医用耗材价值综合评价方法研究进展

吴瑶，陶立波,2

1.北京大学医学部 卫生政策与技术评估中心，北京 100191；2.北京大学 公共卫生学院 卫生政策与管理学系，北京 100191

引言

医用耗材管理是我国卫生管理工作中的重要内容之一，由于医用耗材的品种繁多而技术多样，产品材质、特征不同会造成不同耗材产品的内在质量及临床疗效存在差异，因此医用耗材医保支付方面的编码归类工作一直进展缓慢，医用耗材在药监、医保、医疗环节的分类编码规则长期缺乏有效衔接，直到2019 年国家医疗保障局发布《医疗保障标准化工作指导意见》[1]，明确了医保医用耗材编码规则和方法。而基于医用耗材的复杂性，对其进行价值评价的难度较大，目前我国常用的卫生技术价值综合评价方法主要来自药品评价的经验，通常采用多维度评价体系，根据专家咨询设置维度和权重，以综合评估药品价值。医用耗材则一般采用传统卫生技术评估（Health Technology Assessment，HTA）方法对安全性、有效性、经济性等维度进行评价。与药品相比，医用耗材评价难度更大，仅有部分专家共识发表，缺少官方指南，因此对医用耗材进行价值综合评价受到了人们的广泛关注。基于此，本研究旨在通过综述国内外文献，对价值综合评价的方法、开展医用耗材价值评价的难点，以及国内外医用耗材价值评价方法的应用进展进行总结和分析，以期为促进我国医用耗材价值评价工作的开展提供参考。

1 药品价值综合评价方法概述

当前我国药品的价值综合评价主要采用国家卫生健康委办公厅发布的《关于规范开展药品临床综合评价工作的通知》[2]，通过开展基于价值的药品定价研究、药物的临床价值研究、上市后药品价值研究，促进药品回归临床价值，以提高药事服务质量，保障临床基本用药的供应与合理使用，更好地服务国家药物政策决策需求[2-3]。药品的临床综合评价是对HTA、多准则决策分析（Multi-Criteria Decision Analysis，MCDA）等评价工具的综合运用，可以分为证据收集和综合分析决策两个过程，其中证据收集是根据评价维度采用不同的方法收集药品内在价值因素的循证证据，综合分析决策是对所有评价维度的证据进行整合分析，综合评价药品价值[4]。

评价维度的选择是药品价值综合评价的基础。近年来，相关学会、政府部门相继发布了药品综合评价指南，其评价维度和内容各不相同[5]。国家卫生健康委办公厅发布的《关于规范开展药品临床综合评价工作的通知》[2]提出药品临床综合评价应包括安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性6 个维度。确定评价维度后，需要应用多种评价方法和工具展开定性、定量评价，以收集证据进行整合分析与综合研判。不同评价维度采取的评价方法不尽相同，安全性、有效性和经济性的评价以定量分析方法为主，多利用临床试验、文献分析、真实世界数据（Real-World Data，RWD）来支持对药品的临床疗效、不良反应、成本产出等具体指标的评价。在药品的创新性、适宜性、可及性维度的评价上，虽然也有研究采用定量方法来进行公平性影响分析、药品适宜性指数计算等具体指标的评价，但主要评价方法为描述性分析、问卷调查、咨询访谈等定性分析方法[6]。综合决策分析需要将各维度的定性资料和定量资料结合起来综合评定药品价值，常用德尔菲法、层次分析法、MCDA 等方法[5]，基本做法是使不同利益相关者参与决策，基于评价维度构建具体的指标体系并赋予权重，以获得综合评价结果。在国家药物和卫生技术综合评估中心发布的《心血管病、抗肿瘤、儿童药品临床综合评价技术指南》[7]中，明确将MCDA 用于药品综合决策分析环节，对不同药品进行综合价值排序以确定最佳选择。

