FDA批准Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）用于治疗真性红细胞增多症

美国FDA 于2021年11月12日批准Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft，罗培干扰素α-2b-njft）注射剂用于成人治疗真性红细胞增多症（polycythemia vera）。真性红细胞增多症属于罕见病，全美国只有约6 200 人患有此病，FDA因此授予Besremi孤儿药地位。

Besremi是FDA 批准的首种用于治疗真性红细胞增多症的干扰素类药物，也是FDA 批准的第一种不限患者治疗史的真性红细胞增多症治疗药物。

真性红细胞增多症的治疗方法包括静脉刺术（放血疗法）和使用药物减少血细胞数量。Besremi属于后一类。Besremi的作用机制是附着于人体中某类受体，从而使骨髓减少生产血细胞。Besremi是一种长效药物，皮下注射，每2 周1 次，如果患者在坚持用药后血细胞能维持正常水平达1 年或以上，用药频率可减少至每4周1次。

Besremi的有效性和安全性经1项为期7.5年的多中心单臂临床试验得到验证，在该试验中，51名成年真性红细胞增多症患者接受Besremi 进行治疗，治疗时间平均为5 年左右，试验期间对获得完全血液学反应（complete hematological response，CHR）患者人数进行观察。完全血液学反应的标准为在无施行静脉穿刺术的情况下红细胞体积低于45%，白细胞计数与血小板计数正常，脾脏大小正常，无血栓。试验结果显示，有61%的受试者可获得完全血液学反应。

Besremi的不良反应主要有肝酶水平升高、白细胞减少、血小板减少、关节疼痛、疲劳、瘙痒、上呼吸道感染、肌肉疼痛、流感样症状、尿道感染、抑郁、短暂性脑缺血等。

α干扰素类药物（Besremi 属此类型）可引发（或导致情况恶化）神经精神性疾病、自身免疫性疾病、缺血性疾病和感染性疾病，并可引发致命性并发症。对α干扰素类药物过敏的患者、有严重精神疾病或相关病史的患者、有免疫抑制的器官移植者、有自身免疫性疾病或相关病史的患者以及肝病患者禁用Besremi。此外Besremi会影响胎儿发育，孕妇禁用。

Besremi的研发商为台湾药华医药股份有限公司（PharmaEssentia Corporation）。另据消息，Besremi早在2019年2月即已在欧盟获得批准。