立足中国 惠及世界——GHDDI在公共卫生领域新药研发国际合作中的探索

文/陆漫春

陆漫春，全球健康药物研发中心首席运营官

全球健康药物研发中心（Global Health Drug Discovery Institute，GHDDI）成立于2016年8月，是由清华大学、北京市政府和比尔及梅琳达·盖茨基金会（简称“盖茨基金会”）共同创立建设的一个独立运营、民办非营利性质的科研机构。GHDDI期望通过汇聚世界顶尖资源、发挥中国特色优势，发展杰出的生物医药研发能力，建设世界领先的新药研发与转化创新平台，并通过探索可持续的发展模式为解决包括中国在内的发展中国家面临的重大疾病挑战以及全球大流行病预防作出贡献，在全球公共卫生疾病领域发挥广泛且长远的影响力。

GHDDI成立：机制的创新

GHDDI的建立有着很多政策和机制上的突破。首先它是国内唯一一个由外资（盖茨基金会）参与设立的中国民办非企业性质的科研机构；是国内科技领域首个采用创新的政府和社会资本合作（Public Private Partnership，简称“PPP”）模式的民办非企业单位；是全球首个由盖茨基金会出资成立并直接参与运作的独立研究机构；也是国内首个获得非营利组织所得税免税资质的科研类民非单位。

GHDDI发展的主要历程始于2015年3月，习近平主席和盖茨基金会联席主席比尔·盖茨在海南博鳌亚洲论坛会晤，盖茨基金会表示希望同中国加强公共卫生领域合作。2016年1月，清华大学校长邱勇与比尔·盖茨在瑞士达沃斯正式签署共同建立GHDDI的合作备忘录，并于同年8月完成了在北京市民政局的正式登记注册。2017年3月，北京市副市长隋振江、清华大学校长邱勇、盖茨基金会联席主席比尔·盖茨在京出席GHDDI启动仪式，并共同签署政府和社会资本合作（PPP）项目协议。2018年11月，北京市市长陈吉宁、清华大学校长邱勇、盖茨基金会联席主席比尔·盖茨共同为GHDDI新址揭牌，中心建设步入全新阶段。2019年2月，科学技术部部长王志刚来到GHDDI开展调研，并表示创新药物研发始终是国家科技创新支持的重点。自新冠肺炎疫情暴发以来，GHDDI也启动了相关工作，2020年3月，北京市委书记蔡奇、市长陈吉宁一行来到GHDDI开展调研，并表示要持续支持GHDDI等基础型重大研发平台的建设。

盖茨基金会、清华大学以及北京市人民政府，这三方发起单位为GHDDI的发展建设提供重要的互补资源和资金支持。盖茨基金会给予了资金的支持、捐赠了具备临床安全性的ReFRAME化合物库，在提供项目组合战略和科学建议的同时搭建了广泛的全球合作伙伴网络。清华大学通过其广泛的影响力聚集了很多资源，在GHDDI建立的过程当中通过其与政府的紧密地合作以及良好的关系，有力支持相关的新政推出、体制机制的创新与落实，提供了运营管理支持，同时共享其前沿科学研究与药物转化的能力。北京市政府同样提供了很大的资金支持，同时给予了创新政策和体制机制支持。

开展国际科技合作，引领新药创新研发

目前GHDDI已经构建了引领性的新药研发和创新转化能力。中心拥有6000平方米的国际一流研发空间，搭载着专业仪器设备和先进实验平台；超过100人的国际化研发和运营团队，工业界专家与学术人才并重；建成了高通量筛选、结构生物学、化学、数据科学等六大模块化研发支持平台；聚焦全球健康，已开展结核病、疟疾、寄生虫感染、新冠肺炎等疾病研究，并将持续拓展不同疾病生物学领域；具备从早期药物发现至新药临床前研究的完整、丰富的药物研发管线；与全球超过30个合作伙伴建立合作，无缝衔接盖茨基金会研发资源网络。

GHDDI能够有效开展国际研发合作，离不开独特的机构性质与优势。首先，国际合作是中心创立的初衷——来自盖茨基金会全球网络及资源支持、清华大学学术与科研层面的国际交流协作、北京市人民政府的政策支持以及国际化平台和项目合作。第二，国际化人才团队是开展跨国合作的基石。中心面向全球招募近百名研发和管理人才，超过50%的团队成员具有海外背景和工业界经验，可高效与世界顶尖机构沟通和推进合作。第三，全球公共卫生领域的药研急需国际合作支撑。结核病、疟疾这类重大传染病主要影响广大发展中国家的贫困人口，而新冠肺炎这类大流行病则影响全球，针对新发突发传染病以及商业利润低的疾病开发新药需要学术界、工业界、慈善界的通力协作，这也已是国际社会的共识。第四，GHDDI的非营利属性能高效开展国际合作。不同于商业机构，非营利机构在与海外开展合作时更能被迅速认可，也使得GHDDI可自由与世界顶尖机构高效开展创新技术交流和项目合作。

