我国孤儿药独占许可制度问题审视与路径构建

肖海，饶家宁

（华东交通大学 知识产权研究中心，江西 南昌 330001）

孤儿药独占许可制度，是来源于发达国家及地区为保护孤儿病患所建立的专门法案中所含的制度。孤儿药是治疗罕见病的药物统称。罕见病（Rare Disease）即孤儿病[1]，绝大多数病种危及个体生命[2]、累及家庭乃至社会生活，危害程度难以估量。据不完全统计，截至目前，世界范围内已确诊罕见病7 000 余种，其中我国已知确诊患者多达1 680 万人，已成为易发、多发、高发的国家之一[3]。近年来，我国对孤儿病的预防、治疗高度重视，学界、药界、医界对孤儿药的研发研制、临床应用普遍关注，有效缓解了罕见病医治难、孤儿药获取难的问题。但相对部分发达国家而言，在理论、政策、实务、制度、立法等方面都还比较滞后，不少药物难以引进，一些病种甚至无药可医。面对种种困境，必须从理论层面规范孤儿药相关领域的主要概念，从政策层面借鉴国外孤儿药法案与市场垄断相结合的经验，从法规层面建立孤儿药市场独占许可制度，以期维护相关医药企业的合理利益，不断激发其研发研制的核心动力。

一、孤儿药独占许可制度的内涵阐释

1.孤儿药独占许可制度的历史演进。关于罕见病（Rare Disease）至今没有统一的定义，目前仍然沿用国际通说：是指发病率低、在特定地域的人口总数中占比极少的一种疾病，因而又称“孤儿病”。具有病理不一、种类繁杂、病发偶然、难以诊断、病期漫长、难以根治等特点[4]。从既往病例研究分析，还具有一些共同特征：80%的患者是由遗传缺陷引起的，50%以上是儿童[5]。由此，孤儿药是指用于治疗、诊断罕见疾病的对症药物。

2018 年我国出台了《第一批罕见病目录》，利用列举式方法填补了我国罕见病界定的空白。相较于国外界定标准，我国仍然没有宏观意义上的界定标准。目前，主要依据部分专家学者对罕见病定义形成的主流通说观点优先选入了121 种疾病，通说观点认为患病几率低于五十万分之一的成年人，发病率低于万分之一的新生儿，所患的遗传病即可界定为罕见病[6]。世卫组织（WHO）界定为患者人数仅占总人口的0.65%～1%以内的疾病[7]。美国、欧盟、日本等国家和地区，在罕见病预防、诊断和治疗上处于领先地位，并且相应地设立符合本国国情的界定标准，美国为患病人数小于20 万的疾病，欧盟为患病率低于0.5%的疾病，日本为患病人数小于5 万人的疾病。

2.孤儿药独占许可制度的特征。孤儿药市场独占(Orphan Drug Ex-clusivity)许可制度界定，学界、医界皆未有深入的理论探讨。其一，制度具有专利保护的特殊属性，获得许可的孤儿药，不仅可以获得类似专利权的公权力强力保护，而且可以独占市场。其二，制度不同于专利法申请标准，这是孤儿药特殊性导致。大部分的罕见病是先天疾病，如3-羟基-3-甲基戊二酸血症——由于体内无法合成酵素来分解白胺酸(Leucine)，以致体内堆积有害人体的有机酸，并导致血氨值攀升，若无法及早诊断病因，并给予药物治疗与食物控制，患者将因酸中毒及血氨过高而致智障甚或死亡。而孤儿药的药物成分已经存在于自然界或者人体内部，这使得其难以满足申请专利“新颖性”及“创造性”。因此，市场独占许可制度可以视为类似专利权的知识产权。界定标准：一是应为智力成果，是能够有效治疗罕见病的知识产权载体[8]；二是具有行政法规所规定的特殊行政保护手段且与传统的专利保护互不冲突。这项制度具有专利保护的特殊属性，但不同于专利法申请标准，具有以下三点特征。

