2022年4—5月FDA批准新药概况

2022年4月，FDA批出2个新分子实体，分别为抗真菌药Vivjoa（oteseconazole）和治疗心肌病药Camzyos（mavacamten）。5月，FDA批出3个新分子实体，分别为抗胃酸药Voquezna（伏诺拉生）、降糖药Mounjaro（tirzepatide）和治疗银屑病药Vtama（tapinarof）。

1 Vivjoa（oteseconazole）

Vivjoa为口服胶囊，被批准用于在不具有生殖潜力的女性中，降低复发性外阴阴道念珠菌病（recurrent vulvovaginal candidiasis， RVVC）的复发几率。外阴阴道念珠菌病（vulvovaginal candidiasis， VVC）现在更名为外阴阴道假丝酵母病，是由假丝酵母引起的常见的外阴阴道炎症。RVVC也被称为慢性酵母感染，定义为每年≥3次有症状的酵母感染急性发作。Vivjoa是一种新型的真菌羊毛甾醇14a-去甲基化酶（lanosterol 14a-demethylase， CYP51）口服抑制剂，其旨在抑制真菌细胞壁完整性所需的真菌CYP51，从而抑制真菌生长。Vivjoa对人CYP51无明显作用。

2 Camzyos（mavacamten）

Camzyos为口服胶囊，被批准用于治疗纽约心脏协会心功能分级为Ⅱ～Ⅲ级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（obstructive hypertrophic cardiomyopathy， oHCM）的成年患者。oHCM是一种慢性进行性疾病，可使心壁增厚，使心脏难以正常扩张并充满血液，导致多种衰弱症状和心脏功能障碍。造成oHCM最常见的原因是肌节的心肌蛋白发生突变。在oHCM患者中，血液离开心脏的左心室流出道（left ventricular outflow tract， LVOT）被增厚的心肌阻塞，通常会出现与心力衰竭相似的症状，例如呼吸短促。Camzyos是心肌肌球蛋白变构和可逆选择性抑制剂，针对oHCM的潜在病理生理学，有望减少患者的心脏过度收缩症状。Camzyos的标签附带一个黑框警告，该药可能会因收缩功能障碍而导致心力衰竭，在治疗前和治疗期间须评估左心室射血分数。

3 Voquezna（伏诺拉生）

伏诺拉生为口服片剂。Voquezna Triple Pak（伏诺拉生、阿莫西林和克拉霉素的三重组合包装产品）和Voquezna Dual Pak（伏诺拉生和阿莫西林的双重组合包装产品）被批准用于治疗成人幽门螺杆菌感染。幽门螺杆菌是一种細菌病原体，其感染激发的慢性炎症可导致感染者出现一系列疾病，包括消化不良、消化性溃疡、胃癌等。抑酸疗法一直是幽门螺杆菌感染治疗方案的主力之一，它可以增强抗生素的效果。一种更有效的抑酸剂可能提高目前治疗方案的根除率。这两种组合包装产品均包含伏诺拉生，这是一款“first-in-class”（首创的）钾离子（K+）竞争性酸阻滞剂（potassium-competitive acid blocker， P-CAB），能够在胃壁细胞胃酸分泌的最后一步中，通过抑制K+对H/K-ATP酶（质子泵）的结合作用，提前终止胃酸的分泌。

4 Mounjaro（tirzepatide）

Mounjaro为注射剂型，被批准作为运动和饮食的辅助，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。Mounjaro是一款新型的葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（glucose-dependent insulinotropic polypeptide， GIP）受体和胰高血糖素样肽-1（glucagon-like peptide-1， GLP-1）受体双重激动剂。GIP和GLP-1均为天然的肠促胰岛素激素，能够促进胰岛素分泌，Mounjaro将2种促胰岛素的作用整合至一个单分子中，代表了治疗2型糖尿病的一类新型药物。Mounjaro的标签附带一个关于甲状腺C细胞肿瘤的黑框警告，该药禁用于有甲状腺髓样癌个人或家族史的患者或患有2型多发性内分泌肿瘤综合征的患者。Mounjaro尚未在有胰腺炎病史的患者中进行过研究，且不适用于1型糖尿病患者。

5 Vtama（tapinarof）

Vtama为乳膏，被批准用于外用治疗斑块状银屑病成年患者。银屑病是一种常见的慢性、复发性、炎症性皮肤病，其临床表现通常为鳞屑性红斑或斑块，其中斑块状银屑病最为常见。目前治疗银屑病的疗法包括外用药、口服和注射疗法，首选外用治疗方案大多为糖皮质激素和维生素D衍生物，但停药后易复发，无法根治。Vtama是一个非固醇类的外用药，也是一种首创的芳烃受体调节剂，是从土壤线虫的共生细菌代谢产物中分离出的天然化合物，通过调节芳烃受体的功能，能够抑制白介素-17介导的炎症反应。

（上海医药战略发展研究院特约研究员 张建忠）