“罕见”需要被看见

蝴蝶宝贝、瓷娃娃、月亮孩子、牵线木偶、天使综合症、星星的孩子、玻璃娃娃……在这些美丽的名字背后，是我们无法想象的煎熬与痛苦，他们就是罕见病患者。

2008年2月29日，欧洲罕见病组织（EURODIS）发起了第一届国际罕见病日。选择此时间点是由于这是每四年才出现一次的日子，寓意罕见。2009年2月28日迎来第二个国际罕见病日，在各国的一致拥护下，将每年二月的最后一天定为国际罕见病日。今年2月28日是第16个国际罕见病日，今年的宣传主题是“Share your colours”（點亮你的生命色彩）。

近年来，为加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗能力，国家卫健委、科技部等五部门联合发布《第一批罕见病》目录，共纳入121种罕见病，这是国家层面首次官方定义罕见病，被业内认为是罕见病领域“零的突破”。日前，第二批罕见病目录正在征集意见中。

罕见病常为先天性、慢性、消耗性疾病，疾病给患者和其家庭造成的痛苦巨大，罕见病患者和其家庭亟需社会给予生活、医疗、心理等多方面帮扶支持。

我国人口基数大，罕见病患者占比虽小但绝对数已达上千万，不少罕见病患者依然面临“诊断难、治疗难、治疗贵”的难题。由于罕见病药物研发费用昂贵、风险巨大、市场需求量小，多数制药企业不愿进行开发。据了解，国际上仅有约1%的罕见病有特效的治疗方法，而在我国注册的罕见病药物微乎其微，因此部分罕见病的有效治疗药物价格昂贵，且未能进入医保或商业保险，多数患者家庭无力支付。

我们要依法加强预防，抓好源头防控，努力降低罕见病发生率；我们要摸排底数，及时更新罕见病目录，提高诊疗能力；我们要促进罕见病药品创新研发，提升药品供应保障水平；我们要推进罕见病医疗保障体系建设，加强罕见病社会保障和慈善救助，让更多罕见病患者吃得起药、看得起病；我们要加强罕见病防治能力建设，努力提升罕见病防治工作法治化水平，解决群众急难愁盼，守护人民健康福祉。

“罕见”需要被看见，我们要以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，坚决贯彻党中央决策部署，在健康中国建设道路上，坚持对每一个困难群体都要关爱、都不能放弃。