第一，特殊的保护机制。孤儿药市场独占制度是对孤儿药药品实施的特殊知识产权保护制度。主要法理是受孤儿药特殊性限制，研发时间更加漫长，专利法赋予药品20 年专利保护期往往存在不足。其一，药品在批准上市前会经历多重审批程序，从而导致正式批复上市后的保护期不足20 年，为了弥补专利持有者在药品研发和审批过程中所失去的时间，虽然我国已经在2020 年10 月17 日通过了药品专利补偿机制，但第42 条第三款确定最长保护期不得超过14 年，仍然低于20 年的最长保护期。其二，如若一种药物对于治疗罕见病有疗效但又未获得专利，其专利保护就处于空白状态，因此，发达国家和地区采取第三种专利行政保护措施，即建立市场独占许可制度，用以配适补充孤儿药市场保护，鼓励相关药企的研发研制愿望。

第二，特定的时效机制。实行孤儿药独占制度的国家或地区法案都规定，对于孤儿药认定的申请程序可在任意阶段提起，同时依据各自实情规定了相应的独占时期。美国孤儿药法案规定享有7 年的市场独占保护期，欧盟与日本厚生省则规定了更长时期的市场独占许可期。10 年时间的市场独占许可制度，可以让行政公权力的直接介入为孤儿药企业的经济利益与市场独占地位提供强有力的公权力保障，从客观上为孤儿药产业提供强大的市场保护。

第三，特有的排他机制。从已经建立独占许可制度的国家或地区情况来看，虽然市场独占期不尽相同，但拥有绝对的市场专有权是相同的。美国规定经FDA 下属孤儿药机构认定的孤儿药获得批准上市时，即禁止FDA 从批准之日起7 年之内批准具有相同疗效的孤儿药上市审批[9]。日本规定第一个获批的孤儿药品再审查时间为10 年，在此期间不批准针对同一药物的第二家申请上市。由此可见，独占许可是确保上市特效孤儿药品具有独享治疗对应病症市场的权利，具有严密的排他性。

3.孤儿药独占许可制度的域外样本。梳理发达国家建立孤儿药独占许可制度的情况，各国孤儿药法案是一个不断健全完善的过程。美国通过《孤儿药法案》颁布的制度推动了其他国家对孤儿药的关注，欧盟与日本积极出台相关法案保障孤儿药，这些都有力地促进了孤儿药的研发与上市，孤儿药市场价值被越来越多的制药企业认可，大大刺激了医药市场的发展[10]。

表1 美国、欧盟、日本在孤儿药管理方面的比较

第一，美国：为维护病患权利而建构激励制度。美国《孤儿药法案》于1983 年1 月4 日签署发布，之后分别于1984 年、1985 年经历两次重要修订，以此构建了美国孤儿药法律的基础。其中最为重要的制度便是独占许可制度，经FDA 机构认定符合孤儿药界定标准的药品即可享有7 年的市场独占保护期；1985 年还出台规定，平衡药品专利与独占许可制度漏洞，无论专利状态，只要认定为孤儿药便提供7 年的市场独占期限，极大地促进了生物制药产业的发展；自1990 年到2018 年，逐步调整完善了规制机制，特别设立了撤销市场独占许可制度的条款，当孤儿药药品供应不能满足患者需求，而其他药企申报的同种适用药品更具临床优越性，则其市场独占权有可能被撤销。美国确立的保护法案十年时间里FDA 认定的孤儿药达到596 个，获批上市达到93 个，不仅扭转了美国孤儿药研发无人问津的局面，还确立了国际医药技术创新领域的领先地位[7]。

