强化医药自主创新，推进健康中国建设

蒋慧莉，贾春岩，李明穗，杨俊涛，李 青

中国医学科学院 北京协和医学院，北京 100730

李 青 电话：010- 65105903，电子邮件：liq8557@163.com

医学关乎人民健康福祉、经济发展、国家安全和社会稳定，当今，世界正面临百年未有之大变局，实现中华民族伟大复兴，科技创新是决定性因素。习近平总书记提出科技创新要坚持面向人民生命健康，为我国医学科技发展和医药卫生产业创新指明了方向。

党中央、国务院印发《“健康中国2030”规划纲要》，提出把健康放在优先发展的战略地位，把健康产业打造成为国民经济支柱性产业，对发展健康产业提出了新的要求[1]。中国医学科学院(以下简称医科院)是国家医学卫生健康科技创新的战略力量，在2016年医科院建院60周年的贺信中，习近平总书记指示“抓住机遇、迎难而上，努力把中国医学科学院建设成为我国医学科技创新体系的核心基地”，明确了新时期医科院发展的方向和目标。医学科技成果转化及其产业化是国家实施创新驱动发展战略的重要任务，医科院现拥有国家干细胞工程产品产业化基地、国家新药开发工程技术研究中心等8个国家产业化基地和工程技术研究中心。如何将医科院科技、医疗、教育等优质资源、丰富成果快速推广及应用，对核心基地建设具有重大意义，对推进我国健康产业高质量发展，医药卫生产品自主可控均有重要的意义。

坚持自主创新之路，推出医药器械硬核产品

强化原始创新，推进重大新药上市医科院药物研究所、医药生物技术研究所、药用植物研究所围绕天然产物、微生物及植物单体药物，坚持走中国特色的医药创新之路。十三五期间，取得一大批医药成果，有力推进了健康产业发展。药物所以种桑养蚕副产物“桑枝”为药材，历时20余载，成功研发的降血糖原创天然药物“桑枝总生物碱”，于2020年3月17日获批上市，用于2型糖尿病治疗，成为近十年我国首个获批的降血糖中药新药。该药物获中国、美国、日本等专利授权；入选2020年度中国重要医学进展(药学领域)；通过当年“国谈”获批纳入2020国家医保目录；并进入1000多家临床机构，惠及更多的糖尿病患者。医药生物技术研究所与相关企业采用合成生物学技术研制的国家1.1类创新药可利霉素获得国家药品监督管理局颁发的新药证书。药用植物研究所发明沉香通体结香技术并推广，直接经济效益达20亿元，间接经济收益超百亿。医科院新增8个创新药物进入Ⅰ期临床，17个创新药物处在临床Ⅰ～Ⅲ期不同研究阶段，还有一批处于临床前研究和候选物研究阶段的化合物。还组织开展了11个罕见病药物品种的研发，孵化了10余项儿童用药品种和多个治疗老年病的一类新药。

2020年初新冠疫情发生后，中国医学科学院药物研究院会同合作单位发现阿兹夫定具有抗新冠病毒的作用，作用机制与已有的抗新冠药物明显不同，具有标本兼顾的生物学优势。2022年7月25日，国家药监局根据《药品管理法》相关规定，按照药品特别审批程序，附条件批准河南真实生物科技有限公司阿兹夫定片增加治疗新冠病毒肺炎适应证的注册申请。该药是我国自主研发的首个批准上市的口服小分子新冠病毒肺炎治疗药物[2]。

响应国家需求，研发关键技术产品医科院阜外医院率先开展并完成了中国第1个植入式人工心脏临床试验，该产品成为国内首个获得注册证的人工心脏产品并获准进入临床应用[3]。在此基础上，阜外医院2019年开展了中国第1个具有完全自主知识产权的第3代全磁悬浮人工心脏CH-VAD的临床试验和临床注册研究，填补国内人工心脏领域空白，造福广大心力衰竭患者[4]。首创用超声完全替代放射线介入治疗结构性心脏病新方法推广到全球20多个国家、形成新型结直肠癌风险评估方案等“医科院”方案。

传承糖丸爷爷顾方舟老院长的精神，医科院医学生物学研究所经过长期自主创新，研制成功全球首个Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗(单苗)、全球首个肠道病毒71型灭活疫苗(人二倍体细胞)和Ⅰ型、Ⅲ型脊髓灰质炎减毒活疫苗(人二倍体细胞)系列，我国自主创新疫苗研发取得重大突破并实现产业化。