近年来，我国药品价值综合评价相关研究逐渐增多，有关药品临床综合评价质量控制[8]，以及特定品类药品如心血管慢病药品[9]、中成药[10]等的指南和专家共识相继发布，有利于推动评价工作的持续开展和评价结果的运用、转化，但现阶段的指南只是对评价流程、维度和内容的初步介绍，具体的评价方法和实施路径仍处于探索阶段。首先是评价维度尚未完全统一，2021 年国家卫生健康委办公厅发布的《关于规范开展药品临床综合评价工作的通知》[2]提出的6 个维度是评价的重要参考，但具体评价过程中可能根据药品特点增加其他维度进行共同评价，如张旭明等[11]在6 个评价维度基础上增加中医药特色和药品信息服务两个维度共同对注射用血栓通（冻干）治疗急性脑梗死进行临床综合评价；也可能减少某些维度来适应不同的决策场景，如2022 年医保药品目录遴选要求提交5 个维度的证据，与指南相比，去掉了对适宜性、可及性证据的要求，新增对公平性的考量[12]。其次，每个维度的评价指标选择具有多样性[3]，不同药品构建的具体指标体系中，二级指标乃至三级指标构成可能不同[13-14]，为每种或每类药品构建不同指标体系费时费力，标准也难以统一。另外，评价方法学的严谨性、数据来源的真实可靠性直接影响评价结果的质量。以定量方法为主的维度在评价时能获得的证据资料相对较多，决策时能更明确地判断证据质量；而定性分析的维度往往缺乏明确的评价标准，证据资料不足现象突出。肖秘苏等[15]分析我国药品综合评价研究现状发现，对于指南中要求的6 个评价维度，以安全性和有效性的研究居多，其次为经济性，涉及创新性、适宜性和可及性的相关研究较少，且多在其他研究中被提及。最后，由药品品种、研究目的、证据资料完备程度等因素导致的评价维度、内容和方法上的差异，均会影响最终的综合分析决策过程。如何整合不同维度、不同证据等级的资料，以及得出的评价结果在不同决策场景的应用、转化方式均有待进一步探索实践。

2 医用耗材价值综合评价的特点和难点

近年来，技术进步促使新型医用耗材不断投入临床应用，同时高值医用耗材价格虚高、过度使用等问题持续存在，导致医用耗材在卫生费用中的占比不断增加，医用耗材价格形成机制改革逐渐成为政策关注的重点，尤其是单价和资源消耗占比相对较高的高值医用耗材。为降低高值医用耗材虚高价格、完善价格形成机制，2019 年国务院办公厅发布《治理高值医用耗材改革方案》[16]，提出将高值医用耗材作为重点治理对象，统一耗材分类和编码体系，实行医保准入和目录动态调整，探索高值医用耗材分类集中采购。这意味着医用耗材的定价将从以往的粗放式管理走向更加精细化的管理，而关键之一是如何获得各方都可接受的医用耗材价格。与药品类似，基于证据的价值评价可作为定价的重要参考。除定价环节以外，在医疗机构内部的耗材遴选、采购、临床使用等环节，相关文件也提出应按照合法、安全、有效、适宜、经济等原则[17]，进行医用耗材的选用和管理，这均需要相关证据的收集和评价。

当前我国卫生技术价值综合评价工作尚处于起步和探索阶段，主要集中在药品领域，已有学者从医疗机构医用耗材遴选和管理视角展开了针对止血材料[18]、吻合器[19]等医用耗材的价值综合评估探索，在国家层面尚未发布医用耗材价值综合评价的相关指南或办法，但从改革方案中可以看出，医用耗材的评价维度与药品具有一定的相似之处，参考药品建立价值综合评价制度是一个可行的思路。与药品基于通用名进行分类管理不同，耗材分类复杂，管理难度更大。在对医用耗材进行价值综合评价时，除了面临药品评价的问题之外，还有很多与医用耗材相关的特点和难点亟待解决。

2.1 产品特点

针对产品本身而言，长期以来医用耗材缺乏统一通用名，产品种类繁多，型号、规格复杂，企业自定标准、自定名称现象普遍；技术更新迭代快，不同品类、产地、材质、规格、品牌的医用耗材同时存在，使得医用耗材的遴选及合理使用困难较多[20-21]。2019 年医保医用耗材编码规则和方法的发布一定程度上改善了医用耗材命名和分类混乱的现状，但从产品注册、医保准入到收费多个流程之间，现行使用的目录分类方式均不相同，仍缺乏有效衔接[22]。

2.2 学习曲线问题和使用者偏好

耗材应用场景复杂且与医护人员接受的培训、能力和经验密切相关。我国定义的高值医用耗材多为高风险的，常用于三、四级重大手术的植入类或介入类医用耗材，对临床操作要求高，使用不当会造成患者安全风险[23]。医用耗材的临床价值与医生技术水平密切相关，进行安全性、有效性等维度评价时，更易受医护人员学习曲线差异因素干扰[24]。即使是同类医用耗材，不同厂家的产品在使用上仍存在一定差异，医生经过培训和日常操作已形成相对固定的使用习惯，更换品牌存在较高的学习成本，因此医生在医用耗材选用上具有一定的使用者偏好，品牌粘性较强，在操作满意度、医护使用体验等定性指标评价上，更易受主观偏好影响[25]。