美国作为率先建立孤儿药法案的国家，《孤儿药法案》较为详细地诠释了建立制度的原因，首先阐明当时的罕见病正在影响居住在美国的少数人。并进一步说明，自1890 年以来，根据立法听证会数据，当时的134 种孤儿药中只有47 种获政府批准，批准的药物仅有10 种药物上市销售[11]，其中大部分药物都是从寻常药物中非常偶然地发现可以治疗或缓解罕见病，从侧面反映了孤儿药研发是一件高风险、高投入的事情。而专利法保护具有天生不足，药物从审批到最终上市通常会占用专利保护时间。只有制定联邦法律提供经济优惠，降低孤儿药研发研制成本，否则生物药企不会生产孤儿药物。美国通过建立市场独占许可制度建立起一种特设的孤儿药品保护的政策，通过政府公权力的介入达到保护市场垄断的行为，有效解决了相关药企的后顾之忧，较好地保障了孤儿病患者的生命健康。

第二，日本：为加快医疗体系发展而建构的激励制度。日本注重通过医疗保障体系防治罕见病，1993 年修订《药事法》，颁布《稀少病药管理条例》（The Orphan Drug Development Program），其中77 条相关规定明确了孤儿药的法律规范，建立了孤儿病审批认定的依据，确立了厚生劳动省批准上市的孤儿药享有10 年市场独占期。相比美国的7 年独占期，日本更长的市场独占对药企给予极大的激励，法案颁布20 年后，厚生省认证的孤儿药达到269 个，其中高达182 款获批上市。但至2015 年，厚生省认定的孤儿药中大部分为外国企业研发，例如，Lexiva、Genzyme 公司治疗法布里病的药物Fabrazyme、诺华公司治疗老年黄斑变性的药物Visudyen（维速达尔）等等。同时，日本借鉴美国经验加强孤儿药垄断规制，规定成功上市的孤儿药品，若利润超过一亿日元，政府会强制收取部分利润以回馈政府的资助[12]。

1993 年之前的日本，虽已形成全民医疗保障体系，但孤儿药药品、器械的研究开发也处于没有进展的状态。随着日本人口老龄化越来越严重，国民对健康需求呈现出多样化的特点，厚生劳动省于1993 年修正了《药事法》，对罕见疾病用药、医疗器械的实验研究采取了特别的支援措施，不单对研制出的孤儿药药物进行独占许可，也对正在进行研制的孤儿药物进行扶持。基于此，日本建立的孤儿药制度相比美国孤儿药法案（ODA）也更加完善，不仅市场独占期限达到10 年，且市场独占许可制度审批标准更加严格，以期更大程度地保障每一位国民享受健康医疗的公平权利益。

第三，欧盟：为避免成员国贸易壁垒的激励制度。欧盟大量吸收美国、日本建立孤儿药法案的经验，1999 年欧洲议会和理事会签发第141/2000 号法规(REGULATION(EC)No.141/2000 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL)，建立起孤儿药法规，采取与日本相同的孤儿药独占期限，规定享有10 年的市场独占许可时期[9]。并且在2003 年通过罕见病行动方案，汇总整理孤儿药界定、研发、生产信息，针对大部分罕见病是遗传所致的特性，特别设立儿童药研究计划，规定符合计划的药品可以额外再延长2 年的市场独占期。之后欧盟在2008 年9 月通过《孤儿药保护时期评价白皮书》（Review of the period of market exclusivity of orphan medicinal products），进一步对批准许可的孤儿药企业进行规范，白皮书明确了原有模糊的药品销售额，只要许可中的孤儿药在6 年内能够收回成本，并达到规定的数额，便仅赋予其6 年的独占保护期，而不是10 年[13]。

欧盟建立时间较晚，相比于美国、日本，面临着各成员国孤儿药发展不一致的现实状况。立法过程中，欧盟充分认识到孤儿药开发的最强烈动机，是在一定时期内获得市场独占权，不仅能收回投资，还能获得丰厚的利润。采取以社区为单位激励孤儿药的行为，既可避免分散有限的资源，又可打破欧共体内部的贸易壁垒，还可激励成员国生物医药的内在潜力，保护各成员国孤儿病患者的健康公平权。自立法颁布14 年中，EMA 机构收到1 368个孤儿药认证申请，其中1 092 个获得EMA 认证通过，并且77 款孤儿药获准上市。

