中医优势病种遴选和评价技术指导建议❋

杨思红，赵 晖，梁 宁，赵 晨，王志飞，刘 杰,3，刘 昱，谈钰濛，向兴华，车前子，刘小雨，柴嘉琪，白卫国，王燕平，史楠楠△，廖 星△

(1.中国中医科学院中医临床基础医学研究所，北京 100700；2.中国中医药循证医学中心，北京 100700；3.中国中医科学院广安门医院，北京 100053)

中医药作为中国医疗体系中不可或缺的一部分，为保障国民健康发挥着重要作用。在经济全球化、科技进步、现代医学高速发展的今天，保持和发挥中医药特色和优势，是中医药生存和发展的根本。明确中医治疗的优势领域，清晰中医药在疾病诊治过程中所起到的作用，不仅有助于中医药诊疗技术充分合理的应用，提高临床疗效，同时促进中医药学术和技术的发展，加快中医药现代化，为保障人民健康、促进经济与社会发展做出新的贡献[1]。研究将梳理总结与分析中医优势病种研究现状，介绍中医优势病种遴选和评价技术指导建议的研究过程、方法和结果。

1 中医优势病种的概念

中医治疗优势病种，既往简称为中医优势病种，实际上指的是具有中医治疗优势的某类疾病。本研究团队所提到的中医治疗优势病种的治疗优势类别包括但不限于“人无我有”“人有我优”和“联合优效”。对于中医优势病种的概念，目前尚未统一。2001年有学者对其理论溯源并提出其定义，即中医优势病种为“①西医暂无好的治法或疗效而中医能治者；②西医能治但治法或药物毒副作用较大，多引发药源性或医源性疾病，而中医亦能治且无上述弊端者；③中西医均无良策，但中医在某个方面或某个环节上显示出有利作用者”[2]。2021年有学者梳理了中医优势病种概念及范围，并给出了定义：“优势病种的概念应该是全面而立体的，即优势病种应该是发病率较高的、严重危害人民健康的，传统中医药对其有完善认识体系的，中医药在该病或该病的某一阶段、某一环节方面疗效突出的，且利益相关者认可该病种采用中医药治疗的一类疾病”[3]。

通过梳理既往中医优势病种相关研究，经过专家小组讨论，本研究团队进一步明确了中医优势病种的概念，即中医治疗优势病种应是中医理论体系可溯源、发展脉络清晰、理法方药完备，临床诊治路径明确，且中医在该病的某一阶段、某一环节、某一方面作用确切、证据支持的病种。

2 中医优势病种研究现状

2.1 国家关于中医优势病种的研究

近年来，国家对中医药的发展一直给予高度重视，相继发布了多部支持和鼓励性文件和政策，同时也对中医药优势病种进行了不间断的研究。2008年至2019年期间，国家中医药管理局组织重点专科协作组对中医各专科优势病种临床有效的治疗方法进行了梳理和总结，先后发布了共406个中医优势病种的诊疗方案及中医临床路径，规范了中医诊疗行为，保障医疗质量与安全[4-7]。但该研究过程及结果存在以下局限性，即遴选优势病种的覆盖面较广，无重要性排序，遴选和评价过程不透明，决策价值不明确。2020年，国家中医药管理局科技司、医政司发布关于推荐中医治疗优势病种、适宜技术和疗效独特的中药品种的通知[8]，从各省、自治区、直辖市中医管理局共遴选100个中药优势品种，但梳理其遴选和评价标准发现，该评价者不明确，证据评价内容模糊，评价条目设置不清晰且限制过多，没有考虑各地方、医院级别、不同系统疾病的差异性。

