对国家医保药品目录调整工作的回顾与思考

郭武栋 刘梦娜

药品价格高是“看病贵”的重要原因之一。为破解这一难题，国家相关部门通过完善药品采购机制，强化医疗行为和价格监管，推进支付方式改革等一系列措施引导药品价格趋于合理，保障群众用药需求[1]。近年来，国家医保部门发挥战略购买者作用，通过多次以药品价格谈判为主的国家医保药品目录调整(以下简称“目录调整”)工作，确定创新药物医保准入和支付标准，降低了部分新药的全国统一销售价格，从而减轻了群众用药就医负担[2]。

目录调整作为医疗保障制度改革的一项重要举措，通过不断实践，逐渐实现了常态化和制度化[3]。2020年2月，中共中央 国务院《关于深化医疗保障制度改革的意见》中明确提出，要完善医保目录动态调整机制，将临床价值高、经济性评价优良的药品纳入支付范围，完善医保准入谈判制度[4]。2020年7月，国家医保局《基本医疗保险用药管理暂行办法》进一步明确，国家医保药品目录原则上每年调整一次，独家药品通过准入谈判方式确定支付标准，并对目录调整的职责分工、工作流程、标准规范、配套措施、实施细则等内容进行了细化[5]。以上述两个指导性文件为纲，国家医保局在目录调整实践中陆续制定和完善相关工作方案和技术规范，使得目录调整工作日趋科学化、规范化、透明化。

2022年6月13日，国家医保局官网发布2022年目录调整工作方案、申报指南、续约规则、竞价规则等一系列文件，并向社会征求意见。从内容上看，相关规则在既往工作基础上，继续保持创新探索。本研究通过回顾历年国家目录调整结果，系统梳理目录调整工作流程，总结相关经验，并提出针对性建议，旨在进一步优化医保药品目录调整工作，提高临床用药保障水平。

1 历年目录调整结果回顾

2018年，国家医保局组织开展抗癌药医保准入专项谈判工作，共计18个品种参与谈判，17种抗癌药谈判成功，涉及非小细胞肺癌、肾癌、结直肠癌、黑色素瘤、淋巴瘤等多个癌种。谈判后价格平均降幅达56.7%，比周边国家或地区市场价格平均低36.0%[6]。

2019年，150种药品参与谈判，97种药品谈判成功。其中，119个目录外独家品种中有70个谈判成功，价格平均降幅为60.7%。31种续约药品中有27种续约成功，价格在原有降幅基础上，平均降幅仍达到了26.4%[7]。谈判成功的药品多为新上市且具有较高临床价值的药品，涉及癌症、罕见病、肝炎、糖尿病、耐多药结核、风湿免疫疾病、心脑血管疾病、消化系统疾病等10余个临床治疗领域。

2020年，162种药品参与谈判，119种谈判成功，谈判总体成功率高达73.46%，价格平均降幅为50.64%。其中，138个目录外独家品种谈判成功96个，23个目录内品种全部续约成功[8]。2020年首次进行目录内药品降价谈判，进一步降低费用偏高或基金占用较多的14种年销售金额超10亿元的独家药品价格。

2021年，117种药品参与谈判，94种谈判成功，谈判总体成功率约80%。目录外85个独家品种谈判成功67个，目录内32个品种(续约、增加适应症)谈判成功27个。目录外67种药品平均降价61.71%[9]。新增药品中罕见病用药达7种，诺西那生钠注射液也被纳入医保目录，单价从最初的69.97万元降至约3.3万元，实现了高价罕见病用药进入医保的重大突破，收到了良好的社会效应和经济效应。

2 目录调整工作流程

医保药品准入价格谈判仅是目录调整工作的一个环节，经过不断的实践探索，目录调整工作完整的工作流程已逐步固定，主要包括5个阶段，分别是：准备阶段、申报阶段、专家评审阶段、谈判阶段和公布结果阶段。这5个阶段环环相扣，互为支撑，形成了一套“报、选、评、谈”的目录调整工作体系。

2.1 准备阶段

该阶段主要是起草工作方案并征求各方意见，完善相关管理规范和技术规则，构建专家库，完善信息系统等，做好组织和技术等方面的准备。这一阶段的工作需要具有前瞻性，每年目录调整的流程和技术创新都需要在这个阶段提前进行设计和论证。这是一个“蓝图规划”的过程。

2.2 申报阶段

该阶段主要是指导并组织企业按要求和程序做好药品申报工作，组织力量开展形式审查，并对申报信息和形式审查结果进行公示。这个阶段是一个“筛选”的过程，通过不同行政部门间的信息协作，按照形式审查的明确要求进行申报合规性研判。