二、我国孤儿药独占许可制度的生发机理

1.公共健康的积极应对。健康权是公民享有的基本权利。应对新型冠状病毒感染的肺炎疫情，我国采取“兜底”免费医疗的办法，就是积极保障公民健康权的有力举措。从我国孤儿病群体情况看，目前已知的1 680 万患者，确诊病种952 种，能够对症预防、诊断和治疗的药物不容乐观，已经上市或正在进行临床实验的只有50 种，意味着95%的病患面临无药可用的窘境[14]。从国际已知7 000 种孤儿病情况分析，可以推断出还有相当部分国内患者尚未发现。相对欧美等发达国家，我国孤儿药药品研发研制相关问题，虽然已经逐渐得到国家层面的广泛关注，2018 年5 月，国家公布《第一批罕见病目录》，有121 种疾病被收录获得国家认定，并且提出了一些孤儿药研发政策。但相关法律法规和激励政策仍不完善，甚至大部分处于空白，缺乏可操作性细则，导致罕见病用药审评积压情况严重，效率低下。由于孤儿药研发比其他药物研发存在更高的风险，无论国企还是民企均不愿涉足孤儿药的研发研制。受此影响，目前，我国对于孤儿药研发研制创新动力不足的问题仍然存在，国产孤儿药种类和数量稀少且价格昂贵，以至于孤儿病患者难以获得对症药品[15]。我国必须系统总结、提炼、吸收国外发达国家的法治经验，加快建立符合中国国情、具有中国特色的独占许可制度，加大孤儿药发展的法治保障力度，确保更多的孤儿病患者得到有效救治，更好地享受宪法赋予的公民健康权。

2.药品研发的持续激励。综观国际医药领域，加快法规制度创新，提高医药科研能力，抢占医药发展制高点，已经上升为多数国家的战略思考层面。通过梳理发达国家建立孤儿药独占许可制度的情况，得出以下经验值得参考借鉴：其一，药品可以随时纳入孤儿药名录，获得独占权利，激励药企试验药品针对不同病症的有效性。例如，面对突如其来的“新冠肺炎”疾病，美国吉利德科学公司研制的瑞德西韦在2020 年3 月24 日成功获得美国FDA 认定孤儿药的审批。其二，制度有力促进了孤儿药的研发与上市。美国出台《孤儿药法案》后，确立了孤儿药获得专利加行政保护的特殊地位，推动孤儿药无论是数量还是种类都快速上升，大大促进了孤儿药的研发研制，这也从侧面证明了建立独占许可制度的激励作用。其三，较好地平衡了孤儿药相关领域利益分配效益。当然任何制度都有利弊，一方面是孤儿药市场独占保护期激励孤儿药发展成果显著；另一方面也带来了因为垄断整个孤儿病市场而导致药品价格不合理、利润过高等问题。但不可否认近二十年里，美国研发的孤儿药的销售贡献超过普通药物。事实表明，建立独占许可制度利大于弊，不仅可以保障药企的高盈利能力，还可以催生强大的生物医药科研能力。我国现有的医疗制度，从建国之初受物质条件所限较为滞后，到现在已经建立起覆盖全民的社会保障制度，医疗资源不断得到合理应用。目前，全球已知的7 000多种罕见病中，高达90%的疾病是无药可治的[16]，这意味着我国在孤儿病药物的创新研发上与发达国家仍然处于同一起跑线，必须把生物制药产业作为国民经济和民生工程的基础性战略产业，加快建立孤儿药独占许可制度，提升科研创新能力，为我国生物医药领域实现弯道超车提供强大的动力。