2.2 中医优势病种的研究方法现状

对于中医优势病种的研究方法/技术目前没有统一、公认的标准[3]，梳理国内相关研究并总结其研究方法如下：①问卷调研。2001年北京中医药大学学者[1]采用问卷将中医优势病种对临床专家进行了调研，结果表明中医优势病种包括功能性、病毒感染病变、慢性期疾病及病理不明的复杂疾病，未说明具体的病种名称；②文献计量分析。有多个研究[9-11]从中医在各类疾病临床文献中的治疗量、计量排序总结出中医优势病种，但其中文献设计及文献质量不一，反映中医治疗在优势病种研究中的重要程度不一；③临床病例分析。有多个研究[12-15]采用从中医医疗机构抽取一段时间的病例/病案，及住院费用、天数和治疗效果等指标分析、总结、归纳、排序出中医优势病种，其中中医优势病种可能与调查的各医院所在地区疾病流行病学及各级医院水平有直接关联；④机构调查法。即由国家中医药管理局组织实施进行的全国范围内的调研[16，17]，从调查结果来看，虽然覆盖面较全但决策价值不明确。

上述方法所开展的中医优势病种遴选和评价结果，虽然在一定程度上能反映中医优势病种的基本情况，但由于各方法的局限性，在实施调查、遴选和评价过程中，若要客观、准确遴选出中医优势病种，应充分考虑各方法的特点，积极采用多方法合参的形式进行多维平衡[18]，从而进行中医优势病种的遴选和评价。

3 研究过程及方法

3.1 研究基础

为落实《中共中央国务院关于促进中医药传承创新发展的意见》中关于“筛选50个中医治疗优势病种和100项适宜技术、100个疗效独特的中药品种，及时向社会发布”的任务，中国中医药循证医学中心于2020年10月28日承接了该项任务。本着“先病种、后技术，再品种”的工作原则，以既往国家中医药管理局、省级中医药主管部门和六大学会推荐的中医优势病种为工作基础，2021年1月28日中国中医药循证医学中心组织专家讨论，确定了《中医治疗优势病种评价工作方案》，以《中医药循证能力建设项目》中9类疾病为先导，遵循“证据为重、中西共识”的原则，系统梳理9类疾病领域中的优势病种，总结国内外现有证据，较全面、客观地呈现中医药治疗每种疾病的优势作用、优势定位和证据水平。

截止2021年3月18日，9类疾病项目组共筛选出30个优势病种，具体分布是流感项目组(4个)、眼科疾病项目组(3个)、肿瘤项目组(5个)、脑病项目组(3个)、心血管病项目组(2个)、消化系统病项目组(3个)、骨伤科疾病项目组(3个)、针灸治疗优势疾病项目组(6个)、儿科疾病项目组(2个)，其中脑病、针灸项目组均推荐了偏头痛。所筛选出的30个优势病种中，29个优势病种在国家中医药管理局已公布的406个中医优势病种范围内(96.6%)，20个在31个省级中医药主管部门(90.3%)和6家学会推荐的93个中医优势病种(66.7%)范围内。梳理的支撑证据涉及药物、非药物疗法、综合方案等，证据来源包括临床实践指南、随机对照临床试验、荟萃分析等，采用国际或行业认可的判定标准进行方法学质量和证据级别评价，根据疾病领域的特点采用定性定量相结合的综合方法，形成了针对病种优势的中西医专家共识。

为进一步改进中医优势病种遴选和评价方法，中国中医科学院中医临床基础医学研究所、中国中医药循证医学中心成立了中医优势病种遴选和评价循证方法学工作组，总结前期已完成的30个病种工作和实践经验，共同研究中医优势病种的遴选和评价技术方法。

3.2 研究方法

通过对前期30个优势病种遴选与评价报告梳理和总结，发现存在以下问题：①病种遴选、病种评价未做区分；②病种遴选范围、步骤和方法不清晰；③病种评价维度、指标、步骤不清晰，多数病种将评价维度和评价指标混为一谈；④缺乏聚焦病种优势的主要评价方法和指标的推荐；⑤缺乏对下一步开展病种研究的建设性意见。