2.3 专家评审阶段

该阶段主要是组织临床、药学、药物经济学、医保管理等方面的专家，从安全性、有效性、经济性、创新性、公平性等维度对药品综合价值进行评审，确定通过评审的药品名单及谈判主规格、参照药品、医保限定支付范围等。这个阶段是一个“精挑细选”的过程，不同领域专家根据循证证据、专业判断和评审技术要点，在筛选的基础上给出拟直接调入、拟谈判/竞价调入、拟直接调出、拟按续约规则处理等评审意见。

2.4 谈判阶段

该阶段主要包括两个环节：一是组织专家从药物经济学与医保基金承受能力两个角度，科学测算确定每一种药品的谈判底价；二是组织谈判专家与企业进行现场磋商，谈判成功的药品纳入国家医保目录并确定全国统一的医保支付标准。这个阶段考验了价格测算的专业性和准确性。

2.5 公布结果阶段

该阶段主要是与企业签署协议、发布新版目录等。这个阶段是整个目录调整工作的总结收尾阶段，也是新版目录落地实施的起点。

3 目录调整工作的创新之处

医保目录调整工作在原则和方法上各个国家或地区可以相互借鉴，但在组织实操层面却需要“因地制宜”。我国目录调整工作频率快，周期短，涉及药品数量多，社会关注度高，参与主体多，专业性强，这就对工作的科学化、规范化、透明化提出了较高要求。近年来，目录调整工作秉承立足实际、不断总结、持续创新的原则，对具体工作环节和内容不断优化完善。其创新之处可归纳为：

3.1 丰富企业申报信息

为进一步满足专家评审循证信息需求，要求企业在申报阶段丰富所提交的药品信息及摘要材料(包括药品基本信息、安全性、有效性、经济性、创新性和公平性信息)，并强调相关信息的真实性、支撑证据等级和来源。此外，企业可以按照规范要求自主提出参照药品(含疗法)，为后续评审专家对参照药品的最终确定提供参考，这有效提升了企业和评审专家的信息对称性。

3.2 完善专家评审指标体系

运用多准则决策分析理论，结合西药和中成药特点，完善了专家评审指标体系、评分规则、指标释义与数据来源，并在应用前广泛征求了不同领域专家、企业的意见和建议，增强利益相关方共识及工作透明度。在专家评审阶段，通过集体讨论和个人打分相结合的方式，对每一种评审药品价值形成定量得分，助力评审工作逐步从定性决策转为定量决策，进一步提升了专家评审工作的科学性、循证性和规范性。

3.3 遴选药物经济学专家，制定测算指南

目录调整工作开展前，在全国公开征集药物经济学专家，并通过统一公开考试测评等方式，遴选符合条件的专家，为后期药物经济学专家库的构建奠定基础。此外，组织资深药物经济学和基金测算专家团队，制定并完善药物经济学测算指南和基金测算指南，明确工作原则、技术标准、参考因素、测算方法等，为药品价格测算提供技术支持，增强测算工作的标准化和一致性。

3.4 实行专家双重“背对背”测算

公正科学地测算谈判底价，是谈判成功的基本保证。在测算过程中，国家医保局创造性地实施了双重“背对背”机制，对于同一药品价格测算，既采用两名药物经济学测算专家内部“背对背”测算，又采用药物经济学测算组与基金测算组外部“背对背”测算，有效提高了价格测算过程的规范性和测算结果的准确性。

3.5 强化信息化应用

2020年目录调整首次实行企业自主申报制，且开发应用了企业在线申报系统，在信息化应用方面进行了初步探索。2021年优化升级了企业在线申报系统，并开发了专家评审打分信息系统，改变了以往专家手动打分和人工统计的工作形式，有效提高了目录调整工作效率。2022年开发了谈判资料填报、电子协议网上签约模块，进一步提高了目录调整工作的信息化水平。

3.6 公开企业申报信息，广泛征求各界意见和建议

2021年首次将企业申报信息(除经济性信息外)向全社会公示，主动接受社会各界监督，以公开促公平。此外，在目录调整相关技术指南和规范实施前均通过专家研讨、企业座谈等形式广泛征求各方意见，提高不同参与主体的信息对称性和工作透明度。2022年就续约规则、竞价规则广泛征求意见，并对形式审查最终结果进行了公示。

4 对未来目录调整工作的思考

近几年的目录调整工作在科学化、规范化、透明化、机制化、信息化等方面不断发力，取得了良好的工作成效和社会效益。随着医保制度改革的不断深入，目录调整工作也需要结合实践经验，继续开拓创新、不断完善。在统筹兼顾科学性和实操性的基础上，对未来目录调整工作提出如下优化建议。