3.生命健康的平等对待。我国为了保护孤儿药背后无药可医的罕见病患者，出台了诸多政策，以期达到对公民生命健康的平等对待。2021 年，我国《药品注册管理办法》第68 条将罕见病药物优先审批纳入药品管理规定，以及《国务院办公厅关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》中特别规定了孤儿药带量采购的具体情形。但我国法学界对于孤儿药法案的移植一直保持谨慎态度，其一，药物是医疗卫生资源配置中的重要一环，我国医疗资源配置价值导向与欧盟、日本法案对政府福利社会的价值导向不同。其二，域外孤儿药法案通过政府干预药品市场调节，以经济利益为导向刺激药品研发的政策导向，对政府干预市场的能力要求极高。罕见病由于其大部分为先天原因导致的患病群体，引发出客观存在的不公平现象越来越突出。随着我国医疗卫生技术发展的不断进步，出台首批《罕见病名录》体现出当前医疗卫生资源配置中，已经将罕见病患者的生命健康权利纳入其中。但政策仅仅以倡导加快审批和引进国外药物的策略，难以应对当前大量罕见病患者无药可医，药企研发孤儿药市场无人问津的局面[14]。同时，我国在最能体现政府干预市场能力的反垄断领域取得重大突破，尤其对障碍极大的新技术导向下的互联网平台垄断行为的处罚，体现出我国政府干预市场的能力已经获得极大的提升。由此，引入医药企业内源性的激励方案，加快建立孤儿药独占许可制度，对还未取得市场独占许可的孤儿药研发企业进行相关扶持，确保企业能够获得独占许可的激励保障。质言之，我国已经具备构建与域外相同的体系化孤儿药保障政策的基础，通过独占许可内源性激励政策确保药企研发热情，辅以优先审批与带量采购的引进药物的外源性政策确保药物供应，共同保障孤儿药背后的罕见病患者生命健康的权利。

三、我国孤儿药独占许可制度的法治路径构建

我国政府为解决孤儿药创新和供应不足的窘境做出了许多尝试。但目前，我国关于孤儿药的创新激励措施等相关政策缺乏具体可行的制度设计，且相对滞后。当下我国建立市场独占许可制度时机成熟，建立我国特有的孤儿药法律制度更为可取。其一，独占许可制度虽然类似于专利权，但仍然区别于专利法保护制度，仅因为孤儿药市场激励机制低效的情况，便给予孤儿药研发者更多的规则利益和极大的垄断权限，显然违背了专利法立法初衷。其二，医药企业采取的传统的专利和商业秘密保护模式，而实际上，根据我国《药品管理法》第54 条规定和《药品说明书和标签管理规定》第11 条规定，药品说明书受到法律法规的严密审查监管下强制披露的信息足够详尽，也使得其与《反不正当竞争法》和《药品管理法》产生冲突。质言之，利用现行法律法规以节省司法资源的目的难以适用孤儿药领域。

1.范围界定：孤儿药审查制度。建立中国特色的孤儿药市场独占许可制度，必须将孤儿药审查制度进行规范化、细致化处理。我国已经建立起罕见病的目录，但界定罕见病的标准较为模糊。罕见病的界定标准化是孤儿药审查制度建立的基础，获得审批通过的孤儿药，意味着必须对罕见病具有疗效才能取得孤儿药的身份。应当将罕见病界定的标准更加细致化。其一，国家对于罕见病患者的政策补贴仅针对目录内的疾病，而大部分的罕见病是出生就具有的缺陷疾病，绝大多数的病患到死亡时也难以认定为罕见病，从而无法享受政策补助，这也违背了我国拯救范围众多的罕见病患者的健康权的初衷。其二，未发现的罕见病数目众多，仅依靠政策性文件出台一批一批的罕见病名录，容易出现滞后性，跟不上罕见病突发性的特点，进一步阻碍了罕见病患者的健康权。

