儿童免疫性血小板减少症，一种良性自限性疾病 ——访江苏省中医院儿科主任医师陈秀珍

李靖

一种良性自限性疾病

接受了来访，陈主任首先介绍：临床上，两次及两次以上血常规检查显示血小板低于100×109/L则定义为血小板减少。儿童时期引起血小板减少的原因比较多，如多种血液性疾病以及风湿免疫病、放化疗损伤及药物等情况均可导致血小板减少。目前大致可分为免疫性和继发性两大类。

免疫因素所致的血小板减少，即未找到明确致病因的血小板减少。大多数免疫性血小板减少症患儿的病因不明，但相当比例的患儿可追溯到先前有感染或接种疫苗史。目前尚无可以确诊本病的“金指标”，须先排除其他导致血小板减少的原因后方能确诊。

免疫性血小板减少症，过去称特发性血小板减少性紫癜，多见于儿童，通常起病急，皮肤或黏膜有出血点、瘀斑或瘀点，受伤后难以止血等是其常见症状。临床上严重出血的病例较少发生，出血量虽少却会反复出血，常让家长担心不已。

其实，儿童免疫性血小板减少症是一种良性自限性疾病，80%的病例在确诊后12 个月内血小板计数可恢复正常，仅有约20%左右的患儿病程持续1年以上。

家长们需要意识到：对待这样一个大部分能自愈的疾病，一定要配合医生综合考虑血小板计数、出血情况、生活受疾病干扰程度等因素后，再判断是否需要治疗，以及具体的治疗方式，尤其是大剂量或长疗程的免疫抑制治疗应慎之又慎。

大部分患儿可以观察等待

陈主任接着介绍：目前儿童免疫性血小板减少症治疗目的，是控制出血，减少血小板破坏，使血小板数量满足机体止血需要，而不是使血小板达到正常数量，即维持患儿安全、不发生大出血是治疗的主要目的。

文献表明，50%～70%的患儿无论是否治疗均可在3个月内痊愈，大约50%以上的慢性免疫性血小板减少症患儿最终可自发缓解，年龄小或急性发病的患儿更易自发缓解。仅有3%的患儿会发生严重出血，最严重并发症—颅内出血的发生率仅为0.5%。而一些药物干预对于儿童有明显不良反应。

基于以上种种原因，《中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗改编指南（2021版）》建议：

1.新诊断的免疫性血小板减少症患儿0～2 级出血且生活没有受到疾病干扰时，密切观察随访；如血小板计数低于20×109/L，考虑出血风险增加，建议开始治疗。

2.对持续性、慢性免疫性血小板减少症患儿，0～2级出血且生活没有受到疾病干扰时，建议观察随访，0～2级出血且生活受到疾病干扰时建议开展常规治疗。

3.对于需密切观察随访的患儿，需加强保护，避免外伤、感染，以减少出血风险；定期复查患儿血小板计数和变化趋势，及时评估出血风险。

需要治疗的患儿，目前一线治疗方案为：糖皮质激素（如泼尼松、地塞米松）或静脉注射免疫球蛋白（IVIG）。当一线治疗无效且仍需治疗时，则进入二线治疗；二线治疗的主要药物有促血小板生成类药物（如重组人血小板生成素、艾曲波帕、罗米司亭）和利妥昔单抗、免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、长春新碱、环孢素A、雷帕霉素等）等。对一线、二线药物治疗均无反应，有反复严重出血（3～4级）、生活受到疾病干扰，年龄＞5 岁等情况，方可考虑脾切除。

中医治疗值得期待

西药对免疫性血小板减少症尤其是持续性及慢性免疫性血小板减少症目前尚无理想的根治方法。糖皮质激素、丙种球蛋白是目前应用最广泛的两种药物，激素副作用明显（向心性肥胖、高血压、糖尿病、股骨头坏死），丙种球蛋白费用昂贵，疗效不持久。脾切手术虽有一定疗效，但手术危险性大，且术后复发率在60%左右，同时脾脏又是人体的免疫器官，切脾后患者部分免疫功能丧失，容易引起多种病菌感染，给患者肉体和精神上带来巨大的痛苦；而采用长春新碱、环磷酰胺等化疗药物治疗本病副作用大、疗效低，对肝肾损害大，得不偿失。目前，中医发挥其“整体观念”和“辨证论治”的特色优势，在替代激素、减轻激素副作用、改善患儿免疫状态方面作用显著。

在中医，免疫性血小板减少症归属“血证”、“衄血”、“葡萄疫”、“发斑”等范畴，多由外感及内伤等原因导致热毒内蕴，迫血妄行；或肝郁化热，血失所藏；或肾阴不足，虚火上炎；或心脾劳损，气不摄血而发病。

目前，治疗多遵循唐容川的《血证论》中观点，“止血者必以脾为主，乃为有要，至于治气，并宜以脾为主”，提出“益气、补血、止血”为治疗大法，临床治疗采用健脾补肾、凉血止血、活血化瘀等方法。

中医治疗免疫性血小板减少症具有改善出血症状快、稳定性好、长期的疗效比较持久、无毒副作用等特点，被越来越多的患儿家长所接受，特别是在改善患儿症状如出血、提高生活质量方面尤为突出。

任何时期的免疫性血小板减少症都可以使用中药治疗。中医理论跟西医不同，中医遵循“整体观念”和“辨证论治”的理念，把人看成一个整体，进行辨证施治。根据起病、病程、紫癜颜色等辨虚实。起病急、病程短，紫癜颜色较鲜明者多属实；起病缓，病情反复，病程缠绵，紫癜颜色较淡者多属虚。伴有发热、恶风、咽红等风热表证者为风热伤络；伴有烦闹口渴，便秘尿赤，甚则鼻衄、齿衄、便血、尿血者为血热妄行；伴有神疲乏力，头晕心悸，食欲不振者为气不摄血；伴有低热盗汗、手足心热、舌红少津者为阴虚火炎。

实热者宜清热凉血止血，虚损者宜补气摄血、滋阴凉血。急性型首要祛风清热、解毒凉血，使血络安宁；慢性型主要补益脾肾，使血有所化，髓有所生；兼有瘀血者，配合活血化瘀法，止血而不留瘀；久病伤阴者，治以滋阴清热。临床上持续性或慢性免疫性血小板减少症患儿经过中医治疗，经过临床验证，大多数患儿能取得良好的效果。若血小板数＜20×109/L 和（或）伴活动性出血，参照西医诊疗指南，结合中医中药采取中西医结合治疗。

临床研究发现，加用中药口服的免疫性血小板减少症患儿，与常规治疗的患儿相比，临床症状消失快，血小板计数恢复正常迅速，并能维持在较高水平，NK 细胞及NK 样T 细胞数量上升幅度大，趋于平衡所用的时间短，证明对于ITP 的儿童可通过口服中药提升机体NK 细胞、NK 样T细胞数量来增强并平衡固有免疫、细胞免疫、体液免疫功能，进而辅助治疗儿童免疫性血小板减少症。