与此同时，通过对国际卫生健康优先领域研究方法的梳理及探索，参考了世界卫生组织(WHO)及卫生研究促进发展理事会(council on health research for development, COHRED)卫生健康研究优先级设置指导手册《Priority Setting for Research for Health-A management process for countries》[19]。该手册将卫生健康研究优先级设置分为6个步骤：了解设置优先级研究的基本情况，拟定研究范围和重点，选择设置优先级的方法，确定优先级设置的重要因素并制定工作计划，确定研究的优先级，研究优先级结果的应用。

在对中医优势病种研究方法文献的梳理、比较和分析基础上，结合对前期30个优势病种评价问题的逐一讨论，参考国际卫生健康优先领域研究方法，确定了初步的中医优势病种遴选和评价技术方案，并组织循证及临床专家进行多轮小组讨论，研制了中医优势病种遴选和评价技术指导建议。

4 中医优势病种遴选与评价步骤

从3个环节7个步骤对中医优势病种进行了遴选和评价(见图1)。

图1 中医优势病种遴选和评价技术流程图

4.1 成立工作组

4.1.1 确定工作组成员和职责 确定参与本次遴选与评价的单位和成员及任务分工，制定时间进度表。

4.1.2 确定待遴选优势病种范围 遴选和评价工作可按照ICD-11疾病分类或《中医病证分类与代码》[20]和既往已发布优势病种，或已有特色专病专科门诊的疾病或专病专科主任推荐，通过中华中医药学会或其他学会相应的疾病领域成员组成的疾病委员会共识确定某一类疾病中至多5个病种。

既往已发布优势病种包括国家中医药管理局已公布的406个中医优势病种、31个省级中医药主管部门和6家学会推荐的93个中医优势病种。

4.2 初步筛选优势病种

4.2.1 对比分析待遴选病种 要求从以下6个方面资料对待遴选5个病种进行对比分析，相关信息以列表形式进行总结和凝练展示。

①疾病分类与代码：待遴选疾病是否有ICD-11疾病分类或《中医病证分类与代码》[21]，若与现代医学疾病分类无法对应，说明科学公认的诊断标准、诊断工具及出处。

②既往优势病种覆盖范畴：待遴选病种是否在既往已发布优势病种中的覆盖范畴，属于其中哪一项，既往已发布优势病种包括国家中医药管理局已公布的406个中医优势病种、31个省级中医药主管部门和6家学会推荐的184个中医优势病种，若属于其他优势病种目录清单请说明。

③临床指南/共识/临床路径现状：基于近3年待遴选疾病的中医、中西医结合临床实践指南/专家共识/临床路径内容及数量，了解中医药对于该疾病临床诊疗现状，同时以列表附参考资料发布机构、起草单位、牵头人、年份等信息及参考资料原件。

④文献现况分析：通过检索CNKI期刊和PubMed全文数据库中医药治疗该疾病相关的中英文发表的随机对照试验(RCT)数量，初步了解待遴选疾病的中医药证据现状，并以列表附温哥华参考文献引用格式的题录清单，同时按期刊影响因子从高到低排序。

⑤疾病的优先性：参考权威机构发布的待遴选病种最新临床流行病学相关报告，从该疾病的疾病负担、发病率、患病率等数据，了解该疾病的重要性及紧急性，以判断该疾病的优先性，同时附参考报告的版本、时间及发布机构等信息。

⑥科技成果情况：中医药治疗疾病相关的科技成果奖项和既往项目支撑情况，相关科技成果奖项主要包括政府颁发的国家科学技术奖、省部级科学技术一等奖；四大学会设置的(中华医学会、中华中医药学会、中国中西医结合学会、中国针灸学会)科学技术一等奖；既往支撑项目主要包括国家科技重大专项、国家重点研发计划、国家自然科学基金重大(重点)项目、863计划、国家科技支撑计划、中医药行业科研专项，并提供证明材料，以便了解该疾病科技研究成果情况。

