基于政策工具的我国抗肿瘤创新药物政策文件分析*

钟小芳,李雅,朱虹,孙致远,赵舒扬

(哈尔滨医科大学1.药学院;2.人文社会科学学院药事管理教研室,哈尔滨 150081)

2016年我国新增癌症患者约406.4万例,新增癌症死亡241.35万例[1]。随着肿瘤发病率的逐年上升,抗肿瘤创新药物的研发、生产和使用日益受到关注。截至2021年4月,美国共上市抗肿瘤创新药物122种,我国自主研发抗肿瘤创新药物共14种,占我国现有抗肿瘤创新药物的21.54%(14/65)[2],且均未在美国食品药品管理局(The US Food and Drug Administration,FDA)批准上市。我国自主研发抗肿瘤创新药物仍处于发展阶段[3],抗肿瘤创新药物的申报审批、临床试验、上市、使用、医保报销补偿等方面有待进一步完善,大多数癌症患者需要依靠价格相对昂贵的国外进口抗肿瘤创新药物进行治疗,我国肿瘤治疗实际负担仍然十分沉重。

近几年来我国颁布了一系列政策措施推动抗肿瘤创新药物的发展,但目前尚未形成较为成熟的体系。本文通过收集2015—2022年我国国家层面发布的抗肿瘤创新药物政策文件,基于政策工具进行量化文件分析,讨论分析我国在抗肿瘤创新药物政策方面的侧重点及不足,为未来抗肿瘤创新药物领域政策制定及优化提供参考。

1 资料与方法

1.1政策文件来源 通过访问我国中共中央及国务院、国家卫生健康委员会(简称卫健委)、国家药品监督管理局(简称药监局)等相关部委和直属机构的官方网站,以“癌症”“肿瘤”“肿瘤药”“创新药”等为关键词检索获取国家层面发布的相关政策文件。

纳入标准:①政策文件发文机构为中共中央及国务院、国务院相关部委及直属机构;②政策文件信息直接涉及抗肿瘤创新药物;③政策类型为法律法规、规章、通知、意见、公告等;④发文时间为2015年1月1日—2022年12月31日。排除标准:①文件中只出现关键词而无实质性内容;②内容重复的政策文件;③已失效政策文件。

1.2政策工具 政策工具也称治理工具,是政府为了实现和满足公众的公共物品和服务的需求所采取的各种方法、手段和实现机制[4-5]。政策工具可分为供给型政策工具、环境型政策工具和需求型政策工具3类[6]。供给型政策工具可以推动抗肿瘤创新药物的发展,作用于抗肿瘤创新药发展供给端;需求型政策工具可以拉动抗肿瘤创新药物的发展,作用于抗肿瘤创新药物需求端;环境型政策工具可以营造对抗肿瘤创新药物有利发展的政策环境,间接影响抗肿瘤创新药物的保障水平[7-8]。

1.3政策分析框架 政策工具和利益相关者是政策分析与研究的重要关注点。政策工具类型的选择与利益相关者密切相关,在政策实施过程中利益相关者分布情况也直接反映出政策实施的情况,间接影响着政策工具的使用。合理有效的政策结构应将政策手段与利益相关者进行有机结合[9]。因此,本文通过政策工具,将抗肿瘤创新药物政策的关键措施和利益相关主体进行划分[10],以政策工具维度为X轴,利益相关者维度为Y轴构建我国抗肿瘤创新药物政策的二维分析框架(图1)。

图1 我国抗肿瘤创新药物政策二维分析框架

1.4政策文件内容编码 本文按照我国抗肿瘤创新药物政策文件发文时间先后进行一级编码,以政策文件中具体章节具体条款为分析单元,基于政策工具进行统计分析,按照不可细分原则及“政策发文时间-章节-具体条目”顺序进行三级编码[11-12],当其中同一条目或同一段落里运用不同政策工具时,按照在文件内出现的先后顺序进行四级编码,构建分析单元。编码结束后,采用Excel 2013软件对编码结果进行统计分析[13]。

1.5文件量化分析 通过对所纳入的政策文件进行信息提取和内容量化分析,即对政策文件内在特征分析,解释政策内容所含的隐形信息,按照编码原则编码之后对政策文件内容进行定量与定性相结合分析。进一步对我国抗肿瘤创新药物政策分析各维度的信息进行分类、量化、描述、比较和分析。

1.6质量控制 为保证政策分析的可靠性与有效性,在政策检索阶段,为避免文件筛选疏漏,首先从相关政府部门官方网站进行检索;其次通过专业关键词拓宽政策检索范围;最后通过严格的纳排标准筛选,确保所选用政策文件的权威性与有效性。在文件量化分析阶段,通过详细阅读政策原文、解读文件、相关专业文献,结合专家意见,确定分析框架,编码及量化分析的原则,确保政策文件信息提取和分析的准确性。