4.1 强化不同环节工作逻辑一致性

目录调整工作分阶段推进，环环相扣，这既符合“漏斗形”遴选、分专业评审的业务需求，又有专家条块化管理、突出不同环节专业技术支撑的现实考量。这就需要在顶层设计层面保持各阶段工作逻辑一致性，以保证不同阶段工作的关联性，保持各阶段工作成果的传导性。在2021年目录调整工作中，已初步构建了以药品安全性、有效性、经济性、创新性和公平性为框架的药品综合价值评审体系，并贯穿于申报、评审、测算、谈判各阶段。未来，除需加强年度目录调整各工作阶段信息的横向衔接外，还需要对历年谈判未成功的目录外药品和目录内谈判续约药品的提交信息进行纵向整理。例如，对药品历年评审结论和价格测算报告进行调阅，以保持药品评审结论和价格区间的一致性。

4.2 应用真实世界证据

在既往4 a的目录调整工作中，对循证证据的使用逐步进行了更为细致的要求和规范，对证据的等级、质量等作出了明确分类。例如，对临床证据等级由高到低依次分为随机对照试验的系统评价或荟萃分析、系统评价或荟萃分析、单个样本量足够的随机对照试验、时效性临床研究、单臂临床试验、非随机对照试验队列研究、无对照病例研究等。但随着目录调整周期从原来的最长8 a大幅度缩短至每年一次，一些新药上市当年就被纳入医保目录，并迅速推向市场，其临床用药安全性和有效性评估数据不充分，在支持技术创新实现药品升级换代的同时，有必要在新药准入后开展跟踪性研究，以确保医保药品支付标准制定和调整的合理性。

4.3 持续优化相关技术规则

为保证不同工作环节的科学性和公正性，针对不同工作内容制定相应技术规范和指南尤为重要。这既可以实现工作有章可循，又可以实现客观因素最大化、主观因素标准化。在2021年目录调整工作价格测算环节，虽然很多测算专家是初次参与，但由于药物经济学测算指南和基金测算指南的使用，专家对测算的原则、方法、影响因素保持了高度一致，这对测算结果的合理性起到了重要的技术支撑作用。

在未来的目录调整工作中，可进一步优化参照药品遴选规则和谈判药品续约规则。参照药品是衡量申报药品临床价值和测算申报药品价格的重要依据，对申报药品通过评审、测算价格确定乃至最终谈判结果具有重要影响。当前，参照药品的遴选规则为原则性描述，缺乏针对不同类别药品的细化指导，后续可以对参照药品的优先等级进行明确排序，达成企业方和医保方共识，并建立相应参照药品争议解决机制[10]。由于目录调整工作趋于常态化，每年到期续约谈判药品数量逐渐增加，销售超量或新增适应症目录内药品需进行续约谈判，这增加了目录调整工作量。对此，可通过对谈判药品续约规则进行专题研究，完善现有续约规则，分类扩充续约标准，在保障基金安全前提下，明确各层级降价标准和幅度，覆盖尽可能多的目录内谈判药品简易续约新增适应症情形，这不仅能给予企业稳定预期，而且有利于减少谈判药品数量，节省财政资源。

4.4 建立目录调整常态化工作机制

从组织机构层面而言，可以参考国际经验与国家组织药品和耗材集中采购工作模式，构建如英国国家卫生保障优化研究院或联合采购办公室，设置目录调整工作办公室，组织专业机构和人员承担常态化目录调整工作，这既能为行政机构减轻日常繁琐组织管理工作负担，又可以避免行政决策人员与企业直接接触，防控廉政风险，提升工作持久性和专业度。从专业人员储备层面而言，通过专业机构组织技能培训和考核，提升专家业务能力，逐步增加符合条件的专业人员数量，可为后期专家随机遴选提供人才储备。从规章制度层面而言，进一步细化与企业常态化沟通相关规章制度，对信息的收集、整理、上报、反馈形成闭环管理，增强企业和专家评审信息的互动性和对称性。

5 结语

目录调整工作对提高临床用药保障水平，减轻医保基金和患者经济负担，促进企业创新发展具有重要意义。医保部门既要借助战略购买力坚守“保基本”的功能定位，又要确保决策的透明度、规则的合理性和操作的严谨性，通过工作内容机制化、工作标准制度化、工作过程科学化，让合理利益诉求和价值导向公开、明确[11]。随着新形式的发展，未来目录调整工作可能会面临诸多未知挑战，在切实保障基金安全的基础上，我国要坚持立足国情和实事求是的原则，通过微观技术层面的不断突破，实现对宏观目标的分解落实，切实提升群众对医疗保障改革成果的获得感[12-13]。