4.2.2 疾病委员会专家共识 针对上述待遴选的5个病种，召开疾病委员会内部专家共识会，必须有不少于80%参加会议人员同意数为达成共识。

4.2.3 确定待评价病种 由中华中医药学会和中国中医药循证医学中心组织专家会议，最终确定至少3个病种进行下一步循证评价。

4.3 优势病种的循证评价

4.3.1 确定疾病优势干预措施 确定疾病优势干预措施，且将干预措施分类。分类原则：①方剂：优先考虑经典名方，可依据近3年临床实践指南推荐、已发表RCT文献数(筛选阶段的检索结果)及临床应用情况进行列举，如方剂1、方剂2……；每种疾病最终通过专家共识确定至多5种方剂；②中成药：可依据近3年临床实践指南推荐、已发表RCT文献数、医保目录和基药目录及临床应用情况进行列举；每种疾病最终通过专家共识确定至多10种中成药；③针刺：可依据近3年临床实践指南推荐、已发表RCT文献数及临床应用情况进行列举，并通过专家共识确定最终针刺类型和具体操作；④其他非药物疗法：可依据近3年临床实践指南推荐、已发表RCT文献数及临床应用情况进行列举，通过专家共识确定至多5种疗法。

4.3.2 文献证据检索和评价 围绕上述方法确定的至多20个干预措施，进行文献证据检索和评价。

4.3.3 确定证据检索的PICOS 结合确定的疾病优势干预措施，明确证据检索的PICOS。证据检索的PICOS具体要求：①研究疾病人群(participants，P)：具体的中西医对应病名遵循《国际疾病分类第十一次修订本(ICD-11)》的疾病分类编码以及目前科学、公认的中医诊断标准、诊断工具和证候类型，所关注的亚型和分期必须明确；②干预措施(interventions，I)：包括上述四类干预措施；③对照措施(comparisons，C)：优先考虑安慰剂、空白、西医常规治疗，其次考虑其他不同中医药治疗的对照；④结局指标(outcomes，O)：确定3～5个所评价疾病的临床重要结局指标；可分为有效性、安全性、经济性指标，可参考国际临床指南/国际核心结局指标集；⑤研究类型(study design，S)：各类临床原始研究，以随机对照试验为主。

所列举的临床问题可按照以下分类原则进行分类：①“人无我有”。目前缺乏有效治疗手段，而中医能够治疗且能提供相应证据或数据；②“人有我优”。突出中医药单独使用，能改善疾病结局指标；③“联合优效”。突出中医药联合西医常规治疗/西药，能够获得更好的临床获益等。

4.3.4 证据检索和评价 针对所形成的PICOS问题实施检索和评价：①若已有近3年(2019～2022)发表的临床指南/系统评价，且经过质量评价能够直接回答相应临床问题，可不用再重新制作系统综述/Meta分析；②若无可用系统综述/Meta分析，则需制作新的系统综述/Meta分析或网状Meta分析；③若文献证据缺如或现有证据少且质量低，亦可基于真实世界数据开展相关研究/获取真实世界数据获得证据(见图2)。

图2 是否需要制作新的系统评价

(1)开展新的系统综述/Meta分析:系统综述/Meta分析制作步骤可参考Cochrane Handbook for Systematic Reviews of Intervention[22]。网状Meta报告可参考NMA的优先报告规范-PRISMA(preferred reporting items for systematic reviews and meta analysis)扩展申明[23]。

1)证据检索和筛选：制定证据检索策略，要求全面系统检索。证据筛选标准要按照上述所确定的PICOS制定文献的纳入和排除标准。

2)数据提取和偏倚风险评估：数据提取要设计特定文献资料提取表进行数据提取；偏倚风险评估采用国际公认的评估工具对纳入研究开展偏倚风险评估。

3)资料综合分析：定性分析：对纳入研究的基本特征进行描述和进行可视化展示。定量分析：在异质性较小的情况下对纳入研究进行Meta/网状Meta分析。

4)证据质量评级：采用推荐分级的评估、制定与评价(grades of recommendations assessment，development and evaluation，GRADE)[24]，对所形成的证据体进行分析。

