0.60)分和(2.98±0.66)分,心理社会维度得分分别为(4.43±0.85)分和(4.18±0.92)分)]比较差异无统计学意义。该量表测量耗时短,适合快速测试,更便于临床研究者使用。但想得到各方面更具体的得分还需要使用SS-QOL量表。

1.6 基于中风病患者报告的结局评价量表

该量表由王雪飞等[40]于2012年研制,用于评估脑卒中患者的临床结局。包括生理、心理、社会和治疗满意度4个维度,共36个条目[41]。各条目采用Likert 5级评分法,“没有/从无”计0分,“很重/总是”计4分,评分越高表明患者临床结局越差。该量表Cronbach′s α系数为0.924,与SS-QOL量表相关系数为-0.522,说明具有较好的信效度。该量表从中风患者自我感觉症状出发,具有中医特色,涵盖领域较全面,但存在重测信度方面缺乏验证、未在国内学术界普遍认可、不宜推广至西医领域等不足。

1.7 脑卒中PRO量表

该量表由杨洁[42]于2013年研制,用于评估脑卒中患者的临床结局。该量表包含躯体症状、认知能力、语言交流、自理能力、焦虑、抑郁、回避、社会交往、家庭支持和满意度10个维度,共46个条目。各条目采用Likert 5级评分法,评分越高表明患者生活质量越好。该量表Cronbach′s α系数为0.905,患者接受率为99.2%,完成率为98.8%,平均作答时间为8～9 min。该量表以脑卒中患者主观感受为中心,适合我国地域文化特征,涵盖生理、心理、社会和治疗4个领域。但存在未进行重测信度和校标效度考核、缺乏大样本临床验证、未被学界公认等不足。

1.8 患者报告结局测量信息系统(Patient-Reported Outcomes Measurement Information System,PROMIS)

由美国国立卫生研究院于2004年牵头研制[43],基于患者自我报告的信息化测量工具系统,用于测量一般人群和各种慢性病患者的生理、心理和社会健康状况。成人版PROMIS特征集包括疲劳、疼痛(强度及困扰)、身体功能、睡眠困扰、焦虑、抑郁、参与社会角色和活动能力7个固定PROMIS核心领域,多数领域要求被试者回忆过去7 d的症状或功能水平[44],多数条目采用Likert 5级评分法,“一点也不”计1分,“非常多”计5分。PROMIS简表测量所得分值可转换成均值为50、标准差为10的标准化T分数。T分数越高,其反映测量相应概念的程度越高[45]。目前,该系统中包括供成人使用的1 903个条目、123个简表、8个核心简表集,涵盖102个领域,并被翻译成40多种语言[46]。Murphy等[47]从PROMIS中选取活动能力、认知功能、参与社会角色和活动的能力以及抑郁4个领域,对aSAH患者的生活质量进行测评,结果发现其生活质量是复杂多样的,不能简单概括为“好”或“差”。目前PROMIS中国中心正进行中文版PROMIS全条目库的翻译、测量学检验等工作。PROMIS是患者报告结局理念的临床落地形式,其各领域测评得分均可以进行标准化,使得不同疾病等的研究结果具有可比性;此外,计算机自适应测试系统可根据被试特征进行个性化测评,既保证测量质量,又降低被试者应答负担。其缺点在于计分方式较复杂,限制了其广泛推广应用;且PROMIS仍在不断发展完善与验证中。

2 用于aSAH患者疾病特异性患者报告结局评估工具

2.1 蛛网膜下腔出血预后量表(Subarachnoid Haemorrhage Outcome Tool,SAHOT)

该量表由Pace等[48]于2018年研制,用于评估aSAH患者预后的疾病特异性量表。该量表包括日常生活方面(14个条目)、身体方面(13个条目)、认知方面(13个条目)和精神/行为方面(16个条目)4个维度,共56个条目。每个条目设有“没有改变”“有些改变”“较多/明显改变”“不适用”4个选项。采用Likert 3级评分法(0分=没有改变,1分=有些改变,2分=较多/明显改变),变化的方向(更好或更差)也被记录下来,得分越高表明患者变化越大(与出血前相比)。该量表有效性、反应度和患者接受度等均较好。SAHOT已被翻译成德语版[49],并对89例自发性蛛网膜下腔出血患者进行测评,显示该量表Cronbach′s α系数为0.97,重测信度为0.85,可用于自发性蛛网膜下腔出血患者的临床研究和个体预后评估。该量表是基于患者报告结局,采用现代测量学方法(Rasch模型)开发的针对aSAH患者的首个疾病特异性量表,可全面评估患者预后情况。但存在量表条目较多,未进行多中心、大样本验证等不足。

2.2 动脉瘤性蛛网膜下腔出血症状筛查问卷(Questionnaire for the Screening of Symptoms in Aneurysmal Subarachnoid Hemorrhage,SOS-SAH)

该问卷由Nobels-Janssen等[50]于2021年开发,用于筛查aSAH患者自我报告症状。涵盖认知能力、对刺激超敏反应、焦虑、抑郁、疲劳、社会角色、人格改变等14个领域,共40个条目。此外,还包括由家庭成员填写的代理测量部分,包含9个项目,涵盖认知能力和人格改变领域。采用Likert 5级评分法,“一点也不”计1分,“非常”计5分,评分越高表明患者相应功能越差或者症状越多。有学者研究发现患者和医务人员都建议在日常临床工作中使用该量表[51]。该量表适用于预后较好的aSAH患者,量表研发严格遵守COSMIN指南要求。但其未涵盖所有重要领域(如患者活动能力和上肢功能),未经过临床大样本验证和心理学特征的考评。

3 小结

患者报告结局对aSAH患者临床应用价值已被国内外学者证明。目前,国际上对于aSAH患者报告结局测评多采用测量健康相关生活质量的普适性评估工具,特异性评估工具如SAHOT、SOS-SAH因开发时间较晚等原因,尚未得到广泛应用。随着以患者为中心医疗服务理念和实践的不断发展,以及国家卫生政策的积极引导,推进了我国对患者报告结局的研究,但关于aSAH患者报告结局评估工具研究仍处于初步阶段。建议今后应重点引进国外特异性aSAH患者报告结局评估工具,在引进并汉化的过程中应结合专家函询的意见以及对aSAH患者本人认知性访谈的结果对评估工具进行调试,提高汉化版评估工具的本土适应性。此外,国内缺乏全面、具有特异性、适合本土文化的aSAH患者报告结局评估工具,因此有必要研制国内原创的aSAH患者报告结局评估工具,并积极探讨其在临床实践中的应用效果,以便更好地评价患者健康状况,为患者后续护理提供参考。