因此，罕见病的界定制度需要以广义解释中的法条进行范围性的囊括。例如，以美国的界定标准，总人口约为3.3 亿人，其中患病人数少于20万人为思考点。从人民的健康权出发，考虑到我国人口基数庞大，对罕见病的药物界定标准不能过于严苛，否则会导致界定标准难以适用的情形。将罕见病的界定以概括的方式，建议将患病人数少于85 万人进行认定标准立法。质言之，孤儿药的审查制度应当从最有利于病患与激励生物医药企业的角度出发。受制于罕见病特殊机理与普通疾病的巨大差异，首要任务是将现行法律法规关于孤儿药相关的规定进行整合规范立法化。将2020 年部门规章《药品注册管理办法》第59 条与第68 条中具有防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效的防治手段或者治疗手段，定义为突破性治疗药物的身份，其中对已经界定为罕见病有疗效的药物给予孤儿药的身份，将可以享有优先审评审批和免除临床实验的优惠政策性文件进行立法化。

2.权能配置：药品独占许可保护。建立中国特色的孤儿药市场独占许可制度，其一，弥补专利法新修订中对于该领域保护不足的现实状态，大部分药物取得专利审批时间过长，专利保护补偿期最长年限不得超过14 年。我国孤儿药独占许可制度应当不限制国家及个人，一经通过孤儿药审批的企业及个人即享有独占资格，获得国家行政保护。同时亦可以选择申请专利制度保护，以此平衡之前药品政策与专利法的冲突。我国较为超前的医药专利法规虽然为整个医药行业的良性发展打下了良好的基础，但仍然存在自主药品疗效不佳、质量不高、药价昂贵的现实情况。在我国专利法高度发达的背景下，药企存在大而不精的问题，通过细化市场独占许可制度，可以有效提高药企对孤儿药的创新研发，也积极保护了药企常新动力来源。长此以往，不仅可以平衡现有法律冲突，也可以助推国内孤儿药的创新研发新局面。以此最终对孤儿药制药企业和孤儿病患者产生更加有利的影响，引发我国医药企业的新一轮创新潮。其二，当给予了一项独占许可药物后，原则上不能再通过原权利人之外的第三人针对相同孤儿病的药物申请。可以有效平衡《反不正当竞争法》与《药品管理法》的冲突，有效保护药物的智力成果。随着我国创新型国家战略的贯彻实施，鉴于我国孤儿药产业发展起步晚，药企的孤儿药研发能力难以比肩已经持续30 多年受到市场独占保护的发达国家生物医药公司。从公共利益和保护我国民族制药产业发展的角度出发，应当不低于美国成熟的孤儿药法案中7 年的保护期，再借鉴欧盟、日本的10 年市场独占期，我国更应该建立类似欧盟、日本的更长的市场许可制度，采取10 年市场独占保护期最为可取。我国虽然患者人数众多，但受孤儿病种类的限制，足够长的独占时间可以给予患者少的孤儿药更大的激励。我国的基本经济制度是公有制为主体、多种所有制经济共同发展，过长的时效会阻碍竞争，不利于国企和民企共同发展。

3.市场规制：孤儿药的反垄断审查机制。市场独占许可制度，虽然对整个孤儿药市场产生了巨大的推动作用，但依然有劣势。例如，在电影《我不是药神》中的格列宁原型格列卫（Gleelvec）便是瑞士诺华制药生产。最初以“孤儿药”获批，而后逼近50 亿美元的年销售峰值使其成为超级重磅炸弹药物。由于孤儿药的特殊性和市场独占许可保障下的巨大盈利性，导致最先建立孤儿药法案的美国引发了一系列的问题，其一，法案对制药企业盈利能力预判失真；其二，法案撤销权中没有涉及规制高价药物利润制度。我国需要引以为戒，用联系的、发展的、全面的角度看待市场独占许可制度，应该在建立之前便把激励生物制药研发的平衡市场盈利性矛盾处理好。