2.3 临床资料不足

医用耗材临床资料普遍不足的现状导致开展多维度综合评价的证据基础薄弱。与药品相比，医用耗材产品的注册审批要求相对简单，开展的临床研究较少，上市前临床试验提供的安全性、有效性证据不充分现象普遍存在[25]。上市前通常采用一些安全性测量，将惯用技术参数作为判断产品优劣的指标，往往需要通过上市后临床应用积累数据资料，验证其安全性、有效性[21]。此外，企业常采用累进性微创新策略，导致产品上市快、生命周期短[26]，缺乏积累数据的条件，加剧了评价所需证据不足的现状。

2.4 适用范围和证据链问题

部分医用耗材还存在适应证不明确和证据链过长的问题。药品的适应证通常较明确，在药品临床综合评价中，可以针对特定的适应证探讨其临床价值。而一些起诊断或辅助治疗作用的耗材、器械通常适应证广泛，缺乏直接的短期或长期疗效产出，导致证据链比较长，难以获得足够的数据进行分析评价[26]。

总体来看，医用耗材和药品虽然都属于卫生技术，在临床中合理应用均有利于提高患者健康水平，改善生活质量，两者在进行价值综合评价时有一定的共通之处，但医用耗材价值评价的不确定性更强，具有一定的特殊性，主要体现为评价所需证据资料不足和证据质量欠佳现象普遍存在，以及学习曲线和使用者偏好导致评价结果的不确定性。由此导致在进行医用耗材医保报销、临床应用等决策时，往往受到不充分或不适用的证据阻碍。而决策的不确定性可能会带来巨大的成本，导致有价值的卫生技术出现不必要的延迟应用使患者不能充分获益，或者未经合理验证的技术应用后可能对患者造成直接伤害和资源浪费。

3 医用耗材价值评估方法进展

当前国际上医用耗材价值评价主要采用传统的HTA方法。HTA 是对药品、医疗器械、医用耗材等在内的卫生技术的特性、作用及影响的系统评估，其主要目的是为医疗领域中与技术有关的决策提供信息，促进具有成本效益的新技术应用，并避免不能保障安全性及效益的技术应用于临床[27-28]。在国际上，HTA 广泛应用于药械技术综合评估，其在药品领域的应用已日渐完善，多个国家已发布相关指南以指导药品HTA 实践和结果应用，但在医用耗材领域仍处于探索阶段。据聂海鑫[27]的研究统计，目前欧洲41 个国家发布的官方HTA 指南中仅有23%适用于医用耗材，仅4 个针对医用耗材HTA 进行了单独讨论，但可实施的解决方案有限。尽管如此，HTA 仍是医用耗材选用和医保决策的重要参考，尤其是不属于现有分类的新兴耗材，无法参考同类产品获得医保报销，可通过提交HTA 评估资料证明其具有更好的临床疗效或经济性更佳[29]。

医用耗材HTA 评估也面临评价维度选择的问题，不同国家和地区HTA 报告纳入的维度不尽相同，共同之处是均关注对医用耗材有效性、安全性和经济性的评价，除此之外，一些国家还将耗材的技术特性（包括使用寿命和范围）、创新性、社会适应性、可负担性等的一个或多个维度纳入评估[24,27-28,30-32]。当前我国从全社会层面开展的医用耗材HTA 研究较少，尚未针对评价维度形成共识。孙辉等[33]提出高值医用耗材价值评估框架应包括需求、技术特性、临床获益、学习曲线、经济性和社会影响6 个维度。邱英鹏等[23]、陈毅捷等[24]认为我国高值医用耗材内涵体现了临床价值、经济价值和社会价值3 个核心维度，选择具体评估维度时，安全性和有效性是核心，也是医保支付的前提，在此基础上可增加经济性和其他维度，以满足我国高值医用耗材治理价值取向。