2 结果

2.1我国抗肿瘤创新药物政策文件基本情况 本文根据关键词进行检索,结果见表1。经纳排标准筛选,最终共纳入政策文件30份(表2),其中2018年纳入9份,2019年5份,2016年、2021年均为4份,其余年份均颁布相关政策文件2份。发文主体涉及中共中央、全国人大常委会、国务院、国务院办公厅、国务院直属机构(国家市场监督管理总局和国家医疗保障局等)、国务院部委(国家卫健委和财政部等)及其管理的国家局(国家药监局和国家中医药管理局等),其中国务院及国务院办公厅、卫健委、国家医疗保障局(简称医保局)、药监局为主要的发文机构。多部门联合发文数量(12)少于单独发文数量(18)。

表1 政府及主要机构官网关键词检索结果(条)

表2 2015—2022年我国国家层面发布的抗肿瘤创新药物政策文件

2.2X维度:政策工具应用情况 政策工具视角下共产生政策工具编码90条,根据文中出现的高频词划分以下政策子工具类型(表3)。环境型政策工具使用最多共计43条,占比47.78%(43/90);需求型政策工具与供给型政策工具使用各计24、23条,分别占比26.67%、25.56%。

表3 2015—2022年我国抗肿瘤创新药物政策工具使用分布情况

2.2.1环境型政策工具 在环境型政策工具中策略性措施使用最多,共计20条编码,占比46.51%,其次为体系协同、关税调整、价格优惠、行为规范、目标规划,各计6、5、4、3、3条编码,分别占比13.95%、11.63%、9.30%、6.98%、6.98%,而质控评价使用最少,仅2条编码(4.65%)。

2.2.2需求型政策工具 需求型政策工具中医保支持使用最多,共计8条,占比33.33%,其次为宣传推广、目录发布、试点经验、处方点评,分别为5、4、3、3条,分别占比20.83%、16.67%、12.50%、12.50%,临床综合评价使用最少,仅1条,占比4.17%。

2.2.3供给型政策工具 供给型政策工具中,规范标准和人才建设使用最多,各计6条编码,占比26.09%,其次为平台搭建、资金支持,分别为5、4条,分别占比26.09%、17.39%,信息化支持使用最少,仅2条,占比8.69%。

2.3Y维度:利益相关者分布情况 单个政策工具应用中往往不只涉及一个利益相关者,当X维度与Y维度结合时,共得到编码信息183条。政府部门、医药企业、医疗机构、患者分别占比38.25%(70/183)、19.67%(36/183)、29.51%(54/183)、12.57%(23/183),其中涉及政府部门的政策工具使用最多,涉及患者的政策工具使用最少(图2)。

图2 2015—2022年我国抗肿瘤创新药物政策利益相关者占比图

2.4X-Y二维分布情况 表4结果显示,在政府部门、医药企业、医疗机构、患者四方利益相关者下的政策工具使用中环境型政策工具使用过半,占比51.37%(94/183),需求型政策工具使用占比第二,占比27.32%(50/183),使用最少的是供给型政策工具,占比21.31%(39/183),涉及政府部门、医药企业、医疗机构、患者的政策均以环境型政策工具为主,其中策略性措施占主导;环境型政策工具中,涉及不同利益相关者的编码数量由高到低排序为政府部门(35)、医药企业(24)、医疗机构(21)、患者(14)。

表4 2015—2022年我国抗肿瘤创新药物政策工具-利益相关者二维分布情况

3 讨论

3.1X维度:我国抗肿瘤创新药物政策工具分析

3.1.1环境型政策工具整体使用过溢,内部子工具使用有待优化 环境型政策工具使用占比最多,说明我国抗肿瘤创新药物政策在各方面正处于探索阶段。在环境型政策工具中子工具种类构成比复杂,说明我国抗肿瘤创新药物的政策目标多元化,需要综合考虑多方面的因素。其中策略性措施的应用最多,其次是体系协同,关税调整。其具体内容包括鼓励医药企业积极研发、促进我国抗肿瘤创新药物医学成果转化、对相关专业人员进行行为规范要求等。如卫健委颁布的《关于印发肿瘤诊疗治疗提升行动计划的通知》中提及我国在规范抗肿瘤创新药物临床用药中,鼓励医生处方优先选用国家基本药物目录、国家医保谈判或招标采购涉及的药品[14]。

3.1.2需求型政策工具整体应用缺位,临床综合评价子工具使用频次过低 需求型政策工具对抗肿瘤创新药物的发展起到更直接、快捷的作用,但该工具应用最少。占比最多的医保支持为8条相关编码信息,反映出我国在政策方面极力降低抗肿瘤创新药物的最终到达患者端的价格,积极提高抗肿瘤创新药物的可及性,例如,国家医保局《关于开展抗癌药省级专项集中采购工作的通知》中指出[15],为切实减轻患者费用负担,全国开展省级抗肿瘤药物专项集中采购工作,以达到抗肿瘤创新药物在终端零售价明显降低。占比最低的临床综合评价仅占1条,侧面反映出我国在对已经上市的抗肿瘤创新药物的治疗效果、不良反应、用药方案、储存稳定性等评估等工作不够重视。