建立具有中国特色的孤儿药市场垄断规制刻不容缓，我国在制定孤儿药法案时，应该借鉴欧盟及日本经验，建立孤儿药市场独占权的再审查机制。欧盟每6 年对孤儿药进行资格再审查，日本药品也需要再审查制度，但是孤儿药的特别规定利润返还机制，对于销量达到1 亿日元利润的孤儿药强制收取1%的销售税。我国应该汲取欧盟、日本的经验，建立6 年的再审查机制及孤儿药税收机制。强制税收企业可以借鉴美国重磅药物定义中年销售额超过10 亿美元。我国可以对年销售额超过1 亿人民币的孤儿药实行强制税收。我国药企研发国情仍然逊色于发达国家[17]，所以不应低于欧盟规定的6年，过短的再审查机制会挫伤药企投入孤儿药领域的积极性并且有悖于立法初衷，过长的再审查机制不利于保障患者权利，难以规制药企高药价、巨额利润问题。强制税收是建立在孤儿药特殊药理的情况下，大部分孤儿药基本没有竞争者，并且定价高昂，利用垄断规制手段是保障弱势群体的公平权与健康权的最优实现路径。

4.适用除外：独占许可的豁免制度。独占许可制度基于公权力的强力保护，在取得独占整个市场的权利的同时，也意味着将没有其他药物的竞争。在面临公共健康危机时，借机出现垄断市场截取大量利润的隐忧。在孤儿药发展中，建立独占许可可撤回条例即豁免制度，规定当某种疾病达到危及公共安全，形成公共健康危机时，对应对疾病具有疗效且获得孤儿药独占许可审批的药品应当撤回独占许可。当面对公共危机时，大量的患者需要药物救治，市场独占许可制度往往难以保障每个患者获得药物的可能性。依此我国在建立国家紧急情况下可撤销制度时，应当考虑已经纳入孤儿药审批、获得公权力保护的市场独占许可期间的药品，应当撤回其独占权，并且给予一定的补偿，达到平衡公共健康权与私人利益的冲突。

5.行政管控：形成监管一体的制度部门。通过借鉴发达国家经验，合理规划符合我国国情的孤儿药管理部门，以此可以引导国企与民企相结合，共同采取市场独占许可制度促进孤儿药发展。通过分析美国、日本都是在原有的医药管理部门中重新成立一个专门管理孤儿药的部门。美国FDA 成立了孤儿药办公室，负责孤儿药的审批和保护。日本则是以厚生劳动省（MHLW）为主、医药品医疗器械综合机构（PMDA）和日本医药研究院为辅。因此，我国也可扩充现有国家药品监督管理局管理职能，一是将孤儿药管理职能扩充到药品监督管理部门；二是将孤儿药独占许可制度审批权及再审查权限给予医保部门。其中医保部门可以把高校等科研机构作为授予市场独占许可制度主体，激发我国作为研发主力的高校、科研院所的积极性，促进科研成果转化。当企业或个人研发的孤儿药取得市场独占许可制度许可后，市场监督管理局应该做好市场保护监督，确保审批药物能够获得市场独占保护，完成孤儿药审批、监管、保护无缝对接。

近年来，国家对孤儿药行业高度重视并出台了许多相应的政策支持，在一定程度上缓解了病患无药可用的局面。由于我国的孤儿药行业缺乏系统的国家层面政策和法律制度的支撑，制度体系滞后已经危及我国1 680 万孤儿病病患，因此，建立一个成熟高效的激励制度已是当务之急。引入孤儿药市场独占许可制度符合我国已经步入社会主义新时代的内在要求。如何构建我国孤儿药制度体系，加强和完善我国生物医药技术创新制度的顶层设计，已然成为习近平新时代中国特色社会主义思想不可或缺的一环。我国已经具备建立孤儿药独占许可制度的环境，应当加快建立孤儿药市场独占制度立法。