与药品临床综合评价类似，医用耗材综合价值评价也重视对临床价值和经济性的评价，其中以安全性、有效性为核心的临床价值是医用耗材综合评价的基础，在医保决策、医院遴选中，经济性评价也是关注的重点。根据国际上已发布的HTA 报告，产品的技术特性、安全性、有效性和经济性是关注度较高的维度，而较少涉及公平性、对患者和医疗系统的影响等体现医用耗材社会价值的维度[24]。与药品综合评价的主要不同点包括：医用耗材适用范围广泛和证据链长的问题更突出，难以获得长期疗效产出的医用耗材通常需要采用中间指标来代替结局指标进行评价[18-19]；医用耗材的学习曲线问题在评估中应有所考量，如与对照品相比是否需要对医护人员进行额外培训[34]。此外，医用耗材特点所致证据资料不充分对价值评估方法学的挑战更突出。一项对欧洲高风险医疗器械HTA 报告的系统分析发现[27]，50%以上报告中关于器械有效性和安全性的临床质量等级为中低水平，即使有系统评价及随机对照试验可供评估，但大多数研究的偏倚风险为不清楚或高风险。由于医用耗材产品在进入市场后，产品的评估和修改仍在继续，因此将产品整个生命周期中产生的RWD 形成的真实世界证据（Real-World Evidence，RWE）作为前瞻性临床试验的替代或补充以进行价值评估，有利于加快创新耗材产品的上市进程，使患者能更早受益。2016 年美国已批准美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）在审查新申请（上市前审批）医疗器械和新适应证时可考虑RWE 的应用。根据美国FDA 发布的关于使用RWE 支持医疗器械监管决策的指南，包括RWD 在内的非传统数据来源的证据可部分或全部构成评估医疗器械安全性和有效性的充分证据[35]。即使如此，数据的分散、非标准化等问题仍制约了RWD的应用，在这种情况下，权威的、有代表性的专家咨询意见成为补充证据的重要和快速途径[36]。

医用耗材价值综合评价结果来自对各维度证据的整合分析，由于在进行各维度评价时普遍存在证据数量和质量不足的现象，更加依赖专家咨询，而新型医用耗材临床应用较少，专家意见的可靠性缺乏临床验证，仍然采用MCDA 方法构建指标体系将加剧评价结果的不确定性。从国际经验来看，在耗材HTA 评估中对各维度分别评价并重点关注经济性指标是更常见的做法。Hill等[37]研究发现，澳大利亚Medicare 在卫生技术医保准入决策时，不建议纳入医保的最主要因素为HTA 报告中成本效益的不确定性。英国、加拿大的HTA 指南中也将经济学评价证据作为基本要求，没有成本效果证据的支持，卫生技术难以被推荐用于临床实践[38]。除经济性评价以外，其他维度作为重要的支持材料共同辅助决策制定，其中安全性和有效性资料是开展经济性评价的基础，高质量的创新和疗效证据有利于产品获得更高的报销标准[31]。国内已有研究[18-19,39]探索建立针对特定品类耗材的多维度综合价值评价指标体系，但应用场景局限于院内耗材的遴选采购，由医护人员和医院管理者对医用耗材的安全性、有效性、经济性或财务影响、生产供应等维度展开评价，其中耗占比、企业知名度、服务信誉度等多个具体指标基于医院管理需求而制定，其评价方法的落地应用，以及向其他决策场景扩展的可行性仍有待进一步验证。

4 总结与展望

当前医用耗材价值综合评价以传统的HTA 方法为主，对安全性、有效性、经济性等维度分别展开评价，并且在风险、治疗效果可接受的基础上，重点关注对成本效果证据，即经济性的审查。药品价值综合评价中常用的MCDA 方法在耗材领域尚不多见，医用耗材在注册上市、医保准入、医院遴选等决策场景中，其价值内涵取决于相应的决策需求，建立适用于医用耗材的多维度、多指标评价体系仍有待进一步的可行性和方法学上的探索。目前，国内对医用耗材价值综合评价的应用尚处于探索阶段，未来有必要针对耗材评价的特点和难点继续展开价值综合评价方法学的研究，包括探讨不同决策场景医用耗材综合价值的主要内涵，如何提高评价的证据质量和降低学习曲线因素的干扰，以及探索评价结果在不同情境下的决策应用，以提高卫生决策的科学化、规范化、同质化，为我国医用耗材供应保障、政策制定与调整提供决策依据。

医用耗材价值综合评价是耗材研发生产、准入、使用各环节决策的科学、有效的辅助工具，合理应用有助于识别真正有价值的医用耗材使患者尽早获益。而价值评价的复杂性和医用耗材的特点导致评价结果不确定性较强，且在新型耗材的临床应用早期阶段尤为突出，原因主要包括耗材市场准入的监管要求相对宽松，难以从随机对照试验中产生确凿的证据，医用耗材技术特性、学习效应，以及产品累进式迭代更新使得现有研究结果在其他环境中难以推广，这种不确定性导致耗材价值评价时普遍缺乏高质量证据的支持。为降低不确定性的影响，在实践中加强对RWE 的应用可一定程度上弥补随机对照试验数据的不足，但获得足够、有价值的RWD需要相关证据报告制度建立和信息化建设的支持，有待未来进一步发展和完善。