第一时间启动新冠病毒药研攻坚，助力全球协同研发

GHDDI在疫情暴发的第一时间会同清华大学药学院，在内部积极投入针对新型冠状病毒的药物研发，并免费开放平台资源给海内外科研人员，共同加速新型冠状病毒药物研发。

“老药新用”抗病毒药物筛选。

首先，GHDDI与清华大学和中国医学科学院病原生物学研究所、医学实验动物研究所联合承担了北京市新冠病毒药物筛选应急攻关课题。基于人工智能和大数据平台开展文献知识图谱挖掘，针对多个靶点进行虚拟筛选和验证。筛选出20个高潜力候选药物在P3实验室完成新冠病毒体外活性试验，其中有两个候选药物对新冠病毒有明显抑制作用。

开放研发资源，赋能全球科研。

GHDDI向全球免费开放包括高通量药物筛选平台和多个化合物分子库在内的新药研发平台和资源，目前已累计收到国内外130余家机构和研究员提交的合作申请，并与美国、沙特、加拿大等国的公司与实验室开展实质性项目合作。此外，GHDDI作为亚洲唯一成员单位加入了由杨森制药发起的冠状病毒药物研发全球联盟。

共享科研数据，传播新知。

GHDDI在全球率先搭建了一站式科研数据与信息共享平台Targeting COVID—19，与全球科学界共享最新研究数据和成果，现已进化700多个版本，数据被多篇论文引用。同时，与阿里云携手搭建新冠病毒人工智能全球共享云计算系统，通过开放顶尖数据库和超算资源，加速全球协同研发。

长远布局、持续投入。

GHDDI及时改变思路，从“老药新用”快速转为新药研发策略，启动“未雨计划”，加速新冠病毒新药与疫苗研发攻坚；并预计在3年内将聚焦小分子抗病毒药物研发、中和抗体药物研发以及疫苗技术平台和佐剂研发三大研发方向，启动6—8个研发项目。值得一提的是，目前小分子创新药项目已推进至先导化合物优化阶段。

在多个国际联盟中积极发声、拓展合作

GHDDI作为中国乃至亚洲的唯一代表，在多个国际药物研发和疾病联盟中积极发声、拓展合作，发挥独特的影响力。

结核病药物加速器联盟（Tuberculosis Drug Accelerator，TBDA）。

该联盟由盖茨基金会出资发起并成立，旨在通过早期研究中的国际协作研发新型抗结核病药物，计划于2024年内创建能够在短短一个月内治愈患者的结核病给药方案。目前，已有21名成员单位，包括葛兰素史克、默克、拜耳、哈佛大学、康奈尔大学以及结核病联盟等世界顶尖药企、高校、研究机构和非营利组织。

疟疾药物加速器联盟（Malaria Drug Accelerator，MalDA）。

该联盟同样由盖茨基金会出资发起成立，旨在针对全新的靶点，改进和加速早期抗疟药物的发现进程，并寻求生产早期先导抑制剂，以及通过共享资源，如专业技术、知识、材料和试剂等，努力消除在药物发现过程中经常遇到的结构性障碍。目前，已有15个成员单位，包括哈佛大学公共卫生学院、葛兰素史克、麻省理工学院等顶尖高校、实验室和企业。

冠状病毒欧洲加速研发联盟（Corona Accelerated R&D in Europe）。

由欧洲创新药物计划支持成立，汇集来自欧盟、欧洲制药工业协会联合会以及关联合作伙伴提供的资金和资源支持，共计7770万欧元，为期5年。该联盟旨在加快针对新型冠状病毒以及未来潜在冠状病毒威胁的药物研发，目前已有37个成员单位，如辉瑞、诺华、杨森制药、武田制药、爱丁堡大学、法国国家健康与医学研究院等顶尖高校、企业。

未来，GHDDI将充分利用中国的研发实力和创新环境，针对全球健康和相关领域的重大疾病开发原研药物，加速药物创新进程。同时，构建全新科学认知、开发创新技术、培养顶尖人才，复制、创立更多类同GHDDI的新型机构和企业，推动生物医药领域的高质量发展。最后，吸引全球顶尖人才、承接最前沿课题，成为中国研发链接全球顶尖资源的重要枢纽和标杆，推动构建人类卫生健康共同体。