美国FDA批准Ryplazim用于成人和儿童治疗1型纤溶酶原缺陷症

美国FDA于2021年6月4日批准ProMetic生物治疗公司(ProMetic Biotherapeutics Inc.)的Ryplazim(plasmino‐gen,human-tmvh,CAS登记号9001-91-6)用于治疗1型纤溶酶原缺陷症(plasminogen deficiency type 1)。此前FDA没有批准过治疗1型纤溶酶原缺陷症的药物，所以Ryplazim是FDA批准的第一种治疗该疾病的药物。

纤溶酶原缺陷症又称纤维蛋白溶酶原缺乏症(hypoplasminogenemia)，是一种罕见的遗传病，患者体内缺乏一种名叫纤维蛋白溶酶原（简称纤溶酶原）的蛋白，纤溶酶原可以溶解体内的纤维蛋白凝块，纤溶酶原缺乏会导致体内纤维蛋白堆积，使组织和器官（主要是眼睛）功能受到损害，最终导致眼睛失明。

Ryplazim的有效成分就是纤维蛋白溶酶原，系从人血浆中提取而来，可以弥补患者体内纤溶酶原的不足。

Ryplazim最常见的毒副作用有腹痛、腹胀、恶心、出血、四肢疼痛、疲劳、便秘、口干、头痛、眩晕、关节痛和背痛。

FDA在审批Ryplazim时采用了快速审批通道(Fast Track)、优先审评(Priority Review)程序，同时还授予其孤儿药地位(Orphan Drug)。