医科院首创COVID-19疫苗保护性动物模型评价技术并向全球公布，完成了国家部署80%疫苗的评价，其中11种进入临床试验，包含第1个进入临床试验和第1个上市的疫苗。医科院医学实验动物研究所团队培育ACE2高度人源化的动物，体内证实了病毒受体，遵循科赫法则证实了COVID-19的病原体，再现了病毒感染、复制、宿主免疫和病理过程，率先构建了受体人源化小鼠和恒河猴模型，分别被科技部和Nature杂志评价为国际最早的新冠肺炎动物模型。首创了COVID-19药物有效性的动物模型评价技术，评价了126种药物，筛选到8种有效药物或抗体，传播途径与药物筛查结果陆续纳入卫健委诊疗方案第2至第7版，为疫情防控和临床救治提供了实验依据[5]。

建立促进科研人员创新及收益分配机制为贯彻落实《中共中央关于全面深化改革若干重大问题的决定》，充分调动医科院科技人员创新创业积极性，促进医科院科技成果转化和产业化，医科院推进健全完善科技成果转化机制，研究制定了《中国医学科学院 北京协和医学院促进科技成果转化管理办法(暂行)》，加大了对科研人员的成果转化自主权，提高了对在成果转化中做出重要贡献的人员奖励和报酬的比例，进一步提高科研人员创新创业的积极性。

新时代对科技成果转化和健康产业发展提出新要求

当下，深刻激烈的国际竞争形势，对医药器械等关键产品和技术提出了更高的要求。当前，我国正处于调整经济结构、转换发展动能的关键时期，实现科技自主创新，实现国际国内双循环，发展新产业和新业态，是实现动能转换的关键所在。健康产业直接面向人民生命健康，已成为国际主要科技先行国家社会发展的支柱性产业。美国的健康产业占GDP比重超过15%，加拿大、日本等国超过10%，而我国2019年健康产业仅占GDP的6.6%[6- 7]。目前我国药品、医疗器械产业仍处于价值链低端。我国缺乏原创新药，目前研发的大多数创新药是基于国外新发现的跟随型药物，处于以仿制为主、仿创结合阶段，95%的化学药是仿制药，上市新药多为me-too药物，与美国等发达国家差距非常大，生物技术药物也被国际医药巨头垄断。最近15年，我国自主研发的小分子化合物数量仅为美国的3.5%，大分子生物药近年来有突破性进展，但也仅有美国研发规模的1/4。

“十四五”期间，要突破制约我国产业发展的技术瓶颈，打造核心竞争力强的医药产业和健康服务业体系，研发拥有自主知识产权的国产创新药物、高端诊疗设备、高附加值医用耗材等，构建科技含量高、竞争力强、结构合理的健康产业集群，形成高水平、规模化的科技成果转化平台和产业基地，为人民群众创造更多的健康福祉。

多措并举，走好我国医药自主创新之路

医科院全面贯彻新发展理念，继续完善医学科技转化链条，破除新型诊疗技术转化瓶颈，培育壮大医疗、教育、科技产业发展。完善制度建设、平台建设，推动一批国产创新药品、疫苗、医疗设备、医用耗材等重大科技成果产出并落地转化，推动健康产业资源集成，用高质量的自主创新医药健康产品和服务供给，全面支撑健康中国建设。

提升新药创制能力，保障人民用药需求深化卫生健康产品全链条创新布局，加强原创性技术攻关，加快原创新药基础开发及临床研究，新药发现、新药研发、新药评价、成药性研究等核心问题及关键技术取得重要进展。加强研发临床急需短缺药品、防控所需和罕见病治疗药品，解决天然药物、生物药物、生物治疗等研发中存在的卡脖子问题，进一步完善创新链、研发链和产业链，构建全链条高效整合、创新能力突出的国家药物创新体系。

布局医疗器械研发，提供装备自主保障能力聚焦我国高端医疗装备和关键核心部件依赖进口的问题，重点布局医学影像、体外诊断、先进治疗、生物医用材料等方向，加强对防控所需医疗器械的应急研发，突出医研企结合的创新团队建设，系统完善国家医疗器械创新体系。

强化医药科技全链条支撑能力建立辐射全国的实验动物资源统一保存、供应和信息共享的示范基地。高质量运行转化医学国家重大科技基础设施(北京协和)。推进临床型研究病房建设，从分子、细胞、组织、个体和群体水平系统开展转化医学研究，推动在心脑血管、老年医学、脑科学研究、人工智能模块和医学大数据挖掘等领域创新突破。强化临床试验体系与标准建设。加强药品监管研究院和药品器械评价及监管科学体系建设，开展临床药品监管、评估和重大科技创新合作，开展药品经济学技术评价。

完善政策，贯彻落实国家科技成果转化的重要部署全面实施《赋予科研人员职务科技成果所有权或长期使用权试点单位工作方案》，出台科技成果转化政策性文件，充分调动所院科技成果转化和科研人员创新创业积极性。建立医科院及所院的科技成果转化服务体系，推动以“技术经理人”专业技术岗位设置，推进国家技术转移机构和众创空间建设，对重点单位、重点企业在科技产业方面的示范引领作用重点扶持，进一步加大有效的科技供给。