(2)获取真实世界数据：若文献证据缺如，可基于对5～10家医院数据(医院信息系统数据、医保支付数据、登记研究数据和药品安全性主动检测等)开展相应研究[25，26]，或提供已有相关真实世界研究情况。

4.4 形成评估报告

按照中医优势病种遴选和评价报告规范(见表1)，对遴选和评价过程及结果进行报告，其中主要结果按“人无我有”“人有我优”和“联合优效”3个维度以PICOS范式进行凝练，并以GRADE证据质量分级和推荐强度系统(grades of recommendations assessment，development and evaluation，GRADE)结果总结表(summary of findings tables, SoFs)[27]形式展示，撰写评价报告。

表1 中医优势病种遴选和评价报告规范

5 遴选和评价结果的应用规划

优势病种遴选和评价结果能否为政府管理部门政策制修订、医院发展规划提供决策依据。根据实际应用情况，能否为下一步某类疾病领域优势病种遴选和评价的更新奠定基础。

5.1 专家论证

邀请至少20位中西医比例1∶1高级职称专家，优先考虑该领域各学术/专业组织(中华医学会、中华中医药学会或中国中西医结合学会系列学会)的曾任/现任/候任主委、副主委、常务理事之一，工龄20年以上；中西医专家组组长各1位；另外包括循证医学专家1名；经济学专家1名；政策管理相关专家1名；组织召开专家共识会，根据评价报告，确定及填写《中医优势病种中西医专家共识评价结果表》(见表2)。

表2 中医优势病种中西医专家共识评价结果表

5.2 征求意见和审核

评价结果将疾病委员会组织并公开征求意见，遴选和评价工作组应当对征集的意见进行归纳整理，同时对遴选和评价工作报告进行修改，如果修改幅度较大，必要时可以重新征求意见。由中国中医药循证医学中心和中华中医药学会组织形式审查和专家委员会终审。对通过形式审查的评价报告由中华中医药学会组织专家委员会进行终审，终审采用会议审查，审查表决时做好审查投票记录，必须有不少于80%参加会议人员同意数为通过。最终优势病种目录及相关材料将由国家中医药管理局发布。

6 结语

本研究采用多方法合参的形式研制确定中医优势病种遴选和评价技术指导建议，遵循“证据为重、中西共识”的遴选和评价原则，明确中医优势病种遴选和评价的步骤及方法。遴选和评价整体分为七步，包括成立优势病种遴选和评价工作组、初步筛选优势病种、优势病种的循证评价、形成评估报告、遴选和评价结果的应用规划、专家论证、征求意见和审核，并附有相应的报告规范。其中初步筛选优势病种阶段，从疾病分类与代码、既往优势病种覆盖范畴、临床指南/共识/临床路径现状、文献现况分析、疾病的优先性、科技成果情况6个方面综合考虑；在证据检索评价中，建议开展系统综述和(或)Meta/网状Meta分析或获取真实世界数据。该技术指导建议进一步优化、明确中医药治疗优势病种遴选和评价步骤及方法，从多角度涵盖遴选和评价的不同方面。清晰的遴选和评价技术步骤及方法，明确的报告规范可以使中医药优势病种遴选更科学、规范和高效，同时还有助于中医药治疗优势的挖掘，以保持和发挥中医药特色优势，保证中医药事业可持续发展。但是，由于中医药治疗优势病种研究本身的复杂艰深及涉及范围较广，本次研制的中医优势病种遴选和评价技术指导建议，虽然在前期实践基础上梳理了其技术方法文献，引入国际相关筛选和评价规则，充分考虑了国内情况及中医药自身特点，并经过专家小组的反复讨论，但其不足之处还需要在今后的实际遴选和评价工作中进行应用及实践，并予以进一步的改进和完善。