Axatilimab治疗难治性慢性移植物抗宿主病的效果

这是一项Ⅰ/Ⅱ期开放标签的临床试验研究，评估了Axatiliumab用于≥6岁的既往采用过≥2线系统治疗的活动性cGVHD患者的安全性、耐受性和有效性。Ⅰ期的主要终点是确定最佳的生物活性和推荐的Ⅱ期剂量，Ⅱ期的主要终点是评估第7个治疗疗程开始时的总缓解率(ORR)。

共招募了40例患者(Ⅰ期17例，Ⅱ期23例)，至少接受了一剂Axatiliumab。在Ⅰ期，每4周给予一剂 3 mg/kg Axatiliumab可获得最佳的生物活性定义。每两周予以一剂 3 mg/kg Axatiliumab 时发生了两例剂量限制性毒性。在30例患者中至少观察到了治疗相关不良事件(TRAE)，包括在8例患者中观察到的≥3级TRAE，大部分是已知的CSF-1R抑制的靶向效应。未发生巨细胞病毒再激活。

在第7个治疗疗程的第1天，总缓解率为50%，Ⅱ期队列达到了主要疗效终点。此外，前六个疗程的总缓解率高达82%。不论既往治疗与否，所有受累器官均有缓解。58%的患者报告了cGVHD相关症状的显著改善(通过Lee症状量表)。皮肤CSF-1R表达的降低证明了CSF-1R的靶向活性。Axatiliumab靶向原纤维化巨噬细胞是治疗难治性cGVHD的一种有前景的新策略，具有良好的安全性。(摘自：J Clin Oncol)