3.1.3供给型政策工具应用率低,内部子工具种类有待提高 供给型政策工具整体占比偏低。子工具种类最少,有待提高。从子工具分析来看,临床应用规范与人才建设应用最多;其次为平台搭建,整体上看供给型政策子工具的分布情况较为均衡,但信息化支持应用不足,亟需加强。我国政府在供给型政策工具使用中主要集中在对相关人才的培养规范、平台搭建上和资金支持,反映出我国在抗肿瘤创新药物领域专业人才上的短缺。如国务院《关于印发“十三五”国家科技创新规划的通知》等相关政策文件中明确指出,我国恶性肿瘤等重大疾病领域要重点支持创新性强的抗肿瘤创新药物的开发,鼓励设立创业创新中心等人才培养平台,积极吸引广大海外高层次人才和团队来华创新创业[16]。

3.2Y维度:我国抗肿瘤创新药物政策利益相关者分析 我国抗肿瘤创新药物政策工具的应用对于政府部门、医疗机构的关注度高于医药企业与患者。医药企业是药品研发、批量生产的主力军,抗肿瘤创新药物前期研发投入耗费大、风险大,如果不断压缩医药企业的利润空间,许多医药企业自主研发生产抗肿瘤创新药物的意愿也会大大降低。患者是药品流向的最终端,由于抗肿瘤创新药物的昂贵费用,目前我国仍然有许多的癌症患者不得不使用仿制药,甚至放弃治疗。政府部门属于政策的制定者、颁发者,而医疗机构属于政

策的直接执行者与第一反馈者,直接与医药企业与患者沟通,决定了两者属于高权力-高利益主体[17],而在政策的颁布与实施中两者都身兼运动员与裁判员的双重身份,因此在制定与执行相关政策时需要统筹兼顾政策中涉及到的各方利益相关者。

3.3X-Y维度:我国抗肿瘤创新药物政策工具与利益相关者交互分析 总体上看,利益相关者视角下倾斜于环境型政策工具的应用。我国政府在对各方利益主体的需求端与供给端关注力度较弱,对医药企业抗肿瘤创新药物的研发方面更多停留在鼓励层面;在资金支持、人才建设、平台搭建方面扶持多集中在政府部门与医疗机构,从而忽视了医药企业在抗肿瘤创新药物发展中的推动力量,限制了抗肿瘤创新药物领域的发展与创新。患者作为抗肿瘤创新药物政策的最终受益者,在四方利益主体中关注度最少,容易导致患者在对我国抗肿瘤创新药物政策的实际实施效果不易直观感受与不能及时反馈,势必会影响政府公信力。

在处方点评、目标规划、信息化支持三方面政策子工具应用频率较低。直观反映出我国对抗肿瘤创新药物临床合理用药监测、管理方面有所欠缺,容易造成抗肿瘤创新药物监管效率低下;在抗肿瘤创新药物发展中制定的发展目标与发展规划较少,可能会影响我国抗肿瘤创新药物的用药保障,容易造成抗肿瘤创新药物用药紧缺;不够重视电子监管信息化技术服务和技术指导等在抗肿瘤创新药物发展中所起的作用,缺乏大数据分析支撑与科学的预测,容易造成抗肿瘤创新药物资源分配及供应的不公平现象。

4 建议

4.1合理促进抗肿瘤创新药物政策工具协同应用 政府应合理提高需求型与供给型政策工具应用频率,统筹政策工具的应用。政策工具是政策目标与政策落实之间的桥梁,合理的政策工具应用可以最大程度发挥政策的效力,因此应科学提高需求型、供给型政策工具的应用频率,重视需求型政策工具与供给型政策工具对我国抗肿瘤创新药物起到的拉动与推动作用,减少外部干扰,达到政策高效落地,使抗肿瘤创新药物政策实现利益最大化。

4.2科学规划抗肿瘤创新药物政策子工具布局 政府应适当减少政策性措施子工具的应用,适当加强对其他子工具的应用。提高抗肿瘤创新药物的用药贮备与保障、政策实施实际效果、各级部门的监管力度。重视真实世界数据和药品供应保障各环节信息,深化对抗肿瘤创新药物临床综合评价的重要性的认识。高效利用电子信息化技术与数据资源,提高抗肿瘤创新药物储备与调配的精确性。

4.3均衡考量抗肿瘤创新药物政策各方利益主体 政府在抗肿瘤创新药物政策的制定与修订时应当加大对医药企业与患者的关注度,弥合各方主体的利益需求,均衡多方利益主体。留予医药企业适度的发展空间,鼓励支持医药企业的发展,解决目前我国抗肿瘤创新药物企业的发展困境;同时应考虑患者的切实利益,以患者为中心,科学监管与优化抗肿瘤创新药物政策的实施效果。

5 结束语

政策引导与推动是抗肿瘤创新药物领域发展的有力保障。目前我国抗肿瘤创新药物政策工具应用整体存在应用失衡现象,政策利益相关者分布格局尚不协调。未来有待不断优化抗肿瘤创新药物政策工具内部结构,促进政策工具的协同应用,均衡各方利益主体